此次全新合作匯聚了囊性纖維化基因治療、慢病毒研發(fā)和生產(chǎn)以及呼吸疾病治療領域內(nèi)的翹楚，共同為囊性纖維化患者開發(fā)首個基因治療手段。

       勃林格殷格翰攜手經(jīng)驗豐富的合作伙伴跨入基因治療領域，這也是公司“跨邊界研究”舉措的重點領域之一。公司力圖糾正這種毀滅性疾病的潛在遺傳性異常，為囊性纖維化患者提供長期治療手段。

       勃林格殷格翰將和英國囊性纖維化基因治療聯(lián)盟就研發(fā)進行合作，并與帝國創(chuàng)新和牛津生物醫(yī)藥公司就病毒載體及其生產(chǎn)技術達成了期權(quán)和許可協(xié)議；同時，牛津生物醫(yī)藥公司將負責病毒載體的生產(chǎn)；英國囊性纖維化基因治療聯(lián)盟將負責臨床前研究的開展和完成，其結(jié)果將用于支持首次人體臨床試驗的進行。

       德國殷格翰2018年8月9日 -- 勃林格殷格翰將攜手英國囊性纖維化基因治療聯(lián)盟（GTC，由帝國理工學院、牛津大學和愛丁堡大學組成）、帝國創(chuàng)新和牛津生物醫(yī)藥公司（OXB）啟動一項全球合作，共同為囊性纖維化患者研發(fā)一種用于長期治療的同類首創(chuàng)（first-in-class）治療。此次全新合作匯集了學術合作伙伴在研發(fā)囊性纖維化基因治療方面領先的專業(yè)知識、OXB在慢病毒載體療法生產(chǎn)領域的專長和勃林格殷格翰在藥物發(fā)現(xiàn)和全新突破性治療藥物研發(fā)領域的強大實力。

       囊性纖維化是一種遺傳疾病，可導致持續(xù)的肺部感染，并會隨著時間的推移而限制患者的呼吸能力。目前基因中已知的囊性纖維化跨膜傳導調(diào)節(jié)因子（CFTR）的突變超過了2000種，其中很多都可以導致囊性纖維化疾病的發(fā)生。全球約有7萬人患有該疾病，其中的大多數(shù)生活在美國和歐洲?，F(xiàn)有和正在研發(fā)中的治療手段僅僅可以減緩疾病的進程。因此囊性纖維化的發(fā)病率和死亡率仍舊高居不下、為患者的治療帶來了極大的負擔。此外，導致疾病的特定基因變異決定了突變狀態(tài)，而現(xiàn)有的治療手段則因患者的突變狀態(tài)而效果各異。因此，研發(fā)出一種可以解決所有CFTR突變的治療手段成為了極其重要的未被滿足的需求，基因治療則有望提供此類解決方案。

       此次合作將致力于通過在吸入制劑中使用復制缺陷型慢病毒載體這一全新方法來將CFTR基因的健康拷貝引入到肺臟細胞中。該方法已經(jīng)展示出了較高的基因轉(zhuǎn)移效率，為通過重復給藥來保持治療效果提供了可能性?；蛑委熓瞧駷橹刮ㄒ荒芙鉀Q所有CFTR突變的治療手段，從而為一種通用治療選擇的實現(xiàn)提供了可能性。

       英國囊性纖維化基因治療聯(lián)盟協(xié)調(diào)員Eric Alton教授說道：“在過去的十七年里，英國囊性纖維化基因治療聯(lián)盟始終都在積極地試圖確認基因治療是否能為囊性纖維化患者提供可行的臨床選擇。從一開始GTC便認識到只有不斷增加知識才能達成這一目標。因此我們基于非病毒基因治療的經(jīng)驗來研發(fā)一種全新的基于病毒載體的產(chǎn)品，目前我們獲得了健康創(chuàng)新挑戰(zhàn)基金（維康信托基金會以及衛(wèi)生和社會福利部的合作基金）和囊性纖維化信托的資助。我們很榮幸能與兩個世界一流的組織協(xié)力合作。勃林格殷格翰將得以貢獻其豐富的跨國行業(yè)專業(yè)知識，尤其是在呼吸領域長足的經(jīng)驗，來推動產(chǎn)品向臨床邁進；同時，牛津生物醫(yī)藥公司也是慢病毒載體制備領域公認的領導者。GTC相信此次合作是將基因治療作為常規(guī)臨床實踐的絕佳機會，無論其突變狀態(tài)如何，所有囊性纖維化患者都將受益于此。屆時這一療法將既能預防又能治療肺部疾病。我們想借此機會衷心感謝所有的捐助人多年來對我們的支持。”

       “此次全新的三方合作將臨床、科學、生產(chǎn)和商業(yè)領域的技能相結(jié)合，規(guī)模空前，旨在研發(fā)全新的治療手段、造福全球囊性纖維化患者。”牛津生物醫(yī)藥公司首席執(zhí)行官John Dawson說道。“在過去的十五年中，GTC堅定不移地推進著這項工作，終于促成了今日與馳名呼吸領域的全球醫(yī)藥企業(yè)勃林格殷格翰的合作。我們?yōu)檫@項合作所作出的貢獻再次證實了我們在大規(guī)模研發(fā)和生產(chǎn)慢病毒載體基因治療產(chǎn)品領域的領導者地位。我們熱切期待著與全新學術和行業(yè)伙伴的合作。”

       “通過此次合作，我們得以攜手這一疾病領域內(nèi)的翹楚，共同推進治療的進展，”勃林格殷格翰發(fā)現(xiàn)研究高級副總裁Clive R. Wood博士說道。“我們在呼吸疾病研發(fā)領域的領導者地位已經(jīng)持續(xù)了將近一個世紀，我們有幸將自己現(xiàn)有的專業(yè)知識與合作伙伴在基因療法領域內(nèi)的知識相結(jié)合，力圖以這次前所未有的合作為契機，幫助那些急切等待著更優(yōu)治療選擇的患者們與這一毀滅性的疾病作斗爭。”

       勃林格殷格翰已經(jīng)獲得了研發(fā)、生產(chǎn)、注冊和商業(yè)化這一用于治療囊性纖維化的基于慢病毒載體基因治療產(chǎn)品的全球獨家許可和期權(quán)。財務條款目前并未披露。在期權(quán)期間，合作伙伴將緊密合作，共同致力于此項由勃林格殷格翰資助的創(chuàng)新治療手段的研發(fā)。此次合作也是勃林格殷格翰呼吸治療領域與“跨界研究”（RBB）發(fā)起的一項全新創(chuàng)舉。“跨界研究”是勃林格殷格翰研發(fā)戰(zhàn)略的支柱之一，旨在探索新興科學、疾病領域和技術。該合作也是基于勃林格殷格翰投身早期科學，全面致力于呼吸研發(fā)領域從而在有著高度未被滿足需求的領域內(nèi)探索具有重大臨床價值的創(chuàng)新治療手段這一基礎上建立的。

       帝國創(chuàng)新醫(yī)療許可證負責人Andrew Tingey說道：“英國囊性纖維化基因治療聯(lián)盟展示了世界一流學術團體合作開發(fā)先進的潛在療法的實力。我們非常有幸能成為GTC的技術轉(zhuǎn)移合作伙伴，在這項潛在全新基因療法的研發(fā)過程中與他們緊密合作，從而保障了推動其商業(yè)化進展以及支持其與勃林格殷格翰和牛津生物醫(yī)藥公司合作所必須的知識產(chǎn)權(quán)。此次交易實現(xiàn)了專業(yè)知識和資源的結(jié)合，為該項目提供了千載難逢的機遇來研發(fā)先進的治療手段，從而給成千上萬囊性纖維化患者的生活帶來顯著影響。能對此次合作的達成起到主導作用，我們感到非常高興。”

       勃林格殷格翰

       研發(fā)驅(qū)動的制藥公司勃林格殷格翰始終致力于改善患者的健康與生活質(zhì)量，專注于探索尚未出現(xiàn)有效治療方案的疾病領域。公司著力開發(fā)創(chuàng)新療法，幫助患者延長生命。在動物保健領域，勃林格殷格翰代表著先進的預防方案。

       勃林格殷格翰成立于1885年，至今仍是家族企業(yè)。公司是全球前20大制藥企業(yè)之一。在人用藥品、動物保健和生物制藥合同生產(chǎn)三個業(yè)務領域，全球約5萬名員工每天都在努力通過創(chuàng)新展現(xiàn)價值。2017年，勃林格殷格翰公司實現(xiàn)凈銷售額約181億歐元；研發(fā)支出超過30億歐元，相當于凈銷售額的17%。

       作為一家家族企業(yè)，勃林格殷格翰志存高遠并致力于獲得長期的成功。公司旨在通過自身資源實現(xiàn)有機增長，同時積極尋求研發(fā)領域的合作伙伴與戰(zhàn)略聯(lián)盟。此外，公司的一切行為都對人類和環(huán)境負責。

       英國基因治療聯(lián)盟

       英國囊性纖維化基因治療聯(lián)盟（GTC）由帝國理工學院、牛津大學和愛丁堡大學組成。2001年，三方?jīng)Q定攜手分享經(jīng)驗、共同出資，旨在實現(xiàn)將基因療法為囊性纖維化患者臨床所用這一共同的目標。GTC已進行了六項非病毒I期/IIa期的概念驗證（POC）研究以及首個IIb期囊性纖維化基因治療試驗，這一試驗達到了其主要結(jié)果。同時，他們還研發(fā)了新型的慢病毒載體，這是當前三方協(xié)議的主體。

       帝國創(chuàng)新

       帝國創(chuàng)新是英國頂級大學之一 -- 帝國理工學院的技術轉(zhuǎn)移辦公室。帝國創(chuàng)新關注社會和經(jīng)濟影響，并致力于通過知識產(chǎn)權(quán)保護、技術許可和分拆形成及孵化來開發(fā)和商業(yè)化由帝國研究人員所研發(fā)的技術。帝國創(chuàng)新將其對科學和技術的深刻理解與商業(yè)智慧和廣泛的專業(yè)網(wǎng)絡相結(jié)合，得以深入了解技術的潛力并確定的市場路線

       同時公司還為帝國理工學院醫(yī)療NHS信托、皇家Brompton和Harefield NHS信托、切爾西和威斯敏斯特基金會信托以及倫敦西北醫(yī)療NHS信托提供技術轉(zhuǎn)移服務。此外，創(chuàng)新公司還被選中來運營坐落于帝國白城校區(qū)內(nèi)轉(zhuǎn)譯及創(chuàng)新中心的帝國新白城孵化器項目，為初創(chuàng)公司提供前期所需的指導、培訓和實戰(zhàn)扶持。

       健康創(chuàng)新挑戰(zhàn)基金

       健康創(chuàng)新挑戰(zhàn)基金是維康信托基金會和衛(wèi)生部并行建立的一項融資合作，旨在激勵創(chuàng)新醫(yī)療產(chǎn)品、技術和干預措施的產(chǎn)生，促進其發(fā)展，讓NHS（國民醫(yī)療體系）內(nèi)外的患者均能受益。