治療罕見(jiàn)腎上腺腫瘤藥物獲FDA審批

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來(lái)源：新浪醫藥新聞

2018-07-31

近日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準了Progenics制藥旗下的Azedra（iobenguane 碘131）上市，用于治療已擴散到原始腫瘤部位以外、需要進(jìn)行全身抗癌治療且無(wú)法通過(guò)手術(shù)切除的罕見(jiàn)腎上腺腫瘤——嗜鉻細胞瘤或副神經(jīng)節瘤。

近日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準了Progenics制藥旗下的Azedra（iobenguane 碘131）上市，用于治療已擴散到原始腫瘤部位以外、需要進(jìn)行全身抗癌治療且無(wú)法通過(guò)手術(shù)切除的罕見(jiàn)腎上腺腫瘤——嗜鉻細胞瘤或副神經(jīng)節瘤，獲批的治療年齡為12歲及以上的成人和青少年，這是FDA批準的第一種用于此適應癥的藥物。

美國FDA腫瘤卓越中心主任兼美國FDA藥物評估與研究中心血液學(xué)與腫瘤學(xué)產(chǎn)品辦公室執行主任Richard Pazdur博士說(shuō)，“目前，患有這些非常罕見(jiàn)癌癥的患者可以接受手術(shù)或局部治療，但對于經(jīng)歷腫瘤相關(guān)癥狀（如高血壓）的患者，還沒(méi)有有效的全身治療方法，此次獲得批準的治療方法，已被證明可以減少某些患者對使用血壓藥物的需求并降低腫瘤的大小。”

嗜鉻細胞瘤為起源于神經(jīng)外胚層嗜鉻組織的腫瘤，主要分泌兒茶酚胺，根據腫瘤是來(lái)自交感神經(jīng)或副交感神經(jīng)將副神經(jīng)節瘤分為副交感神經(jīng)副神經(jīng)節瘤（包括化學(xué)感受器瘤、頸動(dòng)脈體瘤等）及交感神經(jīng)副神經(jīng)節瘤（包括腹膜后、盆腔及縱隔后的副神經(jīng)節瘤）。某些患者可因長(cháng)期高血壓致嚴重的心、腦、腎損害或因突發(fā)嚴重高血壓而導致危象，危及生命，但如能及時(shí)、早期獲得診斷和治療，是一種可治愈的繼發(fā)性高血壓病。

一項68名患者參與的單臂、開(kāi)放標簽臨床試驗顯示了Azedra的療效，該試驗統計了至少持續6個(gè)月抗高血壓藥物減少50％或更多的所有患者數量。該試驗次要終點(diǎn)通過(guò)傳統成像標準測量受試者的總體腫瘤反應。結果顯示，68名可評估患者中有17名（25％）經(jīng)歷至少6個(gè)月的抗高血壓藥物減少50％或更多。在所研究的患者中，15名（22％）獲得了總體腫瘤反應，研究達到了主要終點(diǎn)。

在臨床試驗中，接受Azedra治療的患者報告的最常見(jiàn)的嚴重副作用包括白細胞水平低（淋巴細胞減少）、白細胞計數異常低（中性粒細胞減少）、血小板計數低（血小板減少）、疲勞、貧血、血凝四項增加、惡心、頭暈、高血壓和嘔吐。

由于該藥物是**治療劑，Azedra也發(fā)布了關(guān)于患者和家屬的輻射暴露的警告，并確保該患者接受Azedra時(shí)受到最小劑量的輻射，因為兒科患者的輻射暴露風(fēng)險更大。其他警告和預防措施包括血細胞水平降低（骨髓抑制）、甲狀腺功能低下、血壓升高、腎功能衰竭或腎損傷以及肺組織炎癥（肺炎）的風(fēng)險。

在接受Azedra的患者中，研究人員觀(guān)察到骨髓增生異常綜合征和急性白血病，即血液腫瘤和骨髓癌，并且將繼續研究該藥物導致這種風(fēng)險的程度。此外，Azedra會(huì )對發(fā)育中的胎兒造成傷害，應告知女性在接受Azedra后對胎兒的潛在風(fēng)險，并建議治療期間不要懷孕，使用有效的避孕措施。同時(shí)，與Azedra相關(guān)的輻射暴露可能導致男性和女性不育。

此前，FDA批準了該藥物的快速審批通道申請、突破性療法認定和優(yōu)先審查指定。Azedra還獲得了罕見(jiàn)病藥物稱(chēng)號。

Progenics制藥主要開(kāi)發(fā)創(chuàng )新藥物和其他技術(shù)來(lái)靶向定位并治療癌癥。Progenics公司的產(chǎn)品線(xiàn)包括：旨在精確靶向癌癥的治療劑（AZEDRA，1095和PSMA TTC），用于前列腺癌的PSMA靶向成像劑（1404和PyL），以及成像分析技術(shù)。Progenics的第一個(gè)商業(yè)產(chǎn)品RELISTOR（甲基納曲酮溴化物）用于阿片類(lèi)藥物引起的便秘。此外，Progenics計劃通過(guò)收購和開(kāi)發(fā)腫瘤學(xué)資產(chǎn)、公司和/或候選產(chǎn)品來(lái)擴展和補充公司在癌癥領(lǐng)域的能力，從而進(jìn)一步為患者服務(wù)。