近日，在「2018 浦江醫藥健康產(chǎn)融創(chuàng )新發(fā)展峰會(huì )」上，國家藥品監督管理局藥品審評中心首席科學(xué)家何如意報告中提到的一個(gè)重要信息是：新藥臨床試驗的風(fēng)險控制異常重要。
通過(guò) Insight 數據庫查詢(xún)，2000 年以來(lái)我國新藥臨床申請共計達到 2745 件。2010 到 2016 年間新藥申報的數量平穩上升，2017 迎來(lái)了爆發(fā)式增長(cháng)，從 2016 年的 273 件增加到 452 件；獲批臨床總數達到 1951 件，而 2014 年起，獲得批準的臨床申請數量也開(kāi)始明顯增加；這也是何如意在報告中所言大量新藥進(jìn)入臨床的現實(shí)數據。數據如下表：
備注：截至 2018 年 6 月 30 日，統計了 2007 版注冊分類(lèi)的化藥 1+1.1+1.2+1.5 類(lèi)、2016 版注冊分類(lèi)的化藥 1 類(lèi)，以及治療用生物制品 1 類(lèi)和預防用生物制品 1 類(lèi)的申報情況，扣除 1.3 類(lèi)（用拆分或者合成等方法制得的已知藥物中的光學(xué)異構體及其制劑）1.4 類(lèi)（由已上市銷(xiāo)售的多組份藥物制備為較少組份的藥物）和 1.6 類(lèi)（已在國內上市銷(xiāo)售的制劑增加國內外均未批準的新適應癥），上述 3 類(lèi)藥物均在人體進(jìn)行過(guò)臨床研究，其臨床安全性風(fēng)險可控。
中國新藥申請的爆發(fā)，是我國鼓勵創(chuàng )新、增加投資、引進(jìn)人才、改革新藥審評審批制度等多方面因素的共同作用。一方面體現了國內新藥創(chuàng )新的熱情，促進(jìn)了我國新藥研究的發(fā)展，但另一方面，我們也將面臨挑戰，尤其是過(guò)去新藥審評審批的技術(shù)標準不統一，可能會(huì )出現不少的「偽新藥」，為創(chuàng )新而創(chuàng )新，可能存在較大的安全性和有效性風(fēng)險。
我國創(chuàng )新藥的研發(fā)已經(jīng)到了火熱程度，大量新藥注冊申請已經(jīng)進(jìn)入了臨床試驗階段，其人體臨床試驗的安全性風(fēng)險必須嚴格把控，避免出現因為風(fēng)險而損害了患者利益，使得行業(yè)形成的創(chuàng )新藥研發(fā)趨勢受挫。
但當我們對創(chuàng )新藥的臨床申請進(jìn)行分析后，也建議企業(yè)冷靜思考：我們的創(chuàng )新是真的創(chuàng )新嗎？能夠給患者帶來(lái)切實(shí)的利益嗎？
因此，筆者從 CDE 公開(kāi)的有限的藥品審評中心技術(shù)審評報告中（共 61 條，涉及 38 項藥品）著(zhù)手做粗略分析，從其公開(kāi)的部分審評報告，不難看出有些藥品申報過(guò)程中，CDE 審評員對安全性、有效性存疑的臨床試驗結果，均進(jìn)行過(guò)多次溝通和開(kāi)展專(zhuān)家評審，但實(shí)際上還是出現了一些瑕疵。
筆者挑選了其中一份公開(kāi)的審評報告，涉及安全性的部分審評意見(jiàn)截圖如下：
從上述審評報告中，我們能夠看出審評對安全性風(fēng)險的明確判斷，但最終該品種審評結果仍是獲批。
這也讓我們不難明白 CDE 首席科學(xué)家何如意在論壇報告中所擔憂(yōu)的：大量新藥進(jìn)臨床試驗，風(fēng)險控制異常重要。有可能在申請人開(kāi)展臨床中發(fā)出《臨床試驗暫緩通知書(shū)》，受試者可能面臨嚴重安全性風(fēng)險的；研究者知識和經(jīng)驗不足以勝任臨床試驗開(kāi)展的；研究者手冊?xún)热蒎e誤或資料信息不完整的；申請人提供的資料不足以評估受試者可能面臨的風(fēng)險的；臨床試驗計劃和方案明顯不能支持既定研究目標的。
同時(shí)，何如意也提出了建設性意見(jiàn)：
1.為了避免未來(lái)創(chuàng )新藥的臨床試驗風(fēng)險，對企業(yè)而言特別重要的是申報質(zhì)量，需要企業(yè)就臨床試驗關(guān)鍵問(wèn)題與審評機構達成一致
2.CDE 轉變基于臨床試驗方案為審評核心的思維，建立我國的新藥技術(shù)指南和審評標準；推動(dòng)國際創(chuàng )新藥品早日進(jìn)入中國市場(chǎng)，有利于減少臨床試驗的重復和浪費，加快臨床試驗進(jìn)程；降低藥品上市成本，讓更多患者受益。
我們中國醫藥行業(yè)經(jīng)歷過(guò)瘋狂仿制，瘋狂改劑型，瘋狂 3.1 申報多個(gè)不合理時(shí)期，現在面臨著(zhù)創(chuàng )新藥熱情增長(cháng)的同時(shí)，我們也需要回顧歷史，以史為鑒，正視現實(shí)。創(chuàng )新流行之下，建議更多創(chuàng )新藥研發(fā)企業(yè)深入關(guān)注：
（1）人才瓶頸：創(chuàng )新藥的研發(fā)，尤其是 first in class，屬于復雜性創(chuàng )新，需要大量的專(zhuān)業(yè)技術(shù)人才，通過(guò)團隊：臨床、統計、藥理、毒理、化學(xué)合成、知識產(chǎn)權、藥代等多學(xué)科的人才合作才能完成。即使是 me too 類(lèi)創(chuàng )新藥，也需要避開(kāi)化合物專(zhuān)利進(jìn)行一定程度的改進(jìn)，其發(fā)明人也是熟知自己研究領(lǐng)域的專(zhuān)業(yè)人才。企業(yè)應在吸引、培養新藥研發(fā)所需人才和建立良好的合作機制上著(zhù)力。
（2）用戶(hù)思維：做藥，無(wú)論從哪個(gè)角度創(chuàng )新，最終的落腳點(diǎn)都是用戶(hù)，包括終端用戶(hù)-患者和產(chǎn)業(yè)鏈用戶(hù)-經(jīng)銷(xiāo)商、醫院、藥房、藥劑師等，只有關(guān)注用戶(hù)需求并以用戶(hù)為中心的創(chuàng )新才是未來(lái)。
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