Anavex是總部位于美國紐約的一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發(fā)差異化的療法用于神經(jīng)退行性疾病和神經(jīng)發(fā)育疾病的治療，包括阿爾茨海默（AD）、Rett綜合征以及其他中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病。
近日，該公司宣布，將在8月份啟動一項IIb/III期臨床試驗，評估新型藥物Anavex 2-73治療早期AD的療效和安全性。該研究是一項雙盲、隨機、安慰劑對照、48周研究，計劃入組450例患者，這些患者將以1:1:1的比例隨機接受2種劑量Anavex 2-73或安慰劑的治療。
與以往的單靶標(biāo)療法不同，Anavex 2-73是一種“一石三鳥”的新型療法，旨在阻擊與AD病理學(xué)相關(guān)的3個靶標(biāo)：淀粉樣蛋白、tau蛋白、炎癥。之前，以淀粉樣蛋白為靶標(biāo)的數(shù)十個藥物在臨床研究中均已遭遇失敗。
Anavex 2-73是一種sigma-1受體（S1R）跨膜蛋白激活劑，S1R作為一種分子伴侶和功能調(diào)節(jié)劑，被認(rèn)為參與調(diào)節(jié)細(xì)胞內(nèi)的穩(wěn)態(tài)，通過減少諸如氧化應(yīng)激、蛋白質(zhì)錯誤折疊、線粒體功能障礙、炎癥，來保持細(xì)胞處于健康、穩(wěn)定的狀態(tài)，所有這些在AD患者大腦中均存在。S1R激活已經(jīng)證明能夠減少AD的主要病理生理學(xué)標(biāo)志：β淀粉樣蛋白、過度磷酸化tau蛋白和炎癥增加。
此前，在入組了32例澳大利亞早期AD患者的一項IIa期臨床研究中，Anavex 2-73展現(xiàn)出了改善注意力水平、工作記憶以及改善**運動功能的初步療效。有些患者甚至恢復(fù)了已失去的機能，比如彈奏鋼琴的能力。
Anavex公司總裁兼CEO Christopher U Missling博士表示，非常高興能獲得監(jiān)管批準(zhǔn)啟動這項IIb/III期臨床研究。該公司將利用IIa期研究中所發(fā)現(xiàn)的基因組生物標(biāo)志物來篩選納入IIb/III期研究的患者。
毫無疑問，Anavex 2-73成功的希望非常渺茫。特別是考慮到之前已經(jīng)有數(shù)十種靶向淀粉樣蛋白的藥物、多種抗炎療法（包括布洛芬）遭遇失敗，而到目前為止，tau蛋白靶向療法的結(jié)果也差強人意。不過，Anavex公司卻認(rèn)為，Anavex 2-73的廣泛作用結(jié)合基因組學(xué)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)生物標(biāo)志物驅(qū)動的臨床研究設(shè)計，將有望提高該藥的成功機會。
目前，Anavex公司也正在計劃啟動一項II期臨床，評估Anavex 2-73治療帕金森的潛力。除了Anavex 2-73之外，該公司臨床前資產(chǎn)中還有幾個治療AD的藥物，包括Anavex 3-71和Anavex 1-41。
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