概述
FDA孤兒藥資格認定是FDA頒發(fā)給符合孤兒藥政策要求藥物的一種資格認定，通過(guò)該認定后，藥物在美國申報審批時(shí)即可享受美國FDA頒布的孤兒藥法案（Orphan Drug Act）中的一系列政策優(yōu)惠。
申請條件
藥品要求
新藥：有效的動(dòng)物模型實(shí)驗數據證明藥效即可，無(wú)需臨床數據
仿制藥：若該藥物的活性藥物成分（API）已被FDA批準上市，則需要證明現有新藥相比已上市藥物有臨床
適應癥要求
適應癥在美國的患病人數需少于20萬(wàn)
政策優(yōu)惠
上市后可獲得美國市場(chǎng)7年獨占權
PDUFA費免除 (約200萬(wàn)美元)
臨床試驗在美國進(jìn)行可以獲得50%的課稅津貼
申請時(shí)間
FDA ODD申請時(shí)間和政策優(yōu)惠時(shí)間線(xiàn)圖
從上圖我們可以看出獲得動(dòng)物模型數據后即可申請FDA ODD，并且越早獲得可享受越多政策福利。在Pre-IND會(huì )議前獲得FDA ODD， 可享受FDA孤兒藥開(kāi)發(fā)辦公室的支持與參與Pre-IND會(huì )議。 在IND前獲得FDA ODD，則可以享受在美國臨床階段的全部稅收優(yōu)惠。
Timeline
Q&A
關(guān)于政策福利
7年市場(chǎng)獨占權是指什么？
從NDA/BLA批準之日開(kāi)始，7年內FDA不會(huì )再批準同一藥物（API相同）且針對同一適應癥的藥物再上市。API相同但有臨床優(yōu)效性的藥物不限于此規則。
PDUFA費是什么？
PDUFA是Prescription Drug User Fee Act（處方藥申報者付費法案）的簡(jiǎn)稱(chēng)，PDUFA費簡(jiǎn)單來(lái)說(shuō)是在向FDA申報NDA/BLA時(shí)需要繳納的一筆申報費用。新藥的PDUFA大約需要200萬(wàn)美元。
FDA 孤兒藥資格認定可以跟隨產(chǎn)品一起轉讓嗎？
可以。
臨床實(shí)驗交給CRO公司在美國進(jìn)行，可否仍獲得課稅津貼？
可以，孤兒藥資格認定的受益方是藥物項目的持有公司。
關(guān)于適應癥
FDA有沒(méi)有出臺關(guān)于罕見(jiàn)疾病的名錄？
沒(méi)有。只要美國的患病人口數少于20萬(wàn)即可認定為罕見(jiàn)病。這個(gè)范圍是浮動(dòng)的，例如：卵巢癌，美國患病人數在2017年中的一段時(shí)間突破了20萬(wàn)，這段時(shí)間它不屬于罕見(jiàn)病，但目前因其患病人口數跌破20萬(wàn)，所以仍是罕見(jiàn)病。
癌癥中有哪些屬于FDA的罕見(jiàn)病？
目前大部分獲得孤兒藥資格認定的藥物都是治療癌癥方向，癌癥中除了膀胱癌，結腸癌，乳腺癌，前列腺癌，甲狀腺癌這幾種癌癥以外，其他的癌癥或多或少都包含罕見(jiàn)病。如：胰 腺癌，肝癌，小細胞肺癌，胃癌，腦膠質(zhì)瘤等在美國都屬于罕見(jiàn)病。
其他公司已經(jīng)獲得了同一適應癥FDA孤兒藥資格認定，會(huì )對自己的申請有影響嗎？
沒(méi)有影響。FDA孤兒藥資格認定針對的是藥物而非適應癥，只要藥物不同，申請同一適應癥并沒(méi)有影響。
三陰性乳腺癌（Triple Negative Breast Cancer, TNBC）其患病人口在美國少于20萬(wàn)人， 可以申請FDA孤兒藥資格認定嗎？
理論上可以，但實(shí)際情況有別。乳腺癌中三陰性乳腺癌（Triple Negative Breast Cancer, TNBC）患病人數在美國少于20萬(wàn)，且屬于乳腺癌的子類(lèi)，需要證明藥物對除三陰性乳腺癌以外的其他乳腺癌無(wú)作用或有毒副作用才可獲得孤兒藥資格認定。但因其病理學(xué)相似，對三陰性乳腺癌有作用的藥物，或多或少對其他種類(lèi)的乳腺癌也是有藥效的。因此，目前沒(méi)有任何一種藥物獲得過(guò)三陰性乳腺癌的FDA孤兒藥資格認定。
如何解決ODD申請中罕見(jiàn)病沒(méi)有相對應的動(dòng)物模型的問(wèn)題？
這種情況下可以使用體外數據來(lái)代替動(dòng)物模型數據。但在ODD的申請中需要向FDA說(shuō)明不存在該疾病的動(dòng)物模型，或已存在的動(dòng)物模型缺少部分癥狀或病理學(xué)不同。
關(guān)于藥物
已經(jīng)上市的藥物還有機會(huì )再次獲得的FDA ODD嗎？
可以，如果新藥有臨床優(yōu)效性的數據，則可以獲得FDA ODD。
聯(lián)合療法需要再申請新的FDA ODD嗎？
FDA ODD針對的是藥物活性成分（API），聯(lián)合療法并不改變藥物活性成分，所以無(wú)需再申請新的ODD。
治療熱帶疾病的藥物，患病人數在美國超過(guò)20萬(wàn)人仍可以申請孤兒藥嗎？
可以，用于治療以下熱帶疾病的藥物可以申請FDA孤兒藥資格認定
其他問(wèn)題
FDA 孤兒藥資格認定屬于FDA哪一個(gè)部門(mén)管轄？
FDA孤兒藥開(kāi)發(fā)辦公室（Office of Orphan Product and Development）
FDA孤兒藥資格認定申請中需要提交什么？
Cover Letter
Applicaiton
Reference
Certification letter
（簡(jiǎn)要概述該藥物針對該適應癥之前沒(méi)有申請過(guò)ODD）
US agent authorization letter
（若公司總部在美國以外地區，則需要該項）
國內藥企情況
截止2018年3月，8家國內藥企共計獲得了14個(gè)FDA孤兒藥資格認定。
在17年全年FDA頒發(fā)的500多份孤兒藥資格認定中，屬于國內藥企的只占2%，雖然占比不高，但增長(cháng)潛力巨大。從15年的0家公司，增長(cháng)到17年的7家公司，可以看出國內藥企逐漸在孤兒藥研發(fā)方面有所布局。從目前的趨勢來(lái)看，18年國內孤兒藥研發(fā)的熱度會(huì )繼續保持增長(cháng)。
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