11日，美國FDA宣布批準Onpattro（patisiran）輸注治療，用于由遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）引起的周?chē)窠?jīng)疾病（多發(fā)性神經(jīng)病，polyneuropathy）成人患者。值得一提的是，這是FDA批準的首款用于治療由hATTR引起的多發(fā)性神經(jīng)病患者的療法，也是FDA批準的首款小干擾RNA（siRNA）藥物。
hATTR影響了全球約50000人，是一種罕見(jiàn)、使人衰弱且常常致命的遺傳性疾病。它的主要特征是在體內器官和組織中形成稱(chēng)為淀粉樣蛋白的蛋白質(zhì)纖維異常沉積物，干擾器官和組織的正常功能。這些蛋白質(zhì)沉積最常發(fā)生在周?chē)窠?jīng)系統中，會(huì )導致手臂、腿、手和腳的感覺(jué)喪失、疼痛或不能移動(dòng)。淀粉樣蛋白沉積物也會(huì )影響心臟、腎 臟、眼睛和胃腸道的功能。目前的治療方法通常側重于癥狀管理，這一領(lǐng)域還有醫療需求亟待滿(mǎn)足。
由Alnylam開(kāi)發(fā)的Onpattro是一種靶向轉甲狀腺素蛋白（transthyretin，TTR）的siRNA療法，這類(lèi)藥物通過(guò)沉默一部分參與致病的RNA起作用。Onpattro是將siRNA包裹在脂質(zhì)納米顆粒中，在輸注治療中將藥物直接遞送至肝 臟，干擾異常形式TTR的RNA產(chǎn)生。通過(guò)阻止TTR的產(chǎn)生，Onpattro可以幫助減少周?chē)窠?jīng)中淀粉樣沉積物的積累，改善癥狀，并幫助患者更好地控制病情。該藥物曾獲得美國FDA授予的突破性療法認定、優(yōu)先審評資格、快速通道資格和孤兒藥資格。今日它的獲批，對患者和醫生來(lái)說(shuō)，都具有里程碑的意義。
Onpattro的療效在臨床試驗中也得到了證實(shí)。在一項包含225名患者的研究中，148名患者被隨機分配接受Onpattro輸注，每三周一次，共18個(gè)月，另外77名患者被隨機分配接受相同頻率的安慰劑輸注。結果顯示，與接受安慰劑輸注的患者相比，接受Onpattro治療的患者在多發(fā)性神經(jīng)病變測量方面有更好的結果，包括肌肉力量、感覺(jué)（疼痛、體溫、麻木）、反射和自主神經(jīng)癥狀（血壓、心率、消化）。接受Onpattro治療的患者在行走、營(yíng)養狀況和進(jìn)行日常活動(dòng)能力的評估中也有更高的得分。
“這一批準是更廣泛的進(jìn)步浪潮的一部分，這些進(jìn)展使我們能夠通過(guò)針對根本病因來(lái)治療疾病，阻止或逆轉病情，而不僅僅是減緩其進(jìn)展或治療其癥狀。在hATTR中，疾病會(huì )導致神經(jīng)退化，可能表現為疼痛、虛弱和不能移動(dòng)，”美國FDA局長(cháng)Scott Gottlieb博士說(shuō)：“像RNA抑制劑這樣能改變疾病的基因驅動(dòng)的新技術(shù)，有可能為醫學(xué)界帶來(lái)轉變，使我們能更好地面對、甚至治愈衰弱疾病。我們致力于推進(jìn)科學(xué)原則，以便有效地開(kāi)發(fā)和審查突破性療法的安全性和療效，來(lái)改變患者的生命。”
“hATTR多發(fā)性神經(jīng)病對治療方法的需求歷來(lái)已久。這種獨特的靶向療法為這些患者提供了一種創(chuàng )新的治療方法，可以直接影響這種疾病的潛在病因。”FDA藥物評估和研究中心神經(jīng)病學(xué)產(chǎn)品部主任Billy Dunn博士說(shuō)。
我們期待隨著(zhù)這款新療法的獲批，更多飽受這種疾病之苦的患者能獲得緩解。
參考資料：
[1] FDA approves first-of-its kind targeted RNA-based therapy to treat a rare disease, Retrieved August 10, 2018, from https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm616518.htm
[2] Alnylam Pharmaceuticals, Retrieved August 10, 2018, from http://www.alnylam.com/
原標題：里程碑！首款RNAi療法今日獲批
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