今日，Axovant Sciences宣布已從Oxford BioMedica獲得全球獨家授權，開(kāi)發(fā)并推廣帕金森病基因療法AXO-Lenti-PD（曾用名OXB-102）。Axovant預計將于今年底開(kāi)始對晚期帕金森病患者進(jìn)行AXO-Lenti-PD的1/2期劑量遞增研究。
帕金森病是一種慢性進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病。它是僅次于阿茲海默病的第二大常見(jiàn)神經(jīng)退行性疾病，影響了美國100多萬(wàn)人，全球400-600萬(wàn)人，它的發(fā)病率隨著(zhù)人口老齡化而增加。帕金森病患者會(huì )經(jīng)歷震顫、肢體僵硬、身體運動(dòng)緩慢、步態(tài)和平衡問(wèn)題等癥狀，給生活帶來(lái)巨大的身體和**負擔。
AXO-Lenti-PD作為下一代基因療法，為帕金森病的治療帶來(lái)新的可能。它可以提供三種基因，編碼大腦中合成多巴胺所需的一組關(guān)鍵酶。該藥物相比其前身產(chǎn)品ProSavin？，具有修飾的有效載荷配置，可進(jìn)一步改善內源性多巴胺的產(chǎn)生。Oxford BioMedica已經(jīng)成功完成ProSavin？的1/2期研究，并抵達主要終點(diǎn)。其結果表明，在6個(gè)月和12個(gè)月時(shí)，通過(guò)UPDRS第III部分評分測量，該藥物證明了其安全性和耐受性，以及對運動(dòng)功能的顯著(zhù)改善。雖然帕金森病會(huì )導致逐漸退化，但該藥物給大多數患者帶來(lái)的改善可持續達四年。
根據與Oxford BioMedica簽訂的許可協(xié)議條款，Axovant將首先支付3000萬(wàn)美元，以獲得AXO-Lenti-PD及其前身產(chǎn)品ProSavin？的權利。如果該藥物獲得批準，Oxford BioMedica還有資格額外獲得超過(guò)8.12億美元的開(kāi)發(fā)、監管和推廣里程碑費用，以及AXO-Lenti-PD的凈銷(xiāo)售額特許權使用費。
Axovant首席執行官Pavan Cheruvu博士表示：“Axovant一直致力于為嚴重的神經(jīng)退行性疾病如帕金森病開(kāi)發(fā)創(chuàng )新療法，我們很高興能與公認的全球細胞和基因療法領(lǐng)導者Oxford BioMedica合作。我們也很高興地歡迎Fraser Wright博士加入我們的領(lǐng)導團隊。他擁有超過(guò)二十年的基因療法制造經(jīng)驗，并將致力于在A(yíng)xovant建立世界級的基因治療能力。我們將繼續尋求基于變革科學(xué)的有前景的新治療方法，并將通過(guò)像AXO-Lenti-PD一樣的高質(zhì)量產(chǎn)品進(jìn)一步擴大我們的產(chǎn)品線(xiàn)。這是我們將Axovant打造成開(kāi)發(fā)和推廣神經(jīng)疾病創(chuàng )新藥物領(lǐng)導者的長(cháng)期目標的一部分。”
“這是一個(gè)加入Axovant的激動(dòng)人心的時(shí)刻，我期待有機會(huì )與Oxford BioMedica密切合作，并幫助Axovant建立基因治療能力，”即將加入Axovant擔任首席技術(shù)官的Fraser Wright博士（Spark Therapeutics聯(lián)合創(chuàng )始人兼前首席技術(shù)官）說(shuō)：“AXO-Lenti-PD是Axovant新產(chǎn)品線(xiàn)的堅實(shí)基礎，我很高興開(kāi)始準備今年晚些時(shí)候會(huì )啟動(dòng)的在晚期帕金森病中進(jìn)行1/2期臨床研究。”
我們期待帕金森病患者能迎來(lái)更多創(chuàng )新療法。
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