今日，輝瑞（Pfizer）公司宣布新藥tafamidis獲得了美國FDA頒發(fā)的突破性療法認定，用于治療轉甲狀腺素蛋白心肌病（transthyretin cardiomyopathy）患者。
轉甲狀腺素蛋白心肌病是一種罕見(jiàn)，致命，并且與進(jìn)行性心力衰竭有關(guān)的疾病，常常未得到正確的診斷。這種疾病的發(fā)病率目前尚不清楚，據估計只有不到1％的人患有這種疾病。目前尚沒(méi)有針對該疾病的批準藥物，患者的平均預期壽命從診斷開(kāi)始只有3到5年。
Tafamidis是一種專(zhuān)門(mén)針對該罕見(jiàn)病的在研藥物。2012年，tafamidis在歐盟和美國被授予孤兒藥資格。2017年5月，美國FDA為tafamidis頒發(fā)了快速通道資格。此外，2018年3月，日本厚生勞動(dòng)省為tafamidis頒發(fā)了SAKIGAKE資格（先驅資格）。
▲Tafamidis的分子結構式（圖片來(lái)源：By Anypodetos (Own work) [CC0], via Wikimedia Commons）
這一突破性療法認定獲得了tafamidis 3期臨床試驗ATTR-ACT的研究結果支持。在這項3期臨床試驗中，研究人員們招募了441名患者，第一組每日口服20毫克tafamidis，第二組每日口服80毫克tafamidis，第三組則接受安慰劑的治療。該研究的主要目的是在長(cháng)達30個(gè)月的時(shí)間里，比較服用tafamidis與服用安慰劑的患者，在全因死亡率和心血管事件相關(guān)的住院上是否有差異。結果表明，tafamidis顯著(zhù)減少了這兩項指標。
輝瑞公司全球產(chǎn)品開(kāi)發(fā)，罕見(jiàn)病部門(mén)高級副總裁兼首席開(kāi)發(fā)官Brenda Cooperstone博士表示：“此次突破性療法認定是向前邁出的重要一步，為患有罕見(jiàn)致命疾病的轉甲狀腺素蛋白心肌病患者提供潛在的新治療方案。我們期待著(zhù)通過(guò)這一快速流程與FDA合作，以實(shí)現醫療需求未滿(mǎn)足的患者需求。”
我們期待這款突破性療法能夠早日上市，挽救患有罕見(jiàn)致命疾病患者的生命。
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