8月7日，專(zhuān)注于臨床需求未滿(mǎn)足罕見(jiàn)疾病藥物開(kāi)發(fā)的跨國制藥公司Insmed Incorporated宣布，公司ALIS（阿米卡星脂質(zhì)體吸入懸浮液）用于鳥(niǎo)型分枝桿菌（MAC）導致的非結核分枝桿菌（NTM）肺病成人患者治療的安全和有效性獲得了美國FDA藥品咨詢(xún)委員會(huì )12：2投票比例的認可。委員會(huì )還贊成在臨床3期CONVERT研究中使用痰培養轉換替代終點(diǎn)，這一方法可用于預測臨床效益。
如果批準，ALIS將是美國第一種也是唯一一種專(zhuān)門(mén)用于治療由MAC引起的NTM肺病的治療方法。
Insmed公司總裁Will Lewis表示：“我們對今天咨詢(xún)委員會(huì )會(huì )議的結果感到滿(mǎn)意，該會(huì )議認可了ALIS在解決由MAC引起的NTM肺病患者的重大醫療需求方面可能發(fā)揮的作用，這種罕見(jiàn)肺病是一種慢性致命性疾病。”
咨詢(xún)委員會(huì )的認可是基于Insmed公司所提交的新藥上市申請（NDA）簡(jiǎn)要材料，材料包括了臨床3期CONVERT研究的數據。這一研究在第6個(gè)月達到了培養轉換的主要終點(diǎn)。在指南基礎治療(GBT)中添加每日一次的ALIS，與單用GBT因MAC引起的難治性NTM肺病的患者相比，研究具有統計學(xué)意義。
Insmed公司首席醫學(xué)官Paul Streck博士表示：“納入到我們的3期臨床試驗中的患者代表了NTM肺病人群中最難治療的部分，他們已經(jīng)用目前的指南治療失敗了。委員會(huì )的積極建議使我們在為這些患者提供第一種也是唯一種將獲得FDA批準的治療藥物方面更進(jìn)了一步。我們期待著(zhù)在FDA完成對我們提交申請的審查之后，與其進(jìn)行密切合作。”
在另一項表決中，委員會(huì )投票反對了ALIS在MAC引起的NTM肺病最廣泛的成人患者中的安全性和有效性。
美國FDA不受委員會(huì )建議的約束，但在評估是否批準Insmed公司的NDA時(shí)，將會(huì )考慮委員會(huì )建議。目前，FDA正在對ALIS進(jìn)行優(yōu)先審評，其處方藥使用者費用法案(PDUFA)日期為2018年9月28日。FDA此前已指定ALIS為孤兒藥物、突破性療法和合格傳染病產(chǎn)品(QIDP)。
ALIS是一種新型的吸入用阿米卡星制劑，目前正處于臨床開(kāi)發(fā)后期，并正接受FDA的監管審查。阿米卡星溶液腸外給藥是一種對多種NTM有活性的確證藥物，但由于需要靜脈給藥，以及對聽(tīng)力、平衡和腎功能的**，其使用受到限制。
Insmed公司先進(jìn)的肺脂質(zhì)體技術(shù)使用電荷中性脂質(zhì)體將阿米卡星直接送到肺部，在肺部藥物會(huì )被NTM感染的肺巨噬細胞所吸收。這延長(cháng)了阿米卡星在肺部的釋放，同時(shí)減少了全身暴露，從而降低了全身**。ALIS直接高水平進(jìn)入肺部的能力使其與靜脈注射阿米卡星形成了差異。ALIS使用由PARI Pharma GmbH生產(chǎn)的eFlow霧化系統進(jìn)行一天一次的給藥。
NTM肺病是一種罕見(jiàn)和嚴重的疾病，發(fā)病率和死亡率都在增加。在美國，Insmed估計2018年將有7.5-10.5萬(wàn)名被診斷為NTM肺病的患者，該公司預計其中4-5萬(wàn)人將接受由MAC引起的NTM肺病的治療，而其中1-1.5萬(wàn)名患者將會(huì )出現難治性情況。（新浪醫藥編譯/David）
文章參考來(lái)源：FDA Advisory Committee Votes 12-2 in Favor of the Safety and Effectiveness of Insmed’s ALIS for the Treatment of NTM Lung Disease Caused by MAC for Adult Patients with Limited or No Treatment Options
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