陽(yáng)光朗照下的首都，春意盎然，生機勃發(fā)。近日，一則來(lái)自北京醫藥界的消息，忽如一夜春風(fēng)，讓人看到了春天釋放出來(lái)的無(wú)限生機。
一家北京的醫藥企業(yè)，宣稱(chēng)研發(fā)出了新一代RNA納米給藥載體技術(shù)，利用RNA為基質(zhì)材料，通過(guò)計算機設計與工程化合成各種形狀的RNA納米運輸載體，可攜帶檢測、診斷或治療藥物，進(jìn)入腫瘤細胞或病毒感染細胞，進(jìn)行疾病檢測、診斷、治療。實(shí)現了治療藥物的精準投送、安全高效，有望解決醫藥界夢(mèng)寐以求的安全、增效、減毒的技術(shù)難題，是全球藥物載體技術(shù)的一項重大突破！
幾千年的人類(lèi)文明史，也是一部與疾病抗爭的發(fā)展史，無(wú)論中醫西醫，都在不斷前行，而人力有時(shí)而窮，在一些頑癥大疾面前，還是屢屢束手無(wú)策，任由疾病奪走寶貴的生命。
現代醫學(xué)發(fā)展步伐越來(lái)越快，藥物技術(shù)日新月異，實(shí)現了跨越式發(fā)展。第一代藥物為小分子化學(xué)藥物，以抗生素為代表，給人類(lèi)治療疾病帶來(lái)了福音，一度成為救死扶傷的不二選擇，在戰爭年代，青霉素的價(jià)值堪比黃金，珍貴無(wú)比。然而其毒副作用也極為明顯，存在大量濫用、誤用抗生素的情況，使得病菌的抗藥性增強，導致人體免疫力下降，不得不謹慎使用或有限使用。第二代藥物為蛋白類(lèi)大分子藥物，以抗體、激素為主。與第一代相比，這一類(lèi)藥物具有高活性、特異性強、低**，生物功能明確，有利于臨床應用，但其缺陷在于，生物活性不穩定，安全性和利用效率較低，半衰期短，貯存成本高，而且對于病灶位在中樞神經(jīng)系統的疾病無(wú)能為力。第一、二代藥物技術(shù)都是醫藥發(fā)展史上了不起的進(jìn)步，特別是在治療腫瘤等重大疾病上，不斷有藥物上市，但是受制于藥物載體技術(shù)，無(wú)法收獲理想的治療效果。
膠囊、脂質(zhì)體、慢病毒載體、蛋白等大分子載體接連問(wèn)世，給藥載體從未停止研發(fā)的腳步，但難以實(shí)現理想的精準靶向治療與安全高效，以至于長(cháng)期困擾制藥業(yè)的發(fā)展。作為一種新型給藥系統(DDS)，脂質(zhì)體近年來(lái)成為新藥研發(fā)的熱點(diǎn)。脂質(zhì)體藥物具有一定靶向性和低**，但是，穩定性不高、易泄漏、生產(chǎn)工藝復雜、產(chǎn)業(yè)化難度大等瓶頸，又制約了其產(chǎn)品的上市和臨床應用，目前全球已上市的脂質(zhì)體藥物僅有十余個(gè)。
癌癥，一座令人望而生畏、難以逾越的高峰，當之無(wú)愧的人類(lèi)健康第一殺手，高發(fā)率和高死亡率是其顯著(zhù)特征。僅在中國，每天就有1萬(wàn)人確診癌癥，7500人死亡，5年生存率只在30%左右，遠低于美國等發(fā)達國家66%的水平。手術(shù)切除、化學(xué)藥物治療、放射治療是常見(jiàn)的基礎療法，也是副作用十分明顯的“野蠻”療法。對癌細胞有一定的殺傷、抑制作用，但同時(shí)也摧毀了正常的免疫系統，救一城而亡一國的診療后果經(jīng)常出現，故而因癌致死率居高不下。而且腫瘤還存在強轉移高復發(fā)，如果缺乏有效的治療手段，難以徹底根除，使得患者生命質(zhì)量極為低下。這一類(lèi)療法在實(shí)際臨床中，往往是不得已而用之，達不到眾所期待的治療效果。代表未來(lái)抗癌發(fā)展方向的免疫療法，如CAR-T免疫療法，還需要在實(shí)踐中進(jìn)一步驗證，其治療的高成本，更令人生畏。藥物治療仍是當前主流。
人類(lèi)健康重于一切，醫藥革命蓄勢待發(fā)，呼之欲出。制藥領(lǐng)域突破給藥技術(shù)，提升藥療效果，更是時(shí)不我待。
時(shí)代發(fā)展浩浩蕩蕩，醫藥醫療更是千帆競發(fā)，鐘鼓齊鳴，時(shí)有綸音悅耳。據悉，這家名為百藥智達的北京醫藥企業(yè)，2016年1月通過(guò)技術(shù)受讓?zhuān)瑥拿绹纤髮W(xué)獲取了8項包括RNA納米載體結構、方法和抗癌藥物的國際PCT專(zhuān)利技術(shù)，實(shí)現了RNA納米藥物的穩定性，并潛心開(kāi)發(fā)出了新一代藥物載體。新一代RNA納米載體技術(shù)，提供了世界領(lǐng)先水平的給藥載體方案，承載了人類(lèi)給藥技術(shù)的未來(lái)。它的商業(yè)化應用，或將引領(lǐng)第三次醫藥革命。
據這家藥企透露，RNA納米藥物載體技術(shù)，圓滿(mǎn)地解決了制藥業(yè)夢(mèng)寐以求的兩個(gè)問(wèn)題：1、實(shí)現了藥物載體的主、被動(dòng)靶向，將藥物精準投送到目標細胞內，具有5-12小時(shí)的長(cháng)半衰期，反復應用不產(chǎn)生抗體，實(shí)現了眾所期盼的增效、減毒；2、精準控制藥物分子大小結構，根據需要可以制作出10-50nm粒徑尺寸，不會(huì )被巨噬細胞捕獲導致肝 臟**，也易穿過(guò)各生物屏障如血腦屏障，應用領(lǐng)域廣闊。
該企業(yè)首席科學(xué)家馬潤林博士，中國科學(xué)院遺傳發(fā)育所“百人計劃”研究員，國際知名免疫遺傳學(xué)及分子生物學(xué)家。利用這一國際領(lǐng)先水平的RNA納米技術(shù)研究成果，將RNA納米給藥技術(shù)與治療藥物結合起來(lái)，如小分子化學(xué)藥物（阿霉素、紫杉醇等），基因調控藥物（miRNA 、siRNA、CpG免疫激活劑等），通過(guò)計算機技術(shù)組合裝配靶向模塊、成像模塊和治療模塊，賦能成為新一代治療藥物。特別是將靶向特性與免疫療法結合起來(lái)，成倍提升細胞免疫功能，在腫瘤治療等重大疾病領(lǐng)域為世界打開(kāi)了一扇新的窗口。
過(guò)去大多化學(xué)藥物，對于腫瘤細胞和病毒細胞殺傷力極強，由于不具有特異性，同樣殺傷正常健康細胞，而不得不有限使用或限制使用。而RNA納米載體能賦予其特異性和長(cháng)半衰期，其藥力功能得以在目標細胞充分釋放，大幅降低**就可實(shí)現理想的治療效果，其應用價(jià)值將被重新評估。“老藥新用”，將在百藥智達的RNA納米載體技術(shù)的創(chuàng )新改良下，成為近在眼前的現實(shí)，并帶動(dòng)制藥企業(yè)飛速發(fā)展。“老藥新用”投入少，風(fēng)險低，周期短，市場(chǎng)前景廣闊；為治療以腫瘤為主的多項“絕癥”提供無(wú)限可能，縮小我國在制藥方面與發(fā)達國家之間的差距。
在抗癌基因調控療法上，RNA藥物載體技術(shù)更是大有作為。如miRNA-21是誘導、激活腫瘤細胞的主要基因分子，一旦這一分子被敲低，腫瘤細胞的活性就大為降低，沉默下去。RNA載體通過(guò)靶向投送抗miRNA-21藥物，敲低其在細胞中存量，使細胞內免疫基因上調，從而達到抑制、滅活腫瘤細胞生長(cháng)的目的。RNA藥物的精準靶向、安全高效，讓基因調控療法圓滿(mǎn)實(shí)現，癌癥治療因這一技術(shù)而變得簡(jiǎn)單有效。
兩年以來(lái)，新一代納米藥物技術(shù)已走過(guò)了初期的研發(fā)階段，百藥智達現已研發(fā)出了4個(gè)核酸干擾抗腫瘤創(chuàng )新藥，30多個(gè)傳統化藥升級創(chuàng )新藥。
美國有一位諾貝爾級的醫藥專(zhuān)家曾斷言：RNA納米藥物載體技術(shù)商業(yè)化應用，在制藥行業(yè)再造1-5個(gè)類(lèi)似蘋(píng)果和微軟那樣的奇跡，對此毫不奇怪，尖端領(lǐng)域的醫藥發(fā)展將由此掀開(kāi)新的一頁(yè)。
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