今日，羅氏（Roche）旗下的基因泰克（Genentech）宣布向FDA提交了關(guān)于Venclexta（venetoclax）的補充新藥申請（sNDA）。如果申請獲批，Venclexta可與去甲基化藥物或低劑量阿糖胞苷（LDAC）聯(lián)合治療不適用高劑量化療的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。
急性骨髓性白血病是成人中最常見(jiàn)的侵襲性白血病，也是所有白血病類(lèi)型中存活率的一種。即使用的治療方案，65歲以上的老年患者五年生存率也不足5%。據統計，美國每年約有2萬(wàn)人診斷出AML，歐洲約有1.8萬(wàn)人。這一領(lǐng)域還有巨大的醫療需求未被滿(mǎn)足。
Venclexta是一款由基因泰克與艾伯維（AbbVie）合作開(kāi)發(fā)的新藥，是一種能選擇性結合B細胞淋巴瘤因子2（BCL-2）蛋白的小分子抑制劑。BCL-2在細胞凋亡（程序性死亡）中起著(zhù)重要作用。AML中BCL-2的過(guò)度表達已被證明與該病對特定療法的抗性相關(guān)，而阻斷BCL-2蛋白則可能恢復細胞的“信號系統”，讓癌細胞實(shí)現自我摧毀，達到抗癌目的。
此次申請提交是基于兩項臨床試驗研究的結果，其中1b期的M14-358研究（NCT02203773）旨在評估Venclexta作為聯(lián)合療法與去甲基化藥物阿扎胞苷（Azacitidine）或地西他濱（decitabine）聯(lián)用，針對未經(jīng)治療但不適于高劑量化療的60歲及以上AML患者的有效性和安全性；而1b/2期的M14-387研究（NCT02287233）旨在評估Venclexta作為聯(lián)合療法與LDAC聯(lián)用，針對未經(jīng)治療但不適于高劑量化療的60歲及以上AML患者的有效性和安全性。兩項研究皆為臨床劑量遞增和擴增研究，研究終點(diǎn)皆包括完全緩解率（有無(wú)全血計數恢復，CR/CRi），OS（總生存期）和安全性。
M14-358的試驗結果顯示，Venclexta（400毫克）的CR / CRi為73%。所有Venclexta劑量組的中位OS為17.5個(gè)月（95%CI：12.3-尚未達到）。
M14-387的試驗結果顯示，Venclexta（600 mg劑量）的患者CR / CRi為62%。中位OS為11.4個(gè)月（95%CI：5.7-15.7）。
基因泰克首席醫學(xué)官兼全球產(chǎn)品開(kāi)發(fā)負責人Sandra Horning博士說(shuō)：“今年美國將有近2萬(wàn)人被診斷出患有AML，其中許多人無(wú)法接受高強度化療這一標準療法。AML是一種侵襲性疾病，在所有白血病中的存活率，我們期待與FDA緊密合作，盡快把這種潛在治療選項提供給那些非常難以治療的血癌患者。”
我們期待這一sNDA能順利得到批準，并祝愿Venclexta在其他臨床試驗中表現良好，早日為更多的血癌患者帶去福音。
參考資料：
[1] Genentech Announces Submission of Supplemental New Drug Application for Venclexta for People With Previously Untreated Acute Myeloid Leukemia Who Are Ineligible for Intensive Chemotherapy
[2] Genetech官網(wǎng)
[3] 羅氏白血病新藥今日獲突破性療法認定
[4] Venetoclax: A new wave in hematooncology
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