今天，一家初創(chuàng )生物技術(shù)公司——Neuraly宣布開(kāi)發(fā)用于神經(jīng)退行性疾病如帕金森病和阿茲海默病的治療藥物。該公司的研發(fā)產(chǎn)品管線(xiàn)以NLY01為核心。NLY01是一種強效的腦滲透性長(cháng)效胰高血糖素樣肽-1受體（GLP-1R）激動(dòng)劑，有望成為阿茲海默病和帕金森病等神經(jīng)系統疾病的神經(jīng)保護劑，預計將于2018年開(kāi)始進(jìn)行1期臨床試驗。Neuraly同時(shí)還宣布完成了3600萬(wàn)美元的A輪融資，領(lǐng)投方為D＆D Pharmatech，還包括Smilegate Investment、InterVest、LB Investment、Magna Investment、Geon Investment和Dongkoo Bio＆Pharma參與投資，另有兩家美國基金Octave Life Sciences和Maryland Venture Fund也參與了這輪融資。隨著(zhù)融資完成，多位投資方代表加入了公司董事會(huì )。
Neuraly成立于2016年，其核心技術(shù)來(lái)源于美國約翰·霍普金斯大學(xué)醫學(xué)院（Johns Hopkins School of Medicine）細胞工程研究所Ted Murray Dawson教授的研究成果，且已獲得該研究成果的獨家專(zhuān)利許可。Ted Murray Dawson教授是帕金森病等神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域的世界級專(zhuān)家，科研成就斐然。公開(kāi)資料顯示，他在Science、Nature、Cell等著(zhù)名期刊發(fā)表學(xué)術(shù)論文數百篇，是2002-2012年期間全球引用次數的五位神經(jīng)科學(xué)家之一，獲美國國家專(zhuān)利18項，并多次榮獲皇家國際獎?wù)隆⒗夏昙膊♂t生獎、世界影響力精英科學(xué)家獎以及美國醫師獎等。值得注意的是，今年5月消息，中南大學(xué)湘雅醫院宣布聘任Ted Murray Dawson教授為中南大學(xué)湘雅醫院榮譽(yù)杰出教授。
Ted Murray Dawson教授（圖片來(lái)源：美國約翰·霍普金斯大學(xué)醫學(xué)院官網(wǎng)）
研究數據表明，神經(jīng)系統中神經(jīng)膠質(zhì)小室（glial compartment）在帕金森癥和阿茲海默病等神經(jīng)退行性疾病的發(fā)病機制中的關(guān)鍵作用。活化的小神經(jīng)膠質(zhì)細胞對受影響區域的神經(jīng)元細胞會(huì )產(chǎn)生直接**作用，并誘導星形神經(jīng)膠質(zhì)細胞分化為神經(jīng)**A1星形膠質(zhì)細胞，進(jìn)一步加劇了膠質(zhì)激活的的神經(jīng)**作用。
NLY01是一種強效的腦滲透性長(cháng)效胰高血糖素樣肽-1受體（GLP-1R）激動(dòng)劑。大家知道，GLP-1R激動(dòng)劑是一種安全性的藥物，且已經(jīng)有藥物被批準。通過(guò)臨床前動(dòng)物模型研究發(fā)現，NLY01可以通過(guò)抑制小神經(jīng)膠質(zhì)細胞活化和A1神經(jīng)**星形膠質(zhì)細胞的形成，來(lái)預防神經(jīng)元細胞的死亡。因此，使用NLY01治療可以減緩疾病進(jìn)展，改善運動(dòng)和認知功能，延長(cháng)了帕金森病小鼠的壽命。相關(guān)研究成果最近發(fā)表在Nature Medicine上。
Neuraly公司有了這筆融資，將加速該研究成果的轉化，推進(jìn)NLY01項目進(jìn)入臨床。據悉， 除了NLY01外，該公司的產(chǎn)品線(xiàn)里面還有另外兩個(gè)針對神經(jīng)退行性疾病互補機制的早期候選藥物。
Neuraly聯(lián)合創(chuàng )始人兼首席執行官Seulki Lee博士(圖片來(lái)源：LinkedIn)
“目前，沒(méi)有任何治療可以逆轉、停止甚至減緩帕金森病和阿茲海默病等疾病的神經(jīng)變性。現有的治療方法只能暫時(shí)改善運動(dòng)和認知功能，但隨著(zhù)時(shí)間的推移，這些方法的治療效果也會(huì )變得越來(lái)越差。”Neuraly聯(lián)合創(chuàng )始人兼首席執行官Seulki Lee博士表示： “我們相信，在科學(xué)的支持下，NLY01作為一種潛在的疾病修飾療法，能夠減緩這些疾病的發(fā)展。”Seulki Lee博士是約翰·霍普金斯大學(xué)Kimmel癌癥中心成員，他的研究小組也專(zhuān)注于探索神經(jīng)退行性疾病中的GLP-1信號傳導、纖維化疾病以及癌癥中的TRAIL信號傳導，以開(kāi)發(fā)新型療法。
Neuraly聯(lián)合創(chuàng )始人兼首席科學(xué)官Viktor Roschke博士補充說(shuō)：“我們期望NLY01成為帕金森病的開(kāi)創(chuàng )性治療方法。目前這款產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)是低風(fēng)險的，因為我們在臨床前模型中已經(jīng)看到前所未有的療效，且在類(lèi)似的分子類(lèi)別中具有良好的安全性表征。期待在今年晚些啟動(dòng)NLY01進(jìn)入臨床試驗。”
參考資料
[1]Startup Neuraly Raises $36M to Bring Potential Disease-Modifying Treatments to Patients with Parkinson’s Disease
[2]Startup Neuraly Launches with $36 Million: Targets Neurodegenerative Diseases
原標題：A輪融資3600萬(wàn)美元，初創(chuàng )公司開(kāi)發(fā)帕金森病和阿茲海默病新療法
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