羅氏A型血友病藥物Hemlibra再獲FDA突破性療法認定

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來源：新浪醫(yī)藥新聞

2018-04-18

4月17日，羅氏制藥宣布，美國FDA已授予公司Hemlibra?(emicizumab-kxwh)用于未產(chǎn)生VIII因子抑制劑A型血友病治療的突破性療法認定。突破性療法指定是為了加速那些用于嚴重疾病治療且相比現(xiàn)有療法具有很大治療改善藥物的開發(fā)和審查。

4月17日，羅氏制藥宣布，美國FDA已授予公司Hemlibra®(emicizumab-kxwh)用于未產(chǎn)生VIII因子抑制劑A型血友病治療的突破性療法認定。突破性療法指定是為了加速那些用于嚴重疾病治療且相比現(xiàn)有療法具有很大治療改善藥物的開發(fā)和審查。

羅氏制藥首席醫(yī)學官Sandra Horning博士表示：“Hemlibra是第一款相比凝血因子VIII預防治療具有更好療效的藥物，凝血因子VIII治療是未產(chǎn)生抑制劑A型血友病患者的標準治療手段。我們期待同藥物審評機構緊密合作以盡快將Hemlibra用于A型血友病患者的治療，同時當我們一起度過世界血友病日的時候，很高興能和社會分享這個消息。”

本次突破性療法指定是基于對12歲或12歲以上無抑制劑的A型血友病患者進行的臨床3期HAVEN 3研究的數(shù)據(jù)。在這項研究中，通過每周或每兩周一次皮下注射Hemlibra預防，與未預防相比，治療后患者出血顯示出統(tǒng)計學意義和臨床意義的降低。在一項病人內部的比較中，每周一次的Hemlibra預防優(yōu)于先前的凝血因子VIII預防，治療后出血降低具有顯著的統(tǒng)計學意義和臨床意義。Hemlibra最常見的不良反應是注射部位反應，未觀察到新的安全信號，本研究未發(fā)現(xiàn)血栓形成性微血管病變或血栓事件。

Hemlibra在2015年9月獲得了首個突破性療法指定，并在2017年11月獲得美國FDA批準用于產(chǎn)生了VIII抑制劑A型血友病兒童及成人患者出血頻率的減少或預防。Hemlibra最近也得到了世界其他國家的監(jiān)管機構的批準，其中包括歐盟委員會在2018年2月批準了該藥用于產(chǎn)生了VIII抑制劑A型血友病患者出血發(fā)作的常規(guī)預防。

Hemlibra由羅氏旗下中外制藥（Chugai Pharmaceutical）研發(fā)，是一款靶向凝血因子IXa和X的雙特異性單克隆抗體，該藥物被設計用于將IXa因子和x因子聚集在一起，從而激活天然凝血級聯(lián)反應，并恢復血友病患者的凝血過程。Hemlibra屬于一種預防性治療，該即用型溶液通過每周一次皮下注射給藥。（新浪醫(yī)藥編譯/David）

文章參考來源：FDA grants Breakthrough Therapy Designation for Roche’s Hemlibra in haemophilia A without inhibitors

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