今日，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)治療中樞神經(jīng)系統罕見(jiàn)病的Zogenix公司宣布，該公司開(kāi)發(fā)的治療Dravet綜合癥 (Dravet syndrome) 的在研新藥ZX008 (低劑量氟苯 丙胺) 在第2項3期臨床試驗中獲得積極結果。這項臨床試驗的結果與Zogenix進(jìn)行的第一項關(guān)鍵性3期試驗結果一致，ZX008達到了主要終點(diǎn)和所有的關(guān)鍵次要終點(diǎn)。這些研究表明，ZX008作為輔助療法加入到基于司替戊醇 (stiripentol) 的治療方案中能夠顯著(zhù)降低患者痙攣性癲癇發(fā)作的負擔。
Dravet綜合癥又稱(chēng)為嬰兒嚴重肌陣攣性癲癇(SMEI)，是一種罕見(jiàn)的難治性癲癇性腦病。大部分患者由于遺傳因素在出生后的第一年就表現出嚴重且持續和發(fā)燒相關(guān)的癲癇癥狀。在隨后數年內其它類(lèi)型的癲癇癥狀會(huì )相繼出現。標準的抗癲癇藥物對這些癲癇發(fā)作無(wú)效，很多患者因此出現認知和發(fā)育障礙。目前，對這種疾病的治療方法非常有限，標準護理方法是使用一系列抗癲癇藥物的組合來(lái)控制癥狀，但是療效并不顯著(zhù)。
Zogenix公司開(kāi)發(fā)的ZX008是一種液體形態(tài)的低劑量氟苯 丙胺。它可以通過(guò)調節血清素機制和sigma-1受體活性來(lái)減少癲癇發(fā)作的頻率。ZX008已經(jīng)獲得美國和歐盟授予的孤兒藥資格，同時(shí)它獲得了美國FDA授予的突破性療法認定。
▲ZX008是Zogenix的主要在研產(chǎn)品（圖片來(lái)源：Zogenix官方網(wǎng)站）
在這項隨機雙盲，含安慰劑對照的3期臨床試驗中，平均年齡為9歲的87名患者在接受為期6周的基線(xiàn)觀(guān)察之后接受了ZX008或安慰劑的治療。試驗結果表明，接受ZX008治療的患者每月平均出現痙攣性癲癇發(fā)作的次數與安慰劑組相比減少了54.7％ (p<0.001)。
同時(shí)，ZX008能夠顯著(zhù)提高癲癇發(fā)作頻率減少超過(guò)50％的患者人數，并且顯著(zhù)延長(cháng)最長(cháng)無(wú)癲癇發(fā)作時(shí)間，這些是這項臨床試驗的關(guān)鍵次要終點(diǎn)。而且，ZX008在這項臨床試驗中表現出良好的耐受性，它的副作用與第一項3期臨床試驗中出現的副作用和已知的氟苯 丙胺安全特征一致。沒(méi)有任何患者在試驗中出現心臟瓣膜病或肺動(dòng)脈高壓癥狀。
“這些出色的試驗結果表明將ZX008加入到標準治療方案中能夠顯著(zhù)減少患者痙攣性癲癇發(fā)作的負擔，”這項研究的負責人，法國內克爾兒童疾病醫院 (Necker-Enfants Malades Hospital) 的教授Rima Nabbout博士說(shuō)：“如果ZX008獲得批準，它可能給Dravet綜合癥這種罕見(jiàn)而且難治的嚴重癲癇疾病提供一種變革性治療方法。”
Zogenix公司的總裁兼首席執行官Stephen J. Farr博士說(shuō)：“基于我們的兩項關(guān)鍵性3期臨床試驗的積極頂線(xiàn)結果，我們將專(zhuān)注于在2018年第四季度向美國和歐洲的醫藥監管機構遞交上市申請。我們非常高興ZX008可能為Dravet綜合癥患者和他們家屬的生活帶來(lái)重大改善。”
參考資料：
[1] Zogenix Announces Positive Top-line Results from Second Pivotal Phase 3 Clinical Trial of ZX008 in Dravet Syndrome
[2] Zogenix's seizure drug clears late-stage trial, shares soar
[3] Zogenix 官網(wǎng)
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