今日，Regenxbio公司公布了基因療法RGX-314頗具前景的1期臨床試驗中期數(shù)據(jù)，該療法用于治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）。
AMD被認為是無法治愈的，目前可用的療法包括靶向VEGF（血管內(nèi)皮生長因子）的眼內(nèi)注射藥物（例如再生元的Eylea和羅氏的Avastin和Lucentis），VEGF是一種刺激血管生長的蛋白質(zhì)。這些藥物可防止眼內(nèi)滲漏血管的生長，因為這些血管的生長會造成濕性AMD的特征性瘢痕、光感受器死亡，并最終導(dǎo)致視力喪失。雖然這些注射劑是對濕性AMD的有效治療方法，但定期進行眼內(nèi)注射會對患者的生活造成困擾。他們急需更方便有效的療法來改善病情。
Regenxbio帶來的一次性基因療法RGX-314有望為AMD患者帶來全新的治療體驗。RGX-314使用腺相關(guān)病毒來提供編碼可以中和VEGF活性的蛋白質(zhì)的基因，旨在對抗因在眼睛中形成新血管而引起的視力喪失，從而減少對抗VEGF眼內(nèi)注射藥物的需求。其1期研究將18名患者分為三組，分別接受三種不同劑量的基因治療。這些患者有頻繁使用抗VEGF藥物的治療史，并且對這些療法有反應(yīng)。三組患者接受的藥物劑量分別為3×10^9、1×10^10和6×10^10基因組拷貝(GC)/眼睛。
結(jié)果發(fā)現(xiàn)，基因療法RGX-314在所有劑量下都是安全且耐受良好的，所有三組的蛋白質(zhì)表達水平均具有劑量依賴性，抗VEGF藥物的注射也呈劑量依賴性減少。劑量組的平均蛋白質(zhì)水平為2.4 ng/ml，而較高劑量組的水平分別為12.8和160.2 ng/ml。接受劑量的3名患者（占50%）在治療后6個月內(nèi)不再需要注射抗VEGF藥物。與治療前最近一次注射抗VEGF藥物相比，該組患者在治療后的抗VEGF藥物注射率降低了53％。
“RGX-314的積極中期數(shù)據(jù)以及NAV基因療法用于一次性治療濕性AMD的潛力讓我們感到備受鼓舞，特別因為這是一個具有顯著治療負擔的非罕見患者群體，”Regenxbio總裁兼首席執(zhí)行官Kenneth Mills先生說：“Regenxbio期待將從該試驗中學(xué)到的東西應(yīng)用于將RGX-314臨床項目擴展到2期試驗，并盡快為患者帶來這種新療法。”
我們期待這款新療法能盡快造福AMD患者！
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