輝瑞公司-紐約在2018年3月29日宣布，Tafamidis的三期臨床評估結果顯示： tafamidis治療轉甲狀腺素蛋白心肌病符合其主要終點(diǎn)，陽(yáng)性。試驗進(jìn)行了30個(gè)月，與使用安慰劑的組別相比，tafamidis顯著(zhù)降低全因死亡率和心血管相關(guān)患者的住院頻率，結果具有統計學(xué)意義。 初步的安全性數據顯示，tafamidis在受試人群中的耐受性良好，沒(méi)有發(fā)現新的安全性信號。
以下是其藥品相關(guān)說(shuō)明：
Tafamidis臨床試驗日期：
Tafamidis注冊信息：
同時(shí)，輝瑞公司宣稱(chēng)該研究包括患有變異或遺傳性疾病的患者，以及具有野生型形式的患者-這種形式是不具有遺傳性的，并且可能隨著(zhù)年齡增長(cháng)而發(fā)生。同時(shí)，這些結果是初步的主要數據，有待進(jìn)一步分析。完整的數據和詳細的結果將提交在即將舉行的美國的科學(xué)大會(huì )上，并在同行評審的期刊上發(fā)表。
什么是罕見(jiàn)病？
罕見(jiàn)病(Rare Disease)，是指流行率很低、很少見(jiàn)的疾病，一般為慢性、嚴重性疾病，常危及生命。國際確認的罕見(jiàn)病有7000多種，約占人類(lèi)疾病的10%。在種類(lèi)繁多的罕見(jiàn)病當中，約有80%是由于基因缺陷所導致的。我國尚無(wú)罕見(jiàn)病的官方定義。
什么是ATTR-ACT？
ATTR-ACT即甲狀腺功能亢進(jìn)性心肌病，是體內甲狀腺素T3和(或)T4持續升高對心臟傳導系統和心肌細胞的作用而導致的一系列并發(fā)癥，屬于罕見(jiàn)病的范疇。
罕見(jiàn)病和ATTR-ACT治療現狀
罕見(jiàn)病全球有七千余種，而有藥能夠治療的罕見(jiàn)病不到5%。現在全球的跨國企業(yè)中，諾華、羅氏、塞爾基因、輝瑞、賽諾菲、羅氏、梯瓦制藥等企業(yè)在罕見(jiàn)病的治療方面投入較多資本，但一個(gè)創(chuàng )新藥品的出現成本很高，對于全球眾多有需要的患者而言杯水車(chē)薪。
目前國內外治療的ATTR-ACT的方法均是將甲亢首先治愈，緩解給心血管系統帶來(lái)的負擔，然后再采用對應的心血管治療方案，并沒(méi)有針對ATTR-ACT專(zhuān)門(mén)的藥物。因此輝瑞公司的Tafamidis三期臨床結果為患者帶來(lái)了福音，在全球都具有廣闊的醫療市場(chǎng)。
參考文獻：
1、Data on file. Pfizer Inc. New York, NY.THAOS - Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey. Disease Background - transthyretin amyloidosis.
2、Safety and Efficacy of Tafamidis in Patients With Transthyretin Cardiomyopathy (ATTR-ACT).U.S. National Library of Medicine（NIH）. https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/record/NCT01994889?view=record
作者簡(jiǎn)介：小藥迷，碩士，藥物制劑專(zhuān)業(yè)，長(cháng)期關(guān)注國內外新藥的研究和開(kāi)發(fā)、藥學(xué)藥師相關(guān)國家政策，希望從事藥學(xué)領(lǐng)域相關(guān)的市場(chǎng)工作。
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