近日，知名生物技術公司bluebird bio公布了一項基因療法的最新數(shù)據(jù)。在一項治療嚴重鐮狀紅細胞病的臨床試驗中，其在研基因療法取得了積極的療效。這也在行業(yè)里引起了廣泛關注。
鐮狀紅細胞病是一類經(jīng)典的遺傳病，由血紅蛋白的異常突變引起。在這些異常的影響下，這些血紅蛋白的結構會出現(xiàn)錯誤的變化，給患者帶來嚴重的貧血癥狀，并可能造成血管閉塞，引發(fā)嚴重的反復疼痛，甚至可能引起器官損傷，縮短壽命。除了定期輸血之外，我們目前還沒有能有效改善這一疾病癥狀的方法。
為了改善這些患者的病情，bluebird bio正在利用其LentiGlobin技術開發(fā)全新的基因療法。具體來說，研究人員將編碼具有正常功能人類β球蛋白（beta-globin）的基因引入到患者自身的造血干細胞中，并將經(jīng)過改造的細胞輸回到患者體內(nèi)。通過這一步驟，研究人員們期望能在患者體內(nèi)表達正常的血紅蛋白，緩解癥狀。）
在一項名為HGB-206的臨床試驗中，研究人員們進一步評估了該基因療法的療效與安全性。這項研究分為3組，細胞的生產(chǎn)工藝在每組中略有不同。其中，C組的患者使用的是經(jīng)過改良的生產(chǎn)工藝。在6名接受了治療的患者中，有4名的隨訪日期已經(jīng)超過了3個月。在3個月時，他們的抗疾病蛋白HbA T87Q的水平均高于3-6 g/dL。其中，首名接受治療的患者在6個月時，抗疾病蛋白HbA T87Q的水平已經(jīng)達到了8.8 g/dL，占總血紅蛋白的60%有余。
而在治療時間最久的A組中，7名患者的隨訪日期均已超過2年。他們最近一次隨訪中，中位總血紅蛋白水平為9.1 g/dL。
“C組中抗疾病HbA T87Q的水平持續(xù)增加，反映了對生產(chǎn)工藝進行改善后的持續(xù)積極影響。所有4名隨訪日期超過3個月的患者產(chǎn)生的HbA T87Q水平超過了30%。首名患者在6個月的隨訪時，已經(jīng)能產(chǎn)生超過60%的HbA T87Q，總血紅蛋白水平也達到了正常的14.2 g/dL，”bluebird bio的首席醫(yī)學官David Davidson博士說道：“在早期節(jié)點，C組展現(xiàn)的上升趨勢表明這些患者有潛力超過我們最初設定的治療目標，即30%抗疾病蛋白HbA T87Q水平。我們將進一步與監(jiān)管部門確定發(fā)展計劃，并做進一步的隨訪。我們希望看到更高水平的HbA T87Q，也希望看到臨床上的持久效果。”
“C組中的早期數(shù)據(jù)非常令人興奮，也讓我們對LentiGlobin的信心與日俱增。它有潛力為患者帶來革命性的益處。這些患者的長期數(shù)據(jù)表明在LentiGlobin的治療后，患者的抗疾病蛋白HbA T87Q水平可以維持至少兩年的穩(wěn)定，”HGB-206研究的主要負責人之一Julie Kanter博士說道：“對鐮狀紅細胞病患者來說，針對根源的治療方案很有限。LentiGlobin有潛力預防或長期顯著減少與疾病相關的癥狀。”
正如許多行業(yè)專家所言，這一療法的關鍵在于能將良好的療效持續(xù)多久。如果能做到一次使用，終身受益，對患者的幫助無疑是巨大的。我們期待基因療法能夠給諸多遺傳疾病患者帶來全新的治療方案，改變他們的生命！
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