3月30日，輝瑞公布tafamidis對導(dǎo)致心力衰竭罕見病TTR-FAP的一項(xiàng)臨床III期試驗(yàn)抵達(dá)主要終點(diǎn)，結(jié)果積極。這將讓tafamidis成為patisiran和inotersen的強(qiáng)有力的競爭對手，將撼動Alnylam/Ionis在這一領(lǐng)域的地位。Alnylam正在準(zhǔn)備patisiran對心肌病的新藥申請，而在輝瑞公布消息之后Alnylam股價下跌5%。
輝瑞的這項(xiàng)試驗(yàn)稱為ATTR-ACT，是tafamidis針對轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白心肌病患者的治療研究。這是一種罕見病，患者的蛋白質(zhì)不能正確折疊成正常形狀，而錯誤的折疊使它們累積并對神經(jīng)、心臟和其他器官造成損害。試驗(yàn)中，tafamidis與安慰劑相比，在30個月治療時間內(nèi)，顯著降低全因死亡率和心血管相關(guān)的住院次數(shù)。
Tafamidis是2010年輝瑞收購FoldRx獲得。當(dāng)時與其他制藥公司一樣，在巨大回報(bào)的前景誘惑之下，輝瑞打算進(jìn)軍罕見病領(lǐng)域，開發(fā)滿足極少數(shù)患者人群的迫切需求的罕見病藥物。tafamidis治療罕見神經(jīng)退行性疾病TTR-FAP的新藥申請，在2012年已經(jīng)向FDA提交過一次。當(dāng)時公司在試驗(yàn)僅獲得一項(xiàng)能證明此藥有效的結(jié)果之后便著手申請，可最后沒有獲得FDA的同意?，F(xiàn)在Tafamidis已在40個國家獲得批準(zhǔn)包括2011的歐盟批準(zhǔn)，但都是以商品名Vyndaquel上市。
輝瑞之前發(fā)表聲明表示，公司作為TTR淀粉樣變性領(lǐng)域的先鋒，將就罕見病藥物tafamidis治療TTR-FAP的批準(zhǔn)，與FDA繼續(xù)合作；也表示希望在美國的TTR-FAP患者，能夠與世界其他地區(qū)的患者一樣擁有此治療選擇。
目前看來，這次對轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白心肌病的試驗(yàn)結(jié)果，將為公司開美國的市場，創(chuàng)造新的收入途徑。輝瑞SVP和罕見病部門首席發(fā)展官Brenda Cooperstone，就此最新臨床III期數(shù)據(jù)說到：
這次的結(jié)果對患有轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白的心肌病患者非常重要，并且使我們更加接近迫切需要此藥的患者。在轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白心肌病，這一罕見病領(lǐng)域，公司一直處于前沿。我們感謝參與試驗(yàn)的患者及其家屬，以及為這項(xiàng)重要研究做出貢獻(xiàn)的醫(yī)生和臨床試驗(yàn)點(diǎn)。我們期待與心血管社區(qū)分享詳細(xì)的研究結(jié)果，并將與衛(wèi)生當(dāng)局討論這些數(shù)據(jù)，以確定合適的監(jiān)管路徑。
參考：Watch out Alnylam/Ionis: Pfizer’s positive PhIII tafamidis data makes drug a new rival
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