今日，美國FDA宣布批準Progenics Pharmaceuticals的Azedra（iobenguane I 131）上市，系統性治療腎上腺出現罕見(jiàn)腫瘤（無(wú)法通過(guò)手術(shù)進(jìn)行移除），且疾病發(fā)生轉移的患者。值得一提的是，這也是治療此類(lèi)罕見(jiàn)腎上腺腫瘤的首款療法。
腎上腺位于腎 臟的上方，負責生產(chǎn)腎上腺素和去甲腎上腺素等應激激素。而在一些罕見(jiàn)的情況下，患者會(huì )罹患嗜鉻細胞瘤（pheochromocytomas）或副神經(jīng)節瘤（paraganglioma），影響到腎上腺的正常功能，導致激素過(guò)量生產(chǎn)，引發(fā)高血壓、頭疼、心率過(guò)快等一系列癥狀。由于腫瘤位置的特殊性，并非所有患者都能通過(guò)手術(shù)來(lái)切除這些腫瘤。他們也因此需要一款系統性的療法進(jìn)行治療。
今日獲批的Azedra是一款創(chuàng )新的放療藥物，其活性成分iobenguane I 131能選擇性地靶向這些罕見(jiàn)腫瘤，對其進(jìn)行殺傷。
▲Azedra是Progenics Pharmaceuticals在腫瘤學(xué)領(lǐng)域的領(lǐng)先產(chǎn)品（圖片來(lái)源：Progenics Pharmaceuticals官網(wǎng)）
在一項單臂、公開(kāi)標簽的臨床試驗中，這款新藥的效果得到了驗證。該試驗招募了68名患者，其中15名（22%）獲得了總體的腫瘤緩解，17名（25%）在至少6個(gè)月的時(shí)間里，將其抗高血壓的藥物使用減少了50%或以上。這也達到了該研究的主要臨床終點(diǎn)。先前，這款藥物曾獲得美國FDA的快速通道資格、突破性療法認定、優(yōu)先審評資格、以及孤兒藥資格。今日的獲批，則是對其療效與安全性的進(jìn)一步認可。
“許多罹患超級罕見(jiàn)腫瘤的患者，尚可使用手術(shù)或局部療法進(jìn)行治療。但對于腫瘤相關(guān)的高血壓等癥狀，患者們卻依舊缺乏有效的系統性療法，”美國FDA腫瘤卓越中心主任兼美國FDA藥物評估與研究中心血液學(xué)與腫瘤學(xué)產(chǎn)品辦公室執行主任Richard Pazdur博士說(shuō)道：“患者們如今有了一款獲批的療法，能用于降低他們的血壓，并縮小部分患者中的腫瘤體積。”
我們祝賀這款新藥獲批，也期待它能給罹患這種罕見(jiàn)腫瘤的患者帶來(lái)福音。
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