羅氏A型血友病藥物Hemlibra再獲FDA突破性療法認定

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來(lái)源：新浪醫藥新聞

2018-04-18

4月17日，羅氏制藥宣布，美國FDA已授予公司Hemlibra?(emicizumab-kxwh)用于未產(chǎn)生VIII因子抑制劑A型血友病治療的突破性療法認定。突破性療法指定是為了加速那些用于嚴重疾病治療且相比現有療法具有很大治療改善藥物的開(kāi)發(fā)和審查。

4月17日，羅氏制藥宣布，美國FDA已授予公司Hemlibra®(emicizumab-kxwh)用于未產(chǎn)生VIII因子抑制劑A型血友病治療的突破性療法認定。突破性療法指定是為了加速那些用于嚴重疾病治療且相比現有療法具有很大治療改善藥物的開(kāi)發(fā)和審查。

羅氏制藥首席醫學(xué)官Sandra Horning博士表示：“Hemlibra是第一款相比凝血因子VIII預防治療具有更好療效的藥物，凝血因子VIII治療是未產(chǎn)生抑制劑A型血友病患者的標準治療手段。我們期待同藥物審評機構緊密合作以盡快將Hemlibra用于A(yíng)型血友病患者的治療，同時(shí)當我們一起度過(guò)世界血友病日的時(shí)候，很高興能和社會(huì )分享這個(gè)消息。”

本次突破性療法指定是基于對12歲或12歲以上無(wú)抑制劑的A型血友病患者進(jìn)行的臨床3期HAVEN 3研究的數據。在這項研究中，通過(guò)每周或每?jì)芍芤淮纹は伦⑸銱emlibra預防，與未預防相比，治療后患者出血顯示出統計學(xué)意義和臨床意義的降低。在一項病人內部的比較中，每周一次的Hemlibra預防優(yōu)于先前的凝血因子VIII預防，治療后出血降低具有顯著(zhù)的統計學(xué)意義和臨床意義。Hemlibra最常見(jiàn)的不良反應是注射部位反應，未觀(guān)察到新的安全信號，本研究未發(fā)現血栓形成性微血管病變或血栓事件。

Hemlibra在2015年9月獲得了首個(gè)突破性療法指定，并在2017年11月獲得美國FDA批準用于產(chǎn)生了VIII抑制劑A型血友病兒童及成人患者出血頻率的減少或預防。Hemlibra最近也得到了世界其他國家的監管機構的批準，其中包括歐盟委員會(huì )在2018年2月批準了該藥用于產(chǎn)生了VIII抑制劑A型血友病患者出血發(fā)作的常規預防。

Hemlibra由羅氏旗下中外制藥（Chugai Pharmaceutical）研發(fā)，是一款靶向凝血因子IXa和X的雙特異性單克隆抗體，該藥物被設計用于將IXa因子和x因子聚集在一起，從而激活天然凝血級聯(lián)反應，并恢復血友病患者的凝血過(guò)程。Hemlibra屬于一種預防性治療，該即用型溶液通過(guò)每周一次皮下注射給藥。（新浪醫藥編譯/David）

文章參考來(lái)源：FDA grants Breakthrough Therapy Designation for Roche’s Hemlibra in haemophilia A without inhibitors

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