近一兩年，國家對于藥品的創(chuàng )新十分重視，出臺了多項政策鼓勵藥企研發(fā)創(chuàng )新。去年10月8日，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳印發(fā)的《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創(chuàng )新的意見(jiàn)》，不僅對當前藥企關(guān)注的進(jìn)行了解答，給出了新的指引方向，更表現出國家推動(dòng)醫藥行業(yè)向國際先進(jìn)水平看齊的決心，比如提出接受境外臨床試驗數據。而在此后不久，國家藥監局即開(kāi)始就《接受境外臨床試驗數據的技術(shù)要求》征求公眾意見(jiàn)。
近日，國家藥品監督管理局官網(wǎng)發(fā)布《接受藥品境外臨床試驗數據的技術(shù)指導原則》(以下內文均簡(jiǎn)稱(chēng)《指導原則》)。該《指導原則》適用于已有境外臨床試驗數據的藥品在中華人民共和國境內的各類(lèi)注冊申請，要求確保數據真實(shí)、完整、準確、可溯源，并明確依據臨床試驗數據的質(zhì)量，將接受臨床試驗數據分為完全接受、部分接受與不接受三種情況。該《指導原則》發(fā)布后，在業(yè)內引起強烈反響，很多人認為此舉將加快進(jìn)口創(chuàng )新藥在我國的上市進(jìn)程，并促進(jìn)我國醫藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng )新升級。
相比以往的一些行業(yè)政策，《指導原則》從前奏到正式文本發(fā)布，速度非常之快，可謂雷厲風(fēng)行。匯富同和資本董事長(cháng)申文求與安徽萬(wàn)邦醫藥科技有限公司董事長(cháng)、安徽中醫藥大學(xué)副主任藥師陶春蕾女士表示，國家此舉最主要的目的是增強老百姓的用藥可及性，并推動(dòng)我國整個(gè)醫藥行業(yè)創(chuàng )新能力的提升及向價(jià)值回歸。
內容：合情合理合規實(shí)際操作待考
《接受境外臨床試驗數據的技術(shù)要求》在征求意見(jiàn)期間，共收到9家單位和個(gè)人的74條意見(jiàn)和建議，其中合理的部分被《指導原則》采納。如境外臨床試驗數據提交的主體，由原“藥品上市許可人”修訂為“藥品注冊申請人”。兩位專(zhuān)家都表示，修訂后的措辭更為精準，也更具有現實(shí)意義。只不過(guò)申文求的理解是，藥品上市許可人制度處于尚未完全鋪開(kāi)的試點(diǎn)階段，如果把境外臨床試驗數據提交主體確定為“藥品上市許可人”，就會(huì )把很多企業(yè)“擋在門(mén)外”，修訂為“藥品注冊申請人”更為合理。陶春蕾則認為，藥品到上市階段才會(huì )出現“藥品上市許可人”，而《指導原則》針對的是藥品注冊的過(guò)程，這些藥品是否能夠上市還有待官方的批準，“藥品注冊申請人”的涵蓋面更為準確。
除了這一點(diǎn)，《指導原則》還采納了一些單位提出的“臨床試驗數據的整理應增加按照《藥品注冊管理辦法》”的要求。陶春蕾認為此舉是為了保證《指導原則》不與之前的法律法規發(fā)生沖突。申文求則深入分析道，這個(gè)提議說(shuō)明了一些企業(yè)對我國行業(yè)現狀的了解和擔憂(yōu)。他解釋道，過(guò)去，許多企業(yè)慣于鉆政策的空子“走捷徑”，如果不按照《藥品注冊管理辦法》的要求，就可能給這些“走捷徑”的企業(yè)提供新的通道，以致最終結果與政策的初衷背道而馳。既然我國有《藥品注冊管理辦法》，那就嚴格按照法律法規辦事。
在吸納合理意見(jiàn)的基礎上，《指導原則》將接受臨床試驗數據細分為完全接受、部分接受與不接受三種情況。其中，完全接受的條件包括境外臨床試驗數據真實(shí)可靠，符合ICH GCP和藥品注冊檢查要求、境外臨床研究數據支持目標適應癥的有效性和安全性評價(jià)，及不存在影響有效性和安全性的種族敏感性因素。若數據存在影響有效性或安全性的種族敏感性因素，數據外推至中國人群的有效性和安全性評價(jià)存在較大的不確定性，則為部分接受。若數據存在重大問(wèn)題，不能充分支持目標適應癥的有效性和安全性評價(jià)的，則屬于不接受的范圍。申文求肯定了這項規定的合理性，認為這與業(yè)界提出的必須按照《藥品注冊管理辦法》的要求是一致的。他表示，《指導原則》非常接地氣，能夠滿(mǎn)足我國的現實(shí)需要。但是，在實(shí)際執行過(guò)程中，一定要真正按照規則去把握，不能給不良企業(yè)留下鉆空子的機會(huì )。陶春蕾也表達了對實(shí)際操作的擔憂(yōu)。她說(shuō)：“規定本身固然合理，但操作層面存在相當的難度。境外數據本身是否可靠、是否符合我國法律法規、是否受到人種差異的影響，都是實(shí)際操作中的風(fēng)險來(lái)源。”她還特別引用負責注冊核查的官員的話(huà)說(shuō)，到目前為止，他們還沒(méi)有任何的境外臨床試驗數據核查的經(jīng)驗。因此，這項規則的具體操作，要看后期出臺的一些細則。
影響：激發(fā)創(chuàng )新熱潮推動(dòng)轉型升級
《指導原則》一經(jīng)發(fā)布，業(yè)內普遍對進(jìn)口藥品在我國的上市提速有了更大的期待。陶春蕾肯定了提速的必然性，認為“孤兒藥”、腫瘤用藥、危重病和惡性病用藥的提速將尤為明顯，年內或可見(jiàn)到成效。申文求更指出，現在行業(yè)內有很多企業(yè)早就做好了準備，就等著(zhù)這個(gè)政策出臺，好上報數據等待批準。如果國家藥審中心有專(zhuān)人處理此事，最快兩三個(gè)月就能見(jiàn)到成效。
但此時(shí)，業(yè)內也出現了對于進(jìn)口藥品加快上市會(huì )擠占本土藥企的市場(chǎng)空間的擔憂(yōu)。陶春蕾也有類(lèi)似的擔憂(yōu)。她說(shuō)，當前，我國許多藥企為迎接一致性評價(jià)，斥巨資投入研發(fā)，如果此時(shí)境外的一些仿制藥沖進(jìn)國內市場(chǎng)參與競爭，將對本土藥企構成非常大的壓力。不過(guò)，她也強調，這對本土藥企來(lái)說(shuō)是一把危險與機遇并存的雙刃劍，市場(chǎng)空間被擠占帶來(lái)的巨大壓力，或許會(huì )激發(fā)他們加速創(chuàng )新藥的研發(fā)。申文求則表示不用擔心這個(gè)問(wèn)題：“人口基數如此龐大的我國，常有病人找不到對癥的藥，因此對質(zhì)量高療效好的藥品的需求是巨大的，高質(zhì)量藥品無(wú)須擔心這個(gè)問(wèn)題。而那些所謂‘神藥’，則確實(shí)將面臨市場(chǎng)擠占的問(wèn)題。”
申文求還強調，《指導原則》將促使本土藥企轉變研發(fā)模式，如有些國內藥企的文號全是仿制藥，但國內缺乏技術(shù)人員，《指導原則》實(shí)施后，就能夠先在國外做生物等效性試驗或者臨床試驗，再回到國內注冊；又如一些國外的小公司，藥品質(zhì)量好，但銷(xiāo)售能力不足，今后就可以選擇跟國內研發(fā)能力較弱的藥企對接，做技術(shù)轉移。《指導原則》對于那些本身研發(fā)能力很強，先在國外市場(chǎng)做，現在想回到國內市場(chǎng)的藥企大有好處，能夠加速其產(chǎn)品上市。
除了研發(fā)，《指導原則》也將極大地提升我國患者的用藥可及性。申文求就說(shuō)，原來(lái)很多國外藥品進(jìn)入我國申報過(guò)程漫長(cháng)，現在理論上來(lái)講可以做到國內外同步上市，我國的患者可以及時(shí)用上這些藥。當然，這其中還包括招標、醫保、臨床醫生使用等許多環(huán)節，所以從理論到現實(shí)，還有許多問(wèn)題亟待解決。
此外，《指導原則》也將推動(dòng)我國制藥產(chǎn)業(yè)轉型升級。申文求表示，現在很多藥企在國外建立了研發(fā)平臺，先走國外再走國內，在我國醫藥行業(yè)價(jià)值回歸的過(guò)程中，這些企業(yè)的價(jià)值也在逐步提升。像《指導原則》這樣的政策，更會(huì )提升它們的標桿示范作用，會(huì )有許多其他企業(yè)效仿它們，這就是一個(gè)轉型升級的過(guò)程。
陶春蕾則認為，國家步伐飛快，政策層出不窮，對藥企來(lái)說(shuō)就像一浪接一浪地打過(guò)來(lái)，必須拼盡全力全速奔跑，沒(méi)有喘息的余地。雖然《指導原則》的發(fā)布看起來(lái)是個(gè)機會(huì )，但實(shí)際過(guò)程中會(huì )非常辛苦。不過(guò)，這種變革的時(shí)代會(huì )出現很多英雄。
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