諾和諾德4億美元收獲基因控制療法治療遺傳病

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來(lái)源：藥明康德

2018-04-08

今日，諾和諾德（Novo Nordisk）與EpiDestiny簽訂了一項價(jià)值4億美元的許可協(xié)議（PDF），諾和諾德將獲得基因控制療法EPI01的全球權利，該療法近期剛剛完成對鐮狀細胞病的1期試驗。

鐮狀細胞病（SCD）是由不易溶解的鐮狀血紅蛋白（HbS）在紅細胞中的聚集和沉淀引起的，這會(huì )破壞紅細胞并阻塞血管，導致器官損傷、疼痛危機和過(guò)早死亡。但到目前為止，尚無(wú)方法可以治愈SCD。現有的治療方法既不針對疾病的根本原因，也不會(huì )延緩疾病進(jìn)展。這一領(lǐng)域還有巨大的未被滿(mǎn)足的醫療需求。

EpiDestiny研發(fā)的EPI01是四氫尿苷（tetrahydrouridine）和地西他濱（decitabine）的組合，這些組分可以共同抑制DNMT1，這是一種可以通過(guò)表觀(guān)遺傳沉默胎兒血紅蛋白（HbF）的酶。HbF增加對SCD和β地中海貧血患者都很重要，它通過(guò)干擾突變的鐮狀血紅蛋白的聚合來(lái)改善SCD患者的預后。HbF升高與紅細胞半衰期增加、疼痛次數減少和預期壽命增加相關(guān)。抑制DNMT1就可以增加HbF，從而改善治療結局。

EPI01的療效在1期研究中得到了證實(shí)。在一小部分患者中進(jìn)行的試驗顯示，EPI01增加了HbF的水平。EpiDestiny表示，EPI01提供了一種控制基因表達的有效方法，而不會(huì )引起羥基脲的**問(wèn)題。

根據協(xié)議條款，諾和諾德將向EpiDestiny支付4億美元的前期付款和研發(fā)及推廣里程碑付款。作為回報，諾和諾德將獲得EPI01在SCD和β-地中海貧血方面的全球權利，EpiDestiny則保持其在癌癥適應癥中的權利。

▲諾和諾德首席科學(xué)官Mads Krogsgaard Thomsen博士（圖片來(lái)源：Novo Nordisk官方網(wǎng)站）

“這是諾和諾德進(jìn)入一個(gè)新的治療領(lǐng)域的絕佳機會(huì )，這一領(lǐng)域與我們現有的生物醫藥業(yè)務(wù)密切相關(guān)，因此可以利用我們的核心研發(fā)和推廣能力為患有嚴重慢性病的患者帶來(lái)顯著(zhù)差異。我們期待與EpiDestiny、以及鐮狀細胞病專(zhuān)家和患者群體緊密合作。我們相信，我們可以共同為全球的SCD患者及其家屬帶來(lái)重大改變。”諾和諾德首席科學(xué)官Mads Krogsgaard Thomsen博士在一份聲明中表示。

我們期待兩家公司的合作能盡快為SCD患者帶來(lái)有效治療。

參考資料：

[1] Novo moves into sickle cell with $400M EpiDestiny deal

[2] Novo Nordisk Ties Up Sickle Cell Disease Treatment in $400M Deal

[3] EpiDestiny官方網(wǎng)站

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