今日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布美國FDA批準其新藥Crysvita（burosumab），成為首個(gè)獲批治療1歲及以上兒童和成年人的X連鎖低磷血癥（XLH）的藥物。XLH是一種罕見(jiàn)的遺傳性軟骨病，會(huì )造成血液中磷含量低，導致兒童和青少年的骨骼生長(cháng)和發(fā)育受損，并使其一生都有骨礦化的問(wèn)題。
XLH是一種嚴重的罕見(jiàn)遺傳病，影響了美國約3000名兒童和12000名成年人。大多數XLH患兒會(huì )經(jīng)歷腿部彎曲、身材矮小、骨痛和嚴重的牙痛。有些XLH患者還會(huì )出現持續不適或并發(fā)癥，如關(guān)節疼痛、活動(dòng)能力受損、牙膿腫和聽(tīng)力下降。他們急需有效的治療來(lái)緩解疾病，提高生活質(zhì)量。
Crysvita是阻斷成纖維細胞生長(cháng)因子23（FGF23）的一種抗體，FGF23是一種可導致磷酸鹽隨尿液排出并抑制腎 臟活性維生素D產(chǎn)生的激素。Crysvita旨在結合XLH患者過(guò)量的FGF23，使其磷水平正常化，從而改善骨礦化，以及兒童的軟骨病和成人的骨折。Crysvita曾獲得FDA頒發(fā)的突破性療法認定以及孤兒藥資格。
此次Crysvita獲批是基于4項臨床試驗中的安全性和療效數據。在一項安慰劑對照臨床試驗中，94％的每月接受一次Crysvita的成年人能達到正常的磷水平，而安慰劑組患者只有8％能達到這一水平。在兒童中，每?jì)芍芙邮芤淮蜟rysvita的患者中有94％到100％能達到正常的磷水平。在兒童和成人中，接受Crysvita療法的患者的X光（與XLH相關(guān)）結果有所改善。把這些結果與自然歷史隊列相比較，也為Crysvita的有效性提供了支持。
使用Crysvita的成人最常見(jiàn)的不良反應是背痛、頭痛、不寧腿綜合征、維生素D減少、頭暈和便秘。兒童最常見(jiàn)的不良反應是頭痛、注射部位反應、嘔吐、維生素D減少和發(fā)熱。
▲Crysvita作用機制（KRN23）（圖片來(lái)源：Ultragenyx Pharmaceutical官方網(wǎng)站）
“XLH與其它形式的軟骨病有所不同，因為維生素D治療無(wú)效，”FDA藥物評估和研究中心藥物評估III辦公室主任Julie Beitz博士說(shuō)：“這是首個(gè)獲得FDA批準用于治療XLH的藥物，這對那些罹患這種嚴重疾病的人來(lái)說(shuō)是一個(gè)真正的突破。”
“患者現在已經(jīng)有獲批的突破性療法，可以幫助糾正潛在的疾病，改變XLH的治療方法，并減少患有該疾病的兒童和成人的相關(guān)骨病，”Ultragenyx首席執行官兼總裁Emil D. Kakkis博士說(shuō)： “這一里程碑代表了Ultragenyx在不到六個(gè)月的時(shí)間內第二次獲得批準的治療方案，它驗證了我們將優(yōu)秀科學(xué)迅速轉化為針對罕見(jiàn)病的有效療法的戰略。這項批準離不開(kāi)參加的患者、家屬和臨床醫生，我要感謝他們的承諾和奉獻**。”
“Crysvita的批準對X連鎖性低磷血癥患者來(lái)說(shuō)確實(shí)是一個(gè)分水嶺，因為它是第一種旨在糾正腎磷酸鹽消耗的治療方法，”耶魯大學(xué)醫學(xué)院兒科內分泌學(xué)教授兼X連鎖低磷血癥中心主任Tom Carpenter博士說(shuō)：“通過(guò)針對這種機制，Crysvita可以帶來(lái)磷酸鹽代謝的持續改善，同時(shí)修復了骨骼，即便曾使用傳統方法進(jìn)行過(guò)治療。最重要的是，Crysvita的給藥方案比目前可用的治療方法少得多，應該很容易被家庭接受。我期望它能徹底改變XLH患者的治療方法。”
我們期待這一新藥的獲批能為飽受疾病折磨的XLH患者和家庭帶來(lái)希望。
參考資料：
[1] FDA approves first therapy for rare inherited form of rickets, x-linked hypophosphatemia
[2] Ultragenyx and Kyowa Kirin Announce FDA Approval of Crysvita? (burosumab-twza) for the Treatment of Children and Adults with X–Linked Hypophosphatemia (XLH)
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