諾華：mRNA藥物靶點具有巨大潛力

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來源：新浪醫(yī)藥新聞

2018-03-22

在對未來利潤豐厚的制藥市場努力開拓的過程中，專注于開發(fā)靶向信使核糖核酸(mRNA)藥物的公司無疑已經走在了競爭的前列。

一段時間以來，mRNA被認為是一種具有不確定性的治療藥物選擇，但現(xiàn)在這種觀念正在改變。一項由瑞士制藥巨頭諾華和北卡羅來納大學(UNC)進行的研究顯示：當涉及到可成藥的藥物結構時，mRNA具有巨大潛力。諾華/UNC這篇刊登在《Chemical & Engineering News》（C&EN）上的報道表明，mRNA的結構遠比以前想象的更具功能性，尤其是在用于疾病治療開發(fā)領域。這項研究表明，mRNA中可能有數(shù)千個未被發(fā)現(xiàn)的結構。

C&EN報道稱，諾華、阿斯利康、輝瑞等公司都熱衷于挖掘“阻斷通常會產生致病蛋白的mRNAs”的潛力。使用基于mRNA的藥物去治療某些疾病已顯示出希望，多家公司正在將這一領域視為一種潛在的疾病治療方法。

作為研究的一部分，研究人員開發(fā)了一種方法來繪制大腸桿菌轉錄組的RNA結構圖。像C&EN描述的那樣，用一種化學試劑與“高通量測序”相結合，能夠識別RNA的區(qū)域是穩(wěn)定的還是不受控制的。研究小組考察了“細胞中最豐富的RNA”的數(shù)據(jù)發(fā)現(xiàn)了194條編碼、400個基因的RNA轉錄本。

這一消息正在給科學界帶來沖擊。精于RNA研究的洛斯阿拉莫斯國家實驗室科學家Karissa Sanbonmatsu認為C&EN的報道將“重寫教科書”，她還表示：“RNA結構的個別實例是眾所周知的，但是這項研究揭示了mRNA中的許多結構。”

有了這一研究基礎，諾華和其他藥物開發(fā)人員將開始研究RNA在體內的調節(jié)作用，以及如何將其用于治療疾病。在接受采訪時，諾華公司的生物學家Razvan Nutiu稱，他的團隊將研究RNA結構如何影響身體功能，以及這種功能如何與疾病聯(lián)系在一起。諾華已經開始致力于靶向RNA作為腫瘤治療的一種潛在方法的研發(fā)了，此外，該公司還在探索mRNA在心血管、肌肉骨骼和神經系統(tǒng)研究方面的潛力。（新浪醫(yī)藥編譯/ David）

圖片、文章參考來源：

https://www.biospace.com/article/study-reveals-huge-potential-for-mrna-drug-targets/

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