21日，藥明康德合作伙伴Agios Pharmaceuticals宣布，TIBSOVO®（ivosidenib）獲得美國FDA的批準，治療患有復發(fā)性或難治性急性骨髓性白血病（R/R AML）的成人患者，這些患者的易感異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變由FDA批準的測試檢測。
AML的特征是疾病進(jìn)展迅速，是成人中最常見(jiàn)的急性白血病，每年在美國估計約有20,000例新發(fā)病例。大多數AML患者最終會(huì )復發(fā)。R/R AML的預后較差，五年生存率約為27％。對于6-10％的AML患者，IDH1酶突變會(huì )阻斷正常的血液干細胞分化，從而導致急性白血病的發(fā)生。
TIBSOVO?是一種IDH1酶的口服靶向抑制劑，是目前唯一一款獲得美國FDA批準針對IDH1突變的R/R AML療法。
▲TIBSOVO®（ivosidenib）（圖片來(lái)源：Agios Pharmaceuticals官方網(wǎng)站）
此次FDA批準TIBSOVO®用于具有IDH1突變的R/R AML患者是基于一項開(kāi)放標簽、單臂、多中心、劑量遞增和擴增試驗AG120-C-001的臨床數據。這項研究包含了174名患者，他們以每日500毫克TIBSOVO®的起始劑量口服給藥，直至疾病進(jìn)展、發(fā)生不可接受的**或需要進(jìn)行造血干細胞移植。研究的主要終點(diǎn)是聯(lián)合的完全緩解（CR）和有部分血液學(xué)改善的完全緩解（CRh）率。CRh定義為骨髓中<5％的胚細胞沒(méi)有疾病跡象且外周血計數部分恢復（血小板> 50,000 /微升和ANC> 500 /微升）。
在這項試驗中，TIBSOVO®證明：
CR + CRh率為32.8％（95％CI: 25.8, 40.3）
CR率為24.7％（95％CI: 18.5, 31.8），CRh率為8％（95％CI: 4.5, 13.1）
CR + CRh的中位持續時(shí)間為8.2個(gè)月（95％CI: 范圍5.6, 12個(gè)月）
對于達到CR或CRh的患者，獲得緩解的中位時(shí)間為2.0個(gè)月（范圍0.9至5.6個(gè)月）
在基線(xiàn)時(shí)依賴(lài)紅細胞（RBC）和/或血小板輸注的110名患者中，41名（37.3％）在基線(xiàn)后56天可不依賴(lài)RBC和血小板輸注
在基線(xiàn)時(shí)不依賴(lài)RBC和血小板輸注的64名患者中，38名（59.4％）在基線(xiàn)后56天保持不依賴(lài)輸血
174例患者中有21例（12％）在TIBSOVO®治療后繼續進(jìn)行干細胞移植。
TIBSOVO®與Abbott RealTime™ IDH1伴隨診斷測試同時(shí)獲得批準，用于篩選可使用TIBSOVO?治療的R/R AML患者。
參考資料：
[1] FDA Grants Approval of TIBSOVO?, the First Oral, Targeted Therapy for Adult Patients with Relapsed/Refractory Acute Myeloid Leukemia and an IDH1 Mutation
[2] Agios Pharmaceuticals官方網(wǎng)站
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