日前，諾華、吉列德旗下的CAR-T藥物Kymriah和Yescarta收到歐洲藥品管理局人用藥品委員會(huì )（CHMP）的推薦。
Kymriah是一種CAR-T的免疫細胞療法，由賓夕法尼亞大學(xué)和諾華公司共同研發(fā)的革命性免疫細胞療法。2017年8月，Kymriah已通過(guò)美國食品和藥物管理局（FDA）的正式上市批準。Kite Pharma的CAR-T療法Yescarta也已獲美國FDA批準上市，用于治療特定類(lèi)型的大B細胞淋巴瘤成人患者（這些患者曾接受了至少兩次其他治療，但沒(méi)有出現緩解，或是疾病出現復發(fā)）。Yescarta是美國FDA批準的首款針對特定非霍奇金淋巴瘤的CAR-T療法，也是第二款獲批的CAR-T療法。吉利德通過(guò)去年以119億美元收購Kite Pharma的交易獲得了該藥物。
歐洲藥品管理局CHMP于上周五發(fā)布了對兩種藥物的支持意見(jiàn)，并將這些建議發(fā)送給歐盟委員會(huì )，以便最終確定上市許可。CHMP推薦Kymriah用于治療急性淋巴細胞白血病（ALL）和彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）。CHMP推薦吉列德Yescarta用于治療DLBCL和原發(fā)性縱隔B細胞淋巴瘤，若未來(lái)獲得批準，可能在DLBCL領(lǐng)域的藥物制造商之間造成潛在的直接競爭。
在歐洲獲得批準后，公司將著(zhù)手與各國當局進(jìn)行談判，以決定藥物的最終定價(jià)和報銷(xiāo)政策。今年5月，美國FDA批準了Kymriah的第二個(gè)適應癥，以用于治療復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤的成人患者(先前接受過(guò)兩次或以上的系統治療)，其中包括最常見(jiàn)的DLBCL以及起因于濾泡性淋巴瘤(FL)的高級別B細胞淋巴瘤和DLBCL。
相關(guān)數據顯示，DLBCL影響約30%的NHL患者，且美國每年大概有27000例新診斷的DLBCL病例，其中這些患者中約有6500名患者在接受兩種或兩種以上的治療后出現復發(fā)或難治性疾病，而這些患者現在可能有資格接受Kymriah治療。這些藥物為以前只有很少或沒(méi)有治療選擇的患者提供了解決方案，但該療法的價(jià)格十分昂貴。在美國，諾華將其藥物定價(jià)為475,000美元，而吉利德的Yescarta售價(jià)為373,000美元。但需要指出的是，CAR-T藥物是可以治療患者疾病的一次性治療手段。
藥物如此昂貴的另一個(gè)原因是其針對患者的個(gè)體特點(diǎn)進(jìn)行制造。CAR-T作為細胞療法的代表，能從患者體內分離出T細胞，并引入靶向腫瘤抗原的嵌合抗原受體。這些受體能引導T細胞進(jìn)攻癌細胞，從而對后者造成殺傷。過(guò)去幾年進(jìn)行的大量臨床試驗表明，這類(lèi)“私人定制類(lèi)”療法有望為癌癥患者帶來(lái)“治愈”的希望。CAR-T這種新型療法是一種“定向巡航生物導 彈”，讓原本看似無(wú)藥可治的患者迎來(lái)新的曙光。
為了準備在歐洲更好地進(jìn)行營(yíng)銷(xiāo)推廣，吉列德最近宣布將在阿姆斯特丹機場(chǎng)附近建設CAR-T制造工廠(chǎng)，以減少物流和制造周轉時(shí)間。該中心預計在2020年完全投入運營(yíng)，將擁有300名員工。諾華公司也已與弗勞恩霍夫細胞治療和免疫學(xué)研究所達成協(xié)議，在歐洲加工生產(chǎn)該藥物。盡管價(jià)格很高，但美國成本效益組織ICER表示，這些藥物可能物有所值，治療費用會(huì )在終身時(shí)間范圍內與達到了臨床效果相一致。
目前CAR-T細胞治療多數被用于晚期腫瘤患者，但將來(lái)可能會(huì )像化療一樣，成為癌癥治療的一線(xiàn)方法。據Coherent Market Insights分析，CAR-T細胞治療預計在2028年全球市場(chǎng)規模將達到85億美元，未來(lái)的市場(chǎng)空間預計在350-1000億美元之間。在CAR-T療法的開(kāi)發(fā)上，美國作為先驅?zhuān)I(lǐng)先全世界。具有包括Novartis、Gilead、Juno在內全球CAR-T第一梯隊公司，BlueBird、Cellectis、Celgene等公司也在積極布局自家的CAR-T市場(chǎng)，且各具特色。
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