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肌萎縮新藥SRK-015獲孤兒藥指定 兩月后進(jìn)臨床

熱門推薦: 肌萎縮 SRK-015 孤兒藥
作者:畢陽  來源:健點(diǎn)子ihealth
  2018-04-09
位于波士頓劍橋的Scholar Rock(學(xué)者石)公司專注難治疾病的療法開發(fā),公司主打新藥,SRK-015最新獲得美國(guó)食藥監(jiān)局FDA的孤兒藥資格。

       位于波士頓劍橋的Scholar Rock(學(xué)者石)公司專注難治疾病的療法開發(fā),公司主打新藥,SRK-015最新獲得美國(guó)食藥監(jiān)局FDA的孤兒藥資格。

       SRK-015是肌肉生長(zhǎng)抑制素(Myostatin)活化的選擇性抑制劑。 肌生長(zhǎng)抑制素是生長(zhǎng)因子TGF-β超家族的成員,主要在骨骼肌細(xì)胞中表達(dá)。

       Myostatin基因的缺失與肌肉質(zhì)量和強(qiáng)度增加有關(guān)。

       學(xué)者石公司開發(fā)的SRK-015,通過抑制肌肉生長(zhǎng)抑制素的活化,希望能促進(jìn)肌肉質(zhì)量和肌力增加,達(dá)到臨床上有意義的改善。

       公司希望推進(jìn)SRK-015用于脊髓性肌萎縮SMA患者治療的臨床開發(fā)。

       孤兒藥物名稱授予治療少于20萬人的罕見疾病的藥物和生物制品。孤兒藥物狀態(tài)旨在促進(jìn)罕見疾病的藥物開發(fā), 通過為藥物開發(fā)商提供一些優(yōu)惠和激勵(lì)措施,包括臨床研究設(shè)計(jì)和藥物開發(fā)方面的援助,臨床試驗(yàn)費(fèi)用的稅收減免以及經(jīng)過產(chǎn)品批準(zhǔn)后,享有七年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。

       “我們很高興美國(guó)食品和藥物管理局授予SRK-015的孤兒藥物資格,用于治療患有SMA的患者,這個(gè)決定比預(yù)期的要早得多,“學(xué)者石公司CEO,Nagesh Mahanthappa博士說。“這是一個(gè)重要里程碑,我們計(jì)劃在2018年第二季度進(jìn)入用于患者治療的一期臨床試驗(yàn)。”

       這意味著,這個(gè)臨床試驗(yàn)將在4月到6月間開始。

       脊髓性肌萎縮癥是一種罕見的,通常致命的遺傳性疾病,通常表現(xiàn)在幼兒身上。 SMA有四個(gè)類型。其中,SMAI型最為嚴(yán)重。

       其特征在于運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元(SMN)的喪失,導(dǎo)致四肢和軀干肌肉的萎縮以及漸進(jìn)性肌無力。SMA的發(fā)病率約為10,000例新生嬰兒中的一個(gè)。在國(guó)內(nèi),預(yù)計(jì)有數(shù)千名SMA患者。

       與另一種常見的肌營(yíng)養(yǎng)不良,杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良(DMD)主要影響男孩子不同的是,SMA同時(shí)影響男性和女性嬰兒和兒童。

       目前,治療SMA的新藥主要是:百健公司的反義寡核苷酸調(diào)節(jié)SMN2的Spinraza,在美國(guó)和歐盟均獲得批準(zhǔn)。

       在研發(fā)的新藥主要是AXS-101, 由AveXis公司開發(fā),采用腺相關(guān)病毒載體來提供SMN基因。最近,AXS-101獲得了日本的優(yōu)先審評(píng)指定。

       在國(guó)內(nèi),羅氏公司的RO7034067已經(jīng)獲得了優(yōu)先審評(píng),用于治療SMA治療的臨床試驗(yàn)預(yù)計(jì)將在今年下半年開始。

       SMA治療新藥一覽

       

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