日前，美國FDA批準Shire（夏爾）公司旗下Cinryze（C1酯酶抑制劑），用于6歲及以上兒童遺傳性血管性水腫（HAE）患者預防疾病發(fā)作。值得一提的是，這也是首款獲批的皮下注射型C1酯酶抑制劑（C1-INH）。
Cinryze早在2008年就被FDA批準用于青少年和成年人HAE的治療。本次批準進(jìn)一步擴展了Cinryze的適用患者群為6歲及以上兒童。
本次Cinryze獲批，是基于一項多中心單盲III期研究結果。該研究評估了不同劑量的Cinryze在12例7~11歲患兒中的療效和安全性。結果表明：與未接受治療時(shí)的基線(xiàn)水平相比，500單位和1000單位的Cinryze能夠將患者水腫發(fā)作的次數分別減少71.1%和84.5%。這兩種劑量都可以降低水腫發(fā)作的嚴重程度并且減少急性療法的需求。
在不良反應方面，主要包括：頭疼、惡心、發(fā)熱和注射部位紅斑。這些不良反應均可控，未出現嚴重到導致患者中止臨床試驗的情況。
什么是HAE
血管性水腫是一種罕見(jiàn)的常染色體顯性遺傳病，多為雜合體方式遺傳。全球發(fā)病率約為1/10000~50000，且約80%的患者有家族史，約50%~75%的患者在12歲前發(fā)病。
美國賓州州立大學(xué)克雷格教授指出：大部分HAE患者的病因是由于編碼C1-INH蛋白的基因出現突變，導致其編碼產(chǎn)物C1-INH合成減少或活性降低，所以又稱(chēng)為C1酯酶抑制物缺乏癥。C1-INH缺乏會(huì )導致緩激肽（bradykinin）的過(guò)度生成，促進(jìn)血管中的液體滲入到周?chē)M織中，引起血管通透性增高、血漿外滲，導致患者身體的不同部位反復出現水腫，影響患者正常生活。
臨床表現有：發(fā)作性、局限性、非凹陷性皮膚及黏膜水腫，無(wú)痛無(wú)癢、無(wú)紅斑，主要累及肢體、顏面、上呼吸道及胃腸道等組織疏松處（眼周、口唇和外生殖器），影響其真皮深部及皮下組織小血管。可因拔牙（約占誘因的50%）、外傷、雌激素、血管緊張素轉換酶抑制劑（ACEI）、**緊張等誘發(fā)。累及腸道可出現腹痛/絞痛、惡心、嘔吐及水樣瀉；累及上呼吸道可引起喉頭水腫及/或窒息等。腫脹于幾小時(shí)內進(jìn)行性發(fā)作，12～36小時(shí)達高峰，1～3天自行緩解。
由于HAE臨床表現復雜，極易造成誤診誤治，約有30%~50%的患者可因突發(fā)喉水腫窒息而亡。鑒于HAE潛在的致死風(fēng)險，對該疾病的預防性治療顯得尤為重要！
關(guān)于Cinryze
Cinryze的活性物質(zhì)是從人類(lèi)血漿中提取的C1-INH，它通過(guò)靜脈注射被注射到患者血液中，從而提高患者血液中C1-INH水平。C1-INH治療通過(guò)替代該缺陷蛋白質(zhì)并幫助患者調節發(fā)作過(guò)程中血管舒緩激肽的釋放而解決HAE的基礎病因。患者每隔3~4天接受一次Cinryze的治療來(lái)預防血管性水水腫的發(fā)生。
“該藥的獲批，讓那些6歲的患兒也有了新的治療選擇。”美國遺傳血管性水腫協(xié)會(huì )主席Anthony Castaldo說(shuō)。
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