位于日本的藥企安斯泰來(lái)（Astellas）以近1.09億美元的價(jià)格收購(gòu)了私有基因治療公司Quethera及其青光眼和其他眼部疾病的新療法。對(duì)該英國(guó)公司Quethera的收購(gòu)鞏固了安斯泰來(lái)的眼科疾病基因治療平臺(tái)。
在2016年，安斯泰來(lái)就視網(wǎng)膜色素病變的基因療法與CLINO公司簽訂了許可協(xié)議。針對(duì)該治療，CLINO公司目前正在開(kāi)發(fā)腺相關(guān)病毒修飾的volvox光敏感通道（Channelrhodopsin-1）。兩年前，安斯泰來(lái)與哈佛醫(yī)學(xué)院的研究者Constance L. Cepko就色素性視網(wǎng)膜炎的遺傳性治療制定了一項(xiàng)研究協(xié)議，視網(wǎng)膜色素病變是一種由基因突變引起的退行性疾病，其特征是周邊視野缺失和夜盲。
有了Quethera這筆交易，安斯泰來(lái)現(xiàn)在擁有了該公司針對(duì)青光眼的重組腺相關(guān)病毒載體系統(tǒng)（rAAV）平臺(tái)。安斯泰來(lái)近日表示，Quethera在該項(xiàng)目中領(lǐng)頭的臨床前試驗(yàn)階段的候選者已表現(xiàn)出在臨床前期模型中視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞（RGC）的存活率顯著提高，治療被設(shè)計(jì)為一次性注射到受影響的眼睛中。Quethera表示，它所使用的rAAV載體系統(tǒng)“已被證明是安全的，并且在注射后不會(huì)產(chǎn)生太大的炎癥反應(yīng)”，這使得該系統(tǒng)成為基因療法的理想平臺(tái)。
rAAV是使用核苷酸序列的交換來(lái)實(shí)現(xiàn)細(xì)胞中DNA序列的插入、缺失或置換。與其他基因編輯方法不同，它可以在不引起雙鏈DNA斷裂的情況下實(shí)現(xiàn)編輯，刺激內(nèi)源同源重組。由于其非致病性，它也適用于病人的基因治療。
安斯泰來(lái)董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官Kenji Yasukawa表示，對(duì)Quethera的交易證明了其公司致力于開(kāi)發(fā)對(duì)患者有價(jià)值的最先進(jìn)技術(shù)。
Yasukawa在一份聲明中說(shuō)道，“作為一種通過(guò)眼壓（IOP）獨(dú)立機(jī)制來(lái)治療難治性青光眼的新選擇，我們相信rAAV項(xiàng)目具有潛力。在有可能失去視力的青光眼患者們中，它將解決這一高度未滿足的醫(yī)療需求。”
Quethera公司創(chuàng)立于2013年，新研究路徑專(zhuān)注于探索眼科常見(jiàn)病的潛在治療方案，如可能導(dǎo)致失明并嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量的青光眼。公司首席執(zhí)行官Peter Widdowson表示，與安斯泰來(lái)的這項(xiàng)交易將使公司加速對(duì)rAAV技術(shù)項(xiàng)目計(jì)劃的評(píng)估，以確定它是否能成功減緩或預(yù)防疾病進(jìn)展。
根據(jù)該交易條款，在1.09億美元預(yù)付款和附隨支付款項(xiàng)下，安斯泰來(lái)支付了8500萬(wàn)英鎊。該公司拒絕提供有關(guān)該里程碑可能發(fā)生意外事件的信息。交易完成后，Quethera將成為安斯泰來(lái)的全資子公司。
安斯泰來(lái)表示，收購(gòu)Quethera將對(duì)該公司今年的財(cái)務(wù)報(bào)表產(chǎn)生“非實(shí)質(zhì)性”影響。
文章參考來(lái)源：Astellas Expands Gene Therapy Investment, Acquires U.K.-based Quethera for $109 Million
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