紐約石溪大學(xué)、iCell Gene Therapeutics(子公司：歸氣丹生物醫藥)以及路易斯維爾大學(xué)共同宣布，其在研的治療復發(fā)和難治性T細胞白血病和淋巴瘤的CD4CAR工程化T細胞的IND已經(jīng)獲得美國FDA批準。
而且這是CD4CAR-T細胞療法針對侵入性T細胞惡性腫瘤的首次人體臨床試驗，將在2018年年底之前開(kāi)始招募I期臨床試驗患者。
石溪大學(xué)癌癥中心的腫瘤學(xué)家，Huda Salman博士是此次IND的首席研究員，她表示：“我們很高興與路易斯維爾大學(xué)以及iCell Gene Therapeutics公司合作，為這些極難治療的T細胞淋巴瘤和白血病的患者提供首個(gè)創(chuàng )新的CAR-T細胞治療臨床試驗，在這一背景下，CD4CAR -T細胞可能被證明是一種很有前景的新療法。”
CD4CAR-T細胞療法
CD4CAR是治療CD4 + T細胞惡性腫瘤的一項創(chuàng )新療法，將CD4重定向的嵌合抗原受體(CAR)T細胞工程化以表達抗CD4scFV抗體結構域。
早在2016年8月，美國FDA就已經(jīng)授予了iCell Gene Therapeutics 公司的在研CD4CAR-T治療外周T細胞淋巴瘤(PTCL)的孤兒藥物認定。
2015年11月，CD4CAR T細胞的臨床前研究結果在Nature子刊《Leukemia》雜志上發(fā)表。
CD4CAR是由患者自身的T細胞制造，以靶向在腫瘤細胞上表達的CD4。 一旦這些細胞通過(guò)靜脈注射回輸到患者體內，它們就會(huì )在整個(gè)身體內有效地繁殖并攻擊腫瘤細胞。
T細胞白血病和淋巴瘤
放眼望去，目前正在進(jìn)行臨床開(kāi)發(fā)的CAR-T細胞療法大都是針對B細胞惡性腫瘤，而關(guān)于CD4陽(yáng)性T細胞惡性腫瘤(T細胞淋巴瘤TCLs和T細胞急性淋巴細胞白血病T-ALL，尚未有CAR-T臨床試驗。其中TCLs占所有非霍奇金淋巴瘤(NHLs)的15-20％，T-ALLs在成人ALLs中約占25％。
但與B細胞惡性腫瘤相比，這些腫瘤明顯更難治療。而且針對T細胞惡性腫瘤的治療都面臨著(zhù)預后較差、反應率較低、較短的疾病控制和存活時(shí)間的現狀，幾乎沒(méi)有例外。
因此，T細胞惡性腫瘤的治療標準尚未確定，唯一可能的治療方法就是異基因骨髓移植(BMT)，也就是說(shuō)，患者要實(shí)現完全的疾病控制就必須要有合適的骨髓捐獻者。這使許多患者沒(méi)有治療選擇。
iCell Gene Therapeutics
總公司iCell Gene Therapeutics研究和開(kāi)發(fā)經(jīng)工程改造的嵌合抗原受體(CAR)細胞療法，用于沒(méi)有其他治療選擇且病情惡化和已預測死亡時(shí)間的絕癥患者。專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)具有創(chuàng )造性和效率的途徑，為患者帶來(lái)新穎、具有成本效益的療法。
同時(shí)在美國和中國(歸氣丹生物醫藥)進(jìn)行一流的臨床研究，美國食品和藥物管理局已經(jīng)批準了5種CAR的孤兒藥指定，其中包括：多發(fā)性骨髓瘤，外周T細胞淋巴瘤，急性髓細胞白血病，B細胞急性淋巴細胞白血病和T細胞急性淋巴細胞白血病。
馬鈺波博士
馬博士是一位醫學(xué)科學(xué)家及教授，在病理學(xué)和血液病理學(xué)方面獲得認證，并且是白血病和淋巴瘤領(lǐng)域的專(zhuān)家。他從中國暨南大學(xué)醫學(xué)院獲得醫生學(xué)士學(xué)位，并從南阿拉巴馬大學(xué)醫學(xué)院獲得博士學(xué)位。他曾在美國布朗大學(xué)擔任病理學(xué)的住院醫師，并在美國德州大學(xué)安德森癌癥中心完成血液病理學(xué)的臨床研究，后在美國哈佛大學(xué)醫學(xué)院完成了博士后病理學(xué)的培訓。
馬博士在美國紐約州立大學(xué)石溪分校現任病理學(xué)教授，流式細胞儀實(shí)驗室的醫學(xué)主任，以及干細胞中心的科學(xué)主任。作為一名診斷專(zhuān)家，馬博士曾獲得多項獎項，包括連續四年被評選為“美國醫生”之一。
在美國名列前茅的“美國醫生名單”是以嚴謹公正和堅定的獨立方法編制的，只有每個(gè)領(lǐng)域前5%的醫生才能在名單上占有一席之地。在這個(gè)名單上的專(zhuān)家為病情嚴重的病人提供最先進(jìn)的醫療專(zhuān)業(yè)知識 – 通過(guò)尋找正確的診斷和治療挽救生命。作為醫生和科學(xué)家，馬博士致力于尋找能夠改變患者及其家屬生活的治療方法。
原標題：首個(gè)CD4CAR-T臨床獲FDA批準，5種CAR拿到孤兒藥認定，馬鈺波博士在中美同時(shí)進(jìn)行技術(shù)轉化
參考出處：
http：//www.newswise.com/articles/first-in-human-clinical-trial-targeting-cd4-protein-for-aggressive-t-cell-leukemia-and-lymphoma-to-be-launched
http：//icellgene.com/index.html
http：//icarbio.com/index.html？lgflag=2
https：//www.nature.com/articles/leu2015311
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