諾華：mRNA藥物靶點(diǎn)具有巨大潛力

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來(lái)源：新浪醫(yī)藥新聞

2018-03-22

在對(duì)未來(lái)利潤(rùn)豐厚的制藥市場(chǎng)努力開(kāi)拓的過(guò)程中，專注于開(kāi)發(fā)靶向信使核糖核酸(mRNA)藥物的公司無(wú)疑已經(jīng)走在了競(jìng)爭(zhēng)的前列。

一段時(shí)間以來(lái)，mRNA被認(rèn)為是一種具有不確定性的治療藥物選擇，但現(xiàn)在這種觀念正在改變。一項(xiàng)由瑞士制藥巨頭諾華和北卡羅來(lái)納大學(xué)(UNC)進(jìn)行的研究顯示：當(dāng)涉及到可成藥的藥物結(jié)構(gòu)時(shí)，mRNA具有巨大潛力。諾華/UNC這篇刊登在《Chemical & Engineering News》（C&EN）上的報(bào)道表明，mRNA的結(jié)構(gòu)遠(yuǎn)比以前想象的更具功能性，尤其是在用于疾病治療開(kāi)發(fā)領(lǐng)域。這項(xiàng)研究表明，mRNA中可能有數(shù)千個(gè)未被發(fā)現(xiàn)的結(jié)構(gòu)。

C&EN報(bào)道稱，諾華、阿斯利康、輝瑞等公司都熱衷于挖掘“阻斷通常會(huì)產(chǎn)生致病蛋白的mRNAs”的潛力。使用基于mRNA的藥物去治療某些疾病已顯示出希望，多家公司正在將這一領(lǐng)域視為一種潛在的疾病治療方法。

作為研究的一部分，研究人員開(kāi)發(fā)了一種方法來(lái)繪制大腸桿菌轉(zhuǎn)錄組的RNA結(jié)構(gòu)圖。像C&EN描述的那樣，用一種化學(xué)試劑與“高通量測(cè)序”相結(jié)合，能夠識(shí)別RNA的區(qū)域是穩(wěn)定的還是不受控制的。研究小組考察了“細(xì)胞中最豐富的RNA”的數(shù)據(jù)發(fā)現(xiàn)了194條編碼、400個(gè)基因的RNA轉(zhuǎn)錄本。

這一消息正在給科學(xué)界帶來(lái)沖擊。精于RNA研究的洛斯阿拉莫斯國(guó)家實(shí)驗(yàn)室科學(xué)家Karissa Sanbonmatsu認(rèn)為C&EN的報(bào)道將“重寫(xiě)教科書(shū)”，她還表示：“RNA結(jié)構(gòu)的個(gè)別實(shí)例是眾所周知的，但是這項(xiàng)研究揭示了mRNA中的許多結(jié)構(gòu)。”

有了這一研究基礎(chǔ)，諾華和其他藥物開(kāi)發(fā)人員將開(kāi)始研究RNA在體內(nèi)的調(diào)節(jié)作用，以及如何將其用于治療疾病。在接受采訪時(shí)，諾華公司的生物學(xué)家Razvan Nutiu稱，他的團(tuán)隊(duì)將研究RNA結(jié)構(gòu)如何影響身體功能，以及這種功能如何與疾病聯(lián)系在一起。諾華已經(jīng)開(kāi)始致力于靶向RNA作為腫瘤治療的一種潛在方法的研發(fā)了，此外，該公司還在探索mRNA在心血管、肌肉骨骼和神經(jīng)系統(tǒng)研究方面的潛力。（新浪醫(yī)藥編譯/ David）

圖片、文章參考來(lái)源：

https://www.biospace.com/article/study-reveals-huge-potential-for-mrna-drug-targets/

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