專攻胃腸道（GI）疾病的生物醫(yī)藥公司RedHill Biopharma今日宣布了RHB-104治療克羅恩病的一項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)（MAP US）的積極頂線安全性與療效數(shù)據(jù)。試驗(yàn)成功達(dá)到了主要終點(diǎn)與關(guān)鍵次要終點(diǎn)，接受RHB-104的克羅恩病患者顯示出了持續(xù)的病情好轉(zhuǎn)現(xiàn)象。
克羅恩病（CD）是一種慢性炎癥性的胃腸道疾病，癥狀包括腹痛、腫脹、腹脹、疲勞、腹瀉或便秘、大便出血、體重減輕和肛周疾病。腹痛可發(fā)生在腹部任何地方，但最常見的區(qū)域是右下四分之一處。2017年全球有150萬(wàn)人被診斷患有克羅恩病，這些患者急需一款新藥來(lái)控制他們的病情。
RHB-104就是這樣一款具有潛力的新藥。它是一種的口服抗生素，具有強(qiáng)效的細(xì)胞內(nèi)抗分枝桿菌及抗炎性能。RHB-104的研究是基于克羅恩病易感病人的鳥型分枝桿菌副結(jié)核桿菌亞種（MAP）細(xì)菌感染的假設(shè)，同時(shí)也關(guān)注由細(xì)菌引起的免疫系統(tǒng)調(diào)節(jié)異?？赡軒?lái)的病因不明的自身免疫性疾病的發(fā)病機(jī)制。
在一項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)中，研究人員們?cè)u(píng)估了RHB-104的安全性與療效。該試驗(yàn)名為MAP US，是RHB-104首次3期、隨機(jī)、雙盲、安慰對(duì)照試驗(yàn)，參與患者為331名中度至重度克羅恩病患者（克羅恩病疾病活動(dòng)指數(shù)CDAI為220至450）?；颊咧幸话虢邮躌HB-104，另一半接受安慰劑。
意向性治療（ITT）的頂線結(jié)果顯示，在第26周RHB-104組的CDAI低于主要終點(diǎn)的150（CDAI與基線相比下降≥100），明顯優(yōu)于安慰劑組（44% vs. 31%, p= 0.028）。RHB-104組達(dá)到主要終點(diǎn)的患者人數(shù)也明顯多于安慰劑組（37% vs. 23%, p= 0.013）。在第16周，RHB-104組顯示出了優(yōu)于安慰劑組的早期緩解（42% vs. 29%, p= 0.019），且第16至52周的持續(xù)緩解有明顯增長(zhǎng)，達(dá)到了安慰劑組的兩倍（18% vs. 9%, p= 0.038）。在第52周，RHB-104組的緩解率仍比安慰劑組高（27% vs. 20%, p= 0.155）。在第52周，對(duì)第16周就出現(xiàn)早期緩解的患者進(jìn)行持續(xù)緩解的分析，RHB-104組達(dá)到了安慰劑組的兩倍以上（25% vs. 12%, p= 0.007）。頂線結(jié)果顯示RHB-104的安全性及耐受性普遍良好。試驗(yàn)組及對(duì)照組需要停藥的嚴(yán)重不良事件和治療期間出現(xiàn)的不良事件發(fā)生率都很低，RHB-104的安全性得到了保證。
▲RedHill Biopharma的研發(fā)管線（圖片來(lái)源：RedHill Biopharma官網(wǎng)）
RedHill的醫(yī)學(xué)主任Ira Kalfus博士表示：“研究的穩(wěn)定數(shù)據(jù)表明RHB-104有望為全世界克羅恩病病人帶來(lái)治療希望。這是世界首個(gè)抗副結(jié)核分枝桿菌（anti-MAP）的克羅恩病隨機(jī)雙盲安慰對(duì)照試驗(yàn)。針對(duì)克羅恩病的抗生素療法有望得到革新。MAP US試驗(yàn)結(jié)果非常理想，成功在第26周達(dá)到了主要終點(diǎn)，并顯示出RHB-104在第16周就出現(xiàn)早期緩解，且一直延續(xù)至第52周。RHB-104對(duì)比已有的標(biāo)準(zhǔn)療法有明顯優(yōu)勢(shì)，并在試驗(yàn)中顯示出良好的安全性及耐受性。我們將繼續(xù)對(duì)研究數(shù)據(jù)進(jìn)行分析，并計(jì)劃向FDA提交數(shù)據(jù)結(jié)果，探討RHB-104的獲批可能。”
RHB-104（MAP US）3期試驗(yàn)首席研究員David Graham博士表示：“我對(duì)于此次研究結(jié)果表示非常滿意，它顯示出RHB-104很可能為克羅恩病療法帶來(lái)范式的變化，尤其是這一長(zhǎng)期折磨病患使其衰弱的疾病還未出現(xiàn)可治愈的療法，并且市場(chǎng)對(duì)治療的需求非常大。許多克羅恩病患者無(wú)法通過(guò)標(biāo)準(zhǔn)療法獲得病情緩解，且深受副作用折磨。RHB-104有望為此疾病帶來(lái)全新的有效口服藥。”
RedHill首席執(zhí)行官Dror Ben-Asher先生表示：“RHB-104的頂線結(jié)果具有極大的說(shuō)服力，使其有望成為一種突破性的療法。本次試驗(yàn)取得了巨大的成功。我們感謝參與試驗(yàn)的來(lái)自各國(guó)的患者，也感謝醫(yī)生及醫(yī)護(hù)人員的支持。我們還要對(duì)本次試驗(yàn)的首席研究員David Graham博士、RedHill所有員工、專家及供應(yīng)商的付出表示深深的謝意。我們期望能與FDA進(jìn)行獲批可能的探討，并推進(jìn)與潛在合作伙伴的洽談。”
RedHill公司將繼續(xù)進(jìn)行數(shù)據(jù)分析以尋求其他的探索性試驗(yàn)終點(diǎn)，包括黏膜愈合、MAP狀態(tài)、生存質(zhì)量評(píng)估、亞種分析及藥物代謝動(dòng)力學(xué)。其他研究數(shù)據(jù)將于接下來(lái)的幾個(gè)月內(nèi)陸續(xù)發(fā)表。我們期待這些研究能取得良好的結(jié)果，盡快推動(dòng)新藥上市，早日造?；颊?！
參考資料：
[1] RedHill Biopharma Announces Positive Top-Line Results from Phase III Study of RHB-104 in Crohn’s Disease
[2] RedHill官網(wǎng)
原標(biāo)題：速遞 | 克羅恩病新療法3期臨床取得積極頂線結(jié)果
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