一項用于纖維瘤或侵襲性纖維瘤病（DT / DF）治療研究的臨床3期隨機試驗表明，相較安慰劑，治療藥物甲苯磺酸索拉非尼（多吉美）可以延長(cháng)這些疾病患者的無(wú)進(jìn)展生存期。無(wú)進(jìn)展生存期是指患者在出現疾病惡化前的生存時(shí)間。基于這些中期結果，監督試驗的數據和安全監測委員會(huì )建議公布此項研究的主要結果。
這項試驗由國家癌癥研究所(NCI)資助，該研究所是美國國家衛生研究院（NIH）的一部分。試驗由腫瘤臨床試驗聯(lián)盟的研究人員設計和指導；拜耳公司負責臨床研究用藥的支持與供給工作。
臨床研究首席調查員和研究主任、紐約市斯隆·凱特林癌癥紀念中心的肉瘤醫學(xué)腫瘤學(xué)家的Mrinal M. Gounder博士表示：“索拉非尼是治療這種罕見(jiàn)癌癥的一種新方法。這項臨床3期試驗極具希望的結果代表了纖維瘤患者的治療模式正在轉變。”
DT/DF是一種罕見(jiàn)的肉瘤，估計每年在美國大約有1000人患上該類(lèi)肉瘤疾病，他們中的很多人還很年輕。肉瘤通常發(fā)生在四肢或腹部，偶爾還會(huì )伴有家族性腺瘤性息肉病或加德納綜合征。DT/DF具有局部侵襲性，可導致疼痛和活動(dòng)能力下降，并可侵犯人的重要器官或結構，導致腸梗阻和其他嚴重并發(fā)癥。
NCI癌癥治療與診斷部門(mén)臨床主任Jeff Abrams博士表示：“目前，這種罕見(jiàn)的疾病還沒(méi)有標準的治療方法，用于這種疾病的治療手段有手術(shù)、放療和化療，但效果通常是有限的。但是這項試驗的中期結果是有希望的，可能會(huì )給患者帶來(lái)一種新的治療方法。”
索拉非尼是一種口服靶向治療藥物，可干擾癌細胞的生長(cháng)和腫瘤生長(cháng)所需的新血管生成。經(jīng)美國FDA批準，該藥物可用于治療晚期腎癌、肝癌和甲狀腺癌患者。選擇索拉非尼進(jìn)行這次臨床研究是因為在早期的回顧性研究中，索拉非尼治療的患者，纖維瘤出現了縮小，同時(shí)疼痛和其他癥狀減輕。
這項名為A091105的臨床3期試驗，于2014-2016年間共招募了87名DT/DF患者。入組病人必須患有無(wú)法通過(guò)手術(shù)切除、生長(cháng)中或導致癥狀并符合特定標準的疾病。患者被隨機分配到兩個(gè)治療組中的一個(gè)：一組服用索拉非尼(400毫克/天)，另一組服用安慰劑。兩組患者會(huì )持續治療，直到腫瘤生長(cháng)或治療后出現不良反應為止。在研究中腫瘤進(jìn)展的病人會(huì )被告知他們的治療分配情況，而那些正接受安慰劑的患者則被允許接受索拉非尼治療。
研究的主要終點(diǎn)為無(wú)進(jìn)展生存期。該試驗的目標是將安慰劑6個(gè)月的無(wú)進(jìn)展生存期改善為索拉非尼的15個(gè)月。根據對前75名患者的中期分析，觀(guān)察到的無(wú)進(jìn)展生存期改善已超過(guò)了試驗設計的目標。接受索拉非尼治療的患者比服用安慰劑的患者更容易發(fā)生藥物相關(guān)不良事件。但一般不嚴重，副作用包括疲勞、皮疹、胃腸道并發(fā)癥、感染以及高血壓。
這項研究的全部細節將在即將召開(kāi)的科學(xué)會(huì )議和同行評審的出版物上公布。
Abrams博士稱(chēng)：“如果沒(méi)有一個(gè)龐大的全國性的研究人員網(wǎng)絡(luò )以及NCI支持的招募罕見(jiàn)癌癥患者的NCTN（國家臨床試驗網(wǎng)絡(luò )）項目，這個(gè)試驗是不可能完成的。”
根據數據和安全監測委員會(huì )的建議，治療分配已向研究中仍在接受治療的病人及其醫生披露。在試驗中接受索拉非尼的患者可以繼續治療，而那些接受安慰劑的患者在與醫生討論治療方案后，如果有必要，可以接受索拉非尼治療。（新浪醫藥編譯/David）
文章參考來(lái)源：NIH-funded study shows sorafenib improves progression-free survival for patients with rare sarcomas
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