幾天前，在美國臨床腫瘤學會（ASCO）公布的2018年年會摘要中，Loxo Oncology公司新藥LOXO-292大放異彩。今日，其另一款新藥larotrectinib（LOXO-101）的上市申請（NDA）已被美國FDA接受，并獲得優(yōu)先審評資格，用于治療具有NTRK基因融合的局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤成人和兒童患者。FDA根據(jù)PDUFA設(shè)定其目標行動日期為今年11月26日。
當神經(jīng)營養(yǎng)酪氨酸受體激酶（NTRK）基因與另一個不相關(guān)基因融合，并產(chǎn)生改變的原肌球蛋白受體激酶（TRK）蛋白時，就會誘發(fā)TRK融合癌癥。改變的蛋白質(zhì)或TRK融合蛋白會持續(xù)活躍，引發(fā)永久信號級聯(lián)反應(yīng)。這些蛋白質(zhì)成為TRK融合癌癥患者腫瘤擴散和生長的主要驅(qū)動因素。TRK融合癌癥不限于某些類型的細胞或組織，它可以發(fā)生在身體的任何部位。NTRK基因融合可以發(fā)生在多種成人和兒童實體瘤中，包括闌尾癌、乳 腺癌、膽管癌、結(jié)直腸癌、GIST、嬰兒纖維肉瘤、肺癌、腮 腺乳 腺樣分泌癌、黑色素瘤、胰 腺癌、甲狀 腺癌和各種肉瘤。它可能影響超過60％的患有某些罕見癌癥的成人和兒童患者，如分泌性乳 腺癌、腮 腺乳 腺樣分泌癌和嬰兒纖維肉瘤。這些患者急需針對性的治療來緩解病情，延長生命。
由Loxo Oncology和拜耳（Bayer）合作開發(fā)的larotrectinib是一種在研的高度選擇性TRK口服抑制劑，可用于具有NTRK基因融合的癌癥患者。越來越多的研究表明，編碼TRK的NTRK基因可以與其它基因異常融合，導致身體多個部位的癌癥發(fā)生。
▲Larotrectinib（LOXO-101）研發(fā)進展（圖片來源：Loxo Oncology官方網(wǎng)站）
Larotrectinib的療效在臨床試驗中得到證實。研究顯示，larotrectinib在腫瘤具有NTRK基因融合的患者中均表現(xiàn)出抗腫瘤活性，無論患者的年齡或腫瘤類型如何。在對55例RECIST可評估的具有NTRK基因融合的成人和兒童患者的分析中，在許多不同類型的實體瘤中，larotrectinib顯示出75％的中心評估確認的總體緩解率（ORR）和80％的研究者評估確認的ORR。安全性方面，大部分不良事件是1或2級。
Loxo Oncology首席執(zhí)行官Josh Bilenker博士說：“我們很高興larotrectinib的NDA已被FDA接受，并獲得優(yōu)先審評資格。Larotrectinib標志著癌癥治療從基于腫瘤起源部位到基于腫瘤遺傳學的重要轉(zhuǎn)變。”
我們期待這一新藥的上市之路順利，盡快為患者帶來針對這一基因改變的有效療法。
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