FDA今日加速批準特定白血病療法

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來(lái)源：藥明康德

2018-03-30

今日，美國FDA宣布加速批準Blincyto（blinatumomab）的擴大適應癥申請，允許這款由安進(jìn)（Amgen）帶來(lái)的新藥治療罹患B細胞前體急性淋巴性白血病（ALL），且在緩解期依舊有微小殘留病灶（MRD）的兒童和成人患者。

今日，美國FDA宣布加速批準Blincyto（blinatumomab）的擴大適應癥申請，允許這款由安進(jìn)（Amgen）帶來(lái)的新藥治療罹患B細胞前體急性淋巴性白血病（ALL），且在緩解期依舊有微小殘留病灶（MRD）的兒童和成人患者。值得一提的是，這也是美國FDA批準的首款治療MRD陽(yáng)性ALL的療法。

B細胞前體ALL是一種病發(fā)于骨髓，且進(jìn)展快速的癌癥。患者的骨髓里會(huì )產(chǎn)生過(guò)多的不成熟白細胞，影響骨髓的功能。在這些患者經(jīng)過(guò)治療后，依舊會(huì )有不少人體內會(huì )帶有微小殘留病灶。盡管這些病灶在顯微鏡鏡檢下也無(wú)法被發(fā)現，但卻給患者留下了疾病復發(fā)的隱患。

今日獲批的Blincyto是一款具有創(chuàng )新機制的藥物，能結合白血病細胞表面的CD19蛋白與免疫細胞表面的CD3蛋白，將免疫細胞“拽”到白血病細胞附近，讓它們更好地對后者進(jìn)行攻擊。這款新藥在2014年首度獲批，目前可用于治療費城染色體陰性的復發(fā)或難治性B細胞ALL，或是費城染色體陽(yáng)性的ALL。

在一項單臂臨床研究里，Blincyto在MRD陽(yáng)性ALL的患者中展現出了很好的療效。這些患者曾有1到2次完全緩解，但骨髓里依然存有癌細胞，比例約占細胞總數的千分之一。在經(jīng)過(guò)治療后，即便是能從10000個(gè)細胞里挑出1個(gè)細胞的高精度檢測，也無(wú)法在患者體內檢測出MRD，證實(shí)了Blincyto的效果。總體來(lái)看，有70%的患者再也檢測不出MRD，超過(guò)一半的患者已在病情緩解中活過(guò)了22.3個(gè)月。基于這款新藥的潛力，美國FDA曾授予其孤兒藥資格和優(yōu)先審評資格。在良好臨床結果下，美國FDA又決定在今日加速批準這款新藥上市，讓它盡快造福患者。

“這是FDA批準的首款治療MRD陽(yáng)性ALL的療法，”美國FDA腫瘤學(xué)卓越中心主任兼血液病學(xué)和腫瘤學(xué)產(chǎn)品辦公室執行主任Richard Pazdur博士說(shuō)道：“帶有MRD的患者更有可能出現復發(fā)，因此一種能消除極低量殘余白血病細胞的療法，有望能幫助延長(cháng)癌癥的緩解期。我們期待進(jìn)一步了解Blincyto能如何減少MRD。在更多的實(shí)驗里，我們正在評估Blincyto會(huì )怎樣影響MRD陽(yáng)性患者的長(cháng)期生存。”

依照計劃，獲得加速批準的Blincyto，依舊需要進(jìn)行隨機對照試驗，驗證MRD的減少能帶來(lái)生存期或無(wú)進(jìn)展生存期的改善。我們期待接下來(lái)的試驗同樣能夠順利，患者也能迎來(lái)更多控制病情的方法。

參考資料：

[1] FDA expands approval of Blincyto for treatment of a type of leukemia in patients who have a certain risk factor for relapse

[2] 安進(jìn)官方網(wǎng)站

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