諾華新藥Tasigna獲批擴大適應癥至兒童白血病患者

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2018-03-27

日前，諾華宣布美國FDA擴大了Tasigna的適應癥（nilotinib），批準其作為一線(xiàn)與二線(xiàn)療法，治療1歲及以上罹患費城染色體陽(yáng)性慢性骨髓性白血病，且病情處于慢性階段（Ph+ CML-CP）的兒童患者。

慢性骨髓性白血病是一類(lèi)病發(fā)于骨髓的癌癥，會(huì )導致身體的白細胞過(guò)多。幾乎所有的慢性骨髓性白血病患者，都會(huì )出現稱(chēng)為“費城染色體異常”的現象，體內的BCR與ABL蛋白會(huì )發(fā)生融合，導致細胞異常生長(cháng)，誘發(fā)癌癥。在全世界范圍內，每年新發(fā)的兒童白血病病例中，有3%為慢性骨髓性白血病。

作為一種激酶抑制劑，Tasigna能抑制BCR-ABL融合蛋白，從而對這種癌癥進(jìn)行治療。目前，它已在全球超過(guò)122個(gè)國家與地區得到批準，治療處于慢性階段和快速發(fā)展階段的費城染色體陽(yáng)性慢性骨髓性白血病。這一批準主要限于對至少一種先前治療產(chǎn)生耐藥的成人患者。近日的這一批準，將把適應癥擴大到兒童患者中。

這一適應癥的擴大，是基于兩項臨床試驗的結果。研究人員招募了69名符合條件的兒童患者，他們或是新近診斷（一線(xiàn)療法組），或是對現有的TKI療法產(chǎn)生了耐藥（二線(xiàn)療法組）。在一線(xiàn)療法組里，主要分子緩解（MMR）率為60.0%（95% CI為38.7% - 78.9%）。在二線(xiàn)療法組，這一數據為40.9%（95% CI為26.3% - 56.8%）。在優(yōu)先審評下，Tasigna獲批擴大適應癥。

“諾華承諾改善慢性骨髓性白血病患者的生活，FDA批準Tasigna治療兒童患者則進(jìn)一步體現了這一點(diǎn)，”諾華腫瘤部負責人Liz Barrett女士說(shuō)道：“本次適應癥的擴大與先前Tasigna在全球取得的監管里程碑，一道反映了我們在重塑醫學(xué)上的努力，也體現了我們盡力滿(mǎn)足慢性骨髓性白血病患者的需求，這包括兒童患者在內。”

我們感謝諾華將這款新藥帶給兒童白血病患者，也期待在新藥的幫助下，兒童患者們能夠早日擺脫病魔的威脅，擁抱人生。

參考資料：

[1] Novartis drug Tasigna? approved by FDA to treat children with rare form of leukemia

[2] FDA updates the label of Tasigna to reflect that certain patients with a type of leukemia may be eligible to stop treatment after sustained response

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