近日業(yè)內(nèi)又迎來華人學(xué)者創(chuàng)業(yè)的重磅消息。由知名華人科學(xué)家何川（Chuan He）教授與Howard Chang教授等共同創(chuàng)立的Accent Therapeutics公司宣布完成4000萬美元A輪融資，以建立靶向RNA修飾蛋白（RMPs）的治療候選藥物發(fā)現(xiàn)平臺和在研管線，這是癌癥精準治療靶點發(fā)現(xiàn)的新領(lǐng)域。
牛人科學(xué)家強強聯(lián)手，開發(fā)“RNA修飾”療法
Accent公司的創(chuàng)立致力于在表觀轉(zhuǎn)錄組學(xué)（epitranscriptomics）領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新療法。表觀轉(zhuǎn)錄組學(xué)主要研究RNA的結(jié)構(gòu)、穩(wěn)定性、功能以及翻譯如何參與各種疾病的發(fā)生。
我們知道，RNA尤其信使RNA（mRNA）是DNA和細胞制造蛋白過程之間的“中介”。從RNA翻譯為蛋白質(zhì)，細胞會利用各種酶將RNA上的化學(xué)基團進行附著或去除。這些化學(xué)修飾雖然不影響RNA的分子序列，卻能夠改變RNA的分子結(jié)構(gòu)、穩(wěn)定性和功能，并最終影響特定mRNA翻譯為蛋白質(zhì)。
近年來，表觀轉(zhuǎn)錄組學(xué)發(fā)展迅速。最新的一些研究結(jié)果已經(jīng)將一些人類癌癥與特定的RNA修飾蛋白的活動聯(lián)系起來，為藥物開發(fā)提供了新的靶標發(fā)現(xiàn)空間。Accent團隊最近在《Nature Reviews Drug Discovery》發(fā)表了題為“RNA修飾蛋白作為抗癌藥物靶標”（“RNA-Modifying Proteins as Anticancer Drug Targets”）的一篇綜述。
Accent的創(chuàng)始人包括斯坦福大學(xué)的Howard Chang教授、芝加哥大學(xué)何川教授以及Accent公司總裁兼首席科學(xué)官Robert Copeland博士，他們均是該領(lǐng)域的權(quán)威學(xué)者。
Howard Chang教授是基因組領(lǐng)域的權(quán)威專家，他在斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院不僅主導(dǎo)開發(fā)了利用高通量測序檢測轉(zhuǎn)座酶易接近的染色質(zhì)（ATAC-seq）技術(shù)，在LncRNA領(lǐng)域的相關(guān)研究成果也非常卓著，是該學(xué)科領(lǐng)域的推動者之一。
何川教授主要從事化學(xué)生物學(xué)、核酸化學(xué)和生物學(xué)、遺傳學(xué)等方面的研究，尤其在表觀遺傳學(xué)領(lǐng)域成績斐然。他發(fā)現(xiàn)并發(fā)表了第一個RNA脫甲基酶，在很大程度上促進了表觀遺傳學(xué)的研究工作。近幾年在甲基化修飾方面持續(xù)有許多重要發(fā)現(xiàn)，并在《Nature》、《Science》等國際權(quán)威學(xué)術(shù)期刊發(fā)表了大量論文。
Robert Copeland博士也一直致力于表觀遺傳學(xué)領(lǐng)域的研究。他曾是Epizyme公司的首任首席科學(xué)官。Epizyme也是一家表觀遺傳學(xué)公司，專注于DNA修飾。Robert Copeland博士在那里曾將3款藥物推向臨床。
A輪融資4000萬美元，助力研究成果轉(zhuǎn)化
Accent公司當(dāng)前的目標是開發(fā)RNA修飾靶向藥物，其剛剛宣布完成的4000萬美元的A輪融資將助力其研究成果的快速轉(zhuǎn)化。本輪融資的投資方包括The Column Group、Atlas Venture和EcoR1 Capital。
目前Accent公司正在做大量的基礎(chǔ)研究。一方面用于確定特定的mRNA位點以及它們作用。目前為止，Accent公司已確定了大約20個目標，并優(yōu)先考慮開發(fā)其中4個。
同時，基于小分子藥物的特性和優(yōu)勢，公司正在開展系統(tǒng)的化學(xué)生物學(xué)和藥物開發(fā)工作，并重點開發(fā)抑制RNA修飾和癌癥相關(guān)蛋白的小分子藥物。Accent官網(wǎng)指出，盡管迄今為止報道的RMP抑制劑相對較少，但相關(guān)蛋白質(zhì)家族的類似物已經(jīng)有描述。這些包括具有良好藥理學(xué)性質(zhì)的小分子抑制劑符合可接受的安全性要求，且有著良好的口服生物利用度以及方便給藥方案的藥代動力學(xué)特征。
Robert Copeland博士在一份聲明中稱：“表觀轉(zhuǎn)錄組學(xué)打開了發(fā)現(xiàn)豐富的新靶標的空間，包括與特定癌癥相關(guān)的RNA修飾蛋白。我們計劃通過研究這些特定RNA修飾蛋白來實現(xiàn)癌癥患者的精準治療。”
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