日本中外制藥株式會(huì )社（Chugai Pharamceutical）日前宣布，美國FDA接受了Hemlibra的補充生物制劑許可申請（sBLA），并為其頒發(fā)了優(yōu)先審評資格。此次申請針對無(wú)因子VIII抑制劑的成人和兒童A型血友病患者。FDA有望在今年10月4日之前作出決定。在美國，羅氏成員基因泰克（Genentech）是該藥物BLA的持有者。
A型血友病是一種嚴重的遺傳病，患者的血液不能正常凝固，導致不受控的自發(fā)性出血。A型血友病影響全球大約32萬(wàn)人，其中50-60%的人具有該病的嚴重形式。A型血友病患者缺乏一種叫做因子VIII的凝血蛋白。在健康人中，當發(fā)生出血時(shí)，因子VIII會(huì )將因子IXa和因子X(jué)聚集在一起，這是凝血的關(guān)鍵步驟，可以幫助止血。根據病癥的嚴重程度，A型血友病患者可能會(huì )經(jīng)常出血，特別是在關(guān)節或肌肉中，引起疼痛、慢性腫脹、畸形、行動(dòng)不便和長(cháng)期關(guān)節損傷等嚴重健康問(wèn)題。A型血友病的一個(gè)嚴重并發(fā)癥是患者會(huì )發(fā)展出針對因子VIII替代療法的抑制劑，它是由機體免疫系統發(fā)展而來(lái)的抗體，能夠結合并阻斷替代因子VIII，使它不能達到足以控制出血的水平。
Hemlibra是雙特異性因子IXa和因子X(jué)定向抗體。它可以將激活天然凝血級聯(lián)所需的蛋白質(zhì)——因子IXa和因子X(jué)聚集在一起，恢復A型血友病患者的凝血過(guò)程。Hemlibra是一種預防性治療，可通過(guò)每周一次即用溶液皮下注射來(lái)進(jìn)行。該藥物于去年11月獲美國FDA批準，用于常規預防或減少具有因子VIII抑制劑的A型血友病成人和兒童患者的出血事件。
此次sBLA是基于HAVEN3研究的結果，該研究是在沒(méi)有因子VIII抑制劑的成人和青少年A型血友病患者中進(jìn)行的。結果顯示，與未接受預防治療的患者相比，每周或每?jì)芍芙邮蹾emlibra預防治療的12歲或以上患者的出血分別減少96％（p<0.0001）和97％（p<0.0001）。此外，每周或每?jì)芍苤委熃M中分別有55.6％（95％CI: 38.1-72.1）和60％（95％CI: 42.1-76.1）的患者經(jīng)歷了零出血，而對照組為0％（95％CI: 0.0-18.5）。重要的是，在一項患者的內部比較中，曾接受前瞻性非介入性研究（NIS）的患者中，每周一次的Hemlibra預防治療與之前的標準治療相比，顯示出更優(yōu)的療效，出血減少68％（p<0.0001）。此外，完成治療偏好調查的所有患者中有93.7％（n=89/95, 95％CI: 86.8-97.7）偏好Hemlibra治療，而在患者內部比較中有97.8％（n=45/46）偏好Hemlibra治療。沒(méi)有發(fā)現與Hemlibra相關(guān)的意外或嚴重不良事件（AE），最常見(jiàn)的AE與之前的研究一致。
“我們?yōu)镠emlibra治療A型血友病而第二次獲得優(yōu)先審評資格感到驕傲，這突出了這種藥物的創(chuàng )新，”Chugai公司執行副總裁Yasushi Ito博士說(shuō)：“沒(méi)有因子VIII抑制劑的A型血友病患者，在出血管理方面仍然有未滿(mǎn)足的醫療需求。鑒于此次的優(yōu)先審評資格，我們希望能夠將Hemlibra作為一種新的治療方案，盡快為A型血友病患者及其護理人員做出貢獻，這種新的治療方案可以通過(guò)皮下注射進(jìn)行良好的出血控制，并減輕治療負擔。”
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