精準醫療的2017：技術(shù) 資本與未來(lái)

熱門(mén)推薦：基因檢測 , 瀚海基因 , 精準醫療 ,

作者：李玉杰/趙成龍/楊超來(lái)源：火石創(chuàng )造

2018-04-02

自2015年1月美國總統奧巴馬在國情咨文中提出“精準醫學(xué)計劃（Precision Medcine Initiative）”后，精準醫療概念迅速席卷全球，并引得醫療健康產(chǎn)業(yè)風(fēng)起云涌。2017年精準醫療領(lǐng)域發(fā)生投資事件101起，投資案例金額達122億，各種新技術(shù)、新產(chǎn)品不斷出現，是精準醫療繁榮發(fā)展的一年。

1、創(chuàng )新、監管、醫保三管齊下，精準醫療領(lǐng)域不斷突破

創(chuàng )新：在2017年以來(lái)，全球精準醫療領(lǐng)域出現了多個(gè)“第一”。4月6日，首款被FDA批準的直接面向消費者的基因檢測面世；5月23日，全球首款不基于腫瘤發(fā)病位置而是基于腫瘤標記物的癌癥治療方法面世；2017年8月，全球首款CAR-T產(chǎn)品上市；12月19日，首款矯正基因缺陷藥物上市。在國內，2017年以來(lái)，隨著(zhù)瀚海基因亞洲首款三代測序儀正式投產(chǎn)、國產(chǎn)PD-1申請上市、首個(gè)伴隨診斷ctDNA的獲批，我國在精準醫療領(lǐng)域也獲得了里程碑式的突破。

監管：自2015年以來(lái)CFDA出臺了一系列加快藥物審批效率政策，多個(gè)國產(chǎn)創(chuàng )新產(chǎn)品被納入特別審批/優(yōu)先審評通道。截至2017年底，共有110件注冊申請通過(guò)優(yōu)先審評程序得以加快批準上市，其中，2017年有50個(gè)品種。自納入優(yōu)先審評程序之日起，IND申請、NDA首輪審評平均用時(shí)分別為39個(gè)工作日、59個(gè)工作日，極大加快了精準醫療創(chuàng )新產(chǎn)品的上市速度。

醫保：2017年最受矚目的要屬?lài)易钚箩t保目錄的發(fā)布，在這份醫保目錄中達沙替尼、埃克替尼、伊馬替尼、巴利昔單抗等屬于精準治療范疇的藥物被列入。另外，36個(gè)高價(jià)值重特大疾病、罕見(jiàn)病藥品經(jīng)國家談判被納入醫保目錄，其中靶向藥物占據了1/3，對于精準醫療產(chǎn)品的普及與發(fā)展有著(zhù)重要意義。不過(guò)，飽受熱議的“基因測序納入醫保”在國內仍未落地

2、2017精準醫療發(fā)生投資過(guò)百億，基因測序和抗體是資本熱門(mén)領(lǐng)域

2017年，中國精準醫療領(lǐng)域發(fā)生投資案例數量101起，投資金額122.36億元，其中投資過(guò)億元案例數為31起，投資過(guò)億案例涉及金額為102.73億元，占總融資的比例達84%。此外，藥明生物、再鼎醫藥、基蛋生物、華大基因、透景生物、金域醫學(xué)、凱普生物、艾德生物8家精準醫療企業(yè)IPO上市，IPO總額達73.63億元。

2017年精準醫療TOP10融資案例總金額達66.92億元，平均單筆融資金額約6.69億元TOP10融資案例門(mén)檻達2.7億元。其中明碼科技以2.4億美元B+輪融資名列2017精準醫療融資榜首。

2017精準醫療融資TOP10

從細分技術(shù)領(lǐng)域來(lái)看，基因測序、抗體藥物等是資本重點(diǎn)布局的領(lǐng)域，這兩大領(lǐng)域總共完成了75筆融資，涉及金額107.7億元。其中，平均融資金額的是抗體藥物，單筆融資金額達到2.23億元。

3、基因測序：百元基因組時(shí)代即將來(lái)臨

2017年，基因測領(lǐng)域最受矚目事件莫過(guò)于Illumina在第35屆摩根大通醫療健康年會(huì )推出的重磅產(chǎn)品NovaSeq系列測序儀。據Illumina官方聲明：NovaSeq系列測序儀可為從單細胞到人類(lèi)全基因組的測序提供快速和經(jīng)濟的解決方案，有望將基因測序成本降至100美元。

11月30日，Foundation Medicine的F1CDx作為實(shí)體瘤的伴隨診斷FDA被獲批。F1CDx是FDA準的首個(gè)基于NGS(二代測序技術(shù))的體外診斷(IVD）多癌種伴隨診斷基因檢測平臺，夠檢測324個(gè)腫瘤相關(guān)基因,以及兩個(gè)腫瘤相關(guān)標簽（TMB和MSI），靶向5種癌癥，改變了目前一種檢測針對一種腫瘤治療藥物的格局。

測序成本的下降、效率的提高以及技術(shù)的創(chuàng )新將推動(dòng)基因測序步入快速發(fā)展軌道。根據BBC RESERCH預測，2018年全球基因測序市場(chǎng)達到117億美元。國內基因測序也隨著(zhù)步入快速發(fā)展期，預計在2020年將突破百億元。

2017年，也是中國基因測序公司的上市元年。4月份，貝瑞和康借殼天興儀表上市，7月華大基因登錄深交所創(chuàng )業(yè)板。基因測序兩大龍頭的上市標志著(zhù)基因測序領(lǐng)域開(kāi)始步入收獲期。

與此同時(shí)，國內企業(yè)在基因測序上游市場(chǎng)也收獲不小。2017年7月，瀚海基因推出3代基因測序儀，是目前全球唯一用于臨床應用的第三代基因測序儀。據瀚海基因稱(chēng)：該產(chǎn)品一旦量產(chǎn)并商用，全基因測序費將由目前二代的1000美元銳降至100美元，測序時(shí)間也將從二代的1個(gè)星期縮短至1天。在10月份，華大基因旗下華大智造正式發(fā)布兩款最新的高通量測序系統MGISEQ-2000及MGISEQ-200，這兩款儀器大大縮短了基因測序時(shí)間，降低了測序成本，實(shí)現了核心部件國產(chǎn)化。

在基因測序的臨床應用上，我國也在慢慢放開(kāi)，在2016年無(wú)創(chuàng )產(chǎn)前DNA篩查試點(diǎn)取消后，2017年國家發(fā)展改革委正式印發(fā)的《“十三五”生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展規劃》中明確提出要實(shí)現基因檢測能力（含孕前、產(chǎn)前、新生兒）覆蓋出生人口50%以上。在10月份，國家發(fā)展改革委批復了第二批8個(gè)省市基因檢測技術(shù)應用示范中心建設方案。

隨著(zhù)我國人口癌癥發(fā)病率和死亡率的提高，在2017年的兩會(huì )上，推行防癌體檢，將基因檢測納入國家醫保成為了熱門(mén)議題。2018年，美國“醫保局”率先敲定癌癥測序醫保覆蓋認定，不過(guò)在國內由于測序價(jià)格仍然高昂，短時(shí)間內進(jìn)入醫保的環(huán)境尚不成熟。

4、抗體藥物：百花齊放，比肩國際水平

抗體藥物是精準醫療發(fā)展最為快速的領(lǐng)域之一。近年來(lái)融資金額保持著(zhù)持續穩定的增長(cháng)。

目前全球已有73個(gè)單抗藥物上市，2014年之后，隨細胞工程技術(shù)提高和技術(shù)日益成熟，單抗藥物以每年7個(gè)左右速度快速增加，2017年全球單抗藥物的市場(chǎng)規模已達1061億美元。

國內抗體藥物起步較晚，僅有26款抗體藥物被CFDA批準上市：6個(gè)國產(chǎn)單抗，14個(gè)進(jìn)口單抗，6個(gè)融合蛋白。不過(guò)，除三生益賽普和康弘的朗沐兩個(gè)融合蛋白產(chǎn)品銷(xiāo)售額較高外，單抗產(chǎn)品目前仍被進(jìn)口壟斷。

近年來(lái)，受政策支持、資本青睞、大批人才歸國，國內抗體產(chǎn)業(yè)蓬勃蓬勃發(fā)展。截止2018年3月24日，CFDA已公開(kāi)受理264個(gè)抗體藥物。圍繞TNFα、VEGF、PD1/PDL1、HER2、CD20、EGFR等熱門(mén)靶點(diǎn)，已有上百家企業(yè)布局。我國正處于抗體藥物發(fā)展初期，同靶點(diǎn)以及生物類(lèi)似物開(kāi)發(fā)可降低藥價(jià)、實(shí)現進(jìn)口替代。