近日，總部位于波士頓的PureTech Health公司與總部位于瑞士的羅氏公司簽署了一項為期多年的合作協(xié)議，共同開(kāi)發(fā)新型牛奶外泌體口服生物制劑。
根據協(xié)議條款，羅氏將向PureTech支付高達3600萬(wàn)美元的預付款，用于研究支持和早期臨床前里程碑付款。PureTech還將有資格獲得價(jià)值超過(guò)10億美元的開(kāi)發(fā)里程碑付款，以及更多未公開(kāi)產(chǎn)品的銷(xiāo)售里程碑付款和特許權使用費。
2017年，PureTech Health宣布與3P Biotechnologies公司簽署獨家許可協(xié)議，通過(guò)路易斯維爾大學(xué)授權其基于外泌體的口服生物制劑、核酸和復雜小分子的技術(shù)（Calix）。Calix技術(shù)是3P Biotechnologies創(chuàng )始人、詹姆斯·格雷厄姆布朗癌癥中心腫瘤研究主任、路易斯維爾大學(xué)藥理學(xué)和毒理學(xué)教授Ramesh Gupta博士的開(kāi)創(chuàng )性研究。該許可證以及PureTech Health其他的知識產(chǎn)權，使得該公司成為外泌體應用于分子口服治療藥物的領(lǐng)導者。
含有脂質(zhì)、蛋白質(zhì)和核酸混合物的外泌體在細胞間通訊和大分子在細胞和組織間的轉運中起關(guān)鍵的生理作用。哺乳動(dòng)物的外泌體具有作為各種藥物（特別是核酸）載體的潛力，因為相比目前使用的各種合成聚合物，它們的天然成分可能提供優(yōu)異的耐受性。以前，由于在通過(guò)胃和小腸惡劣生理條件時(shí)缺乏穩定性，外泌體不被視為可口服藥物的載體。然而，以Calix技術(shù)基礎的牛奶來(lái)源的外泌體已經(jīng)可以完成復雜生物分子口服運輸的任務(wù)。
牛奶外泌體是進(jìn)化上保守的獨特微泡類(lèi)別，其在穿過(guò)胃和胃腸道途中保持其內含的核酸和蛋白質(zhì)的完整性，它們可以在局部發(fā)揮作用或被運送到循環(huán)系統中。此外，牛奶外泌體似乎比其他天然存在的外泌體更穩定，其在酸性條件下以及在其它類(lèi)型外泌體通常不穩定的其他惡劣條件下表現出穩定性。受牛奶外泌體的獨特屬性的靈感激發(fā)，PureTech Health利用牛奶外泌體來(lái)實(shí)現蛋白質(zhì)、多肽、核酸治療劑以及目前被分類(lèi)為非口服的小分子藥物的口服給藥。
PureTech的聯(lián)合創(chuàng )始人兼首席執行官Daphne Zohar在一份聲明中說(shuō)：“我們很高興能夠將我們內部的淋巴和免疫細胞計劃與羅氏一起合作，加速這項有前景的技術(shù)的開(kāi)發(fā)。羅氏為合作帶來(lái)的專(zhuān)業(yè)知識和資源將幫助我們解決基于寡核苷酸的治療開(kāi)發(fā)中的挑戰——口服核酸。”
PureTech Health處于理解和解決與大腦、免疫、胃腸道（BIG）相關(guān)生物過(guò)程和相互作用的前沿，內部研究和開(kāi)發(fā)計劃側重于腸腦軸，重點(diǎn)是淋巴管以及免疫細胞如何在整個(gè)淋巴系統中傳播以調節免疫力。該公司有三種產(chǎn)品用于治療中樞神經(jīng)系統疾病（其中一種處于III期試驗），五種產(chǎn)品用于免疫系統疾病，其中兩種處于第二階段，兩種處于胃腸道試驗階段，一種處于III期試驗。PureTech的商業(yè)模式的一部分是創(chuàng )建和分拆聯(lián)盟生物技術(shù)公司，此外該公司還有自己的內部計劃，但也進(jìn)行風(fēng)險投資、開(kāi)發(fā)和資助聯(lián)營(yíng)公司。
PureTech Health公司研發(fā)管線(xiàn)（來(lái)自PureTech Health公司官網(wǎng)）
今年6月，PureTech附屬公司Karuna Pharmaceuticals從英國威康信托基金獲得了800萬(wàn)美元，該項目將用于推進(jìn)其牽頭計劃KarXT（Karuna-Xanomeline-Trospium）進(jìn)入**分裂癥的第二階段。Karuna關(guān)鍵藥物xanomeline在**分裂癥和阿爾茨海默病的臨床試驗中顯示出療效，但存在耐受性問(wèn)題。KarXT旨在通過(guò)靶向大腦中的M1/M4毒蕈堿受體同時(shí)阻止其在腦外激活而解決耐受性問(wèn)題——這是不良事件的原因。
Karuna首席執行官Andrew Miller在一份聲明中說(shuō)，“抗**病藥物是治療**分裂癥的主要療法，并且在過(guò)去的60年中都依賴(lài)于相同的基本作用機制，目前可用的治療效果有限，主要只針對陽(yáng)性癥狀(如幻覺(jué)和妄想)，且通常伴有嚴重的、不可逆的副作用，因此需要為患有這種破壞性疾病的人提供新的治療方法。使用KarXT，我們有機會(huì )用xanomeline功效數據改善陽(yáng)性、陰性和認知癥狀，并且不會(huì )造成現有療法的副作用。”
文章參考來(lái)源：PureTech Health and Roche Sign Collaboration Deal Worth $1 Billion-Plus
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