今日，專注神經(jīng)科學領域新藥研發(fā)的生物技術新銳Prothena宣布與Celgene（新基）達成全球協(xié)議，開發(fā)一系列針對神經(jīng)退行性疾病的創(chuàng)新療法。一些資深醫(yī)藥人指出，結合Celgene不久前和Vividion Therapeutics達成的協(xié)議，今日的合作進一步反映了Celgene在神經(jīng)退行性疾病領域的發(fā)力。
本協(xié)議專注于三大臨床前項目，其中第一個項目針對tau蛋白。Prothena先前已找到了一系列靶向tau蛋白新表位的抗體，有望防止錯誤折疊的tau蛋白與細胞結合，從而抑制其在細胞之間的運輸，阻止?jié)撛诘牟±碜兓?。這些抗體有望治療阿茲海默病、進行性核上性麻痹、額顳葉失智癥、以及其他和tau蛋白有關的疾病。
第二個項目針對的是TDP-43蛋白。與第一個項目類似，Prothena也開發(fā)了一系列靶向TDP-43蛋白多個表位的抗體，并正在體外篩選潛在抑制效果的抗體。這些抗體有望治療“漸凍人癥”、一部分阿茲海默病、以及其他TDP-43相關的疾病。第三個項目的靶點目前尚未公開。
根據(jù)公布的協(xié)議，Prothena將獲得1億美元先期付款和5000萬美元的期權投資。未來，Celgene也有望支付其他里程碑費用。針對這些在研項目，Celgene有在美國申請臨床試驗的獨家許可。
▲Prothena在神經(jīng)科學領域的新藥研發(fā)上有著豐富的經(jīng)驗（圖片來源：Prothena官方網(wǎng)站）
“Prothena在神經(jīng)科學創(chuàng)新上有豐富經(jīng)驗，其團隊對于靶向蛋白折疊錯誤導致的疾病也有極深的認識。我們的合作能利用各自的核心專精，專注蛋白質穩(wěn)態(tài)和蛋白清除，來靶向那些導致神經(jīng)退行性疾病的蛋白質，”Celgene的神經(jīng)科學和影像學副總裁Richard Hargreaves博士說道：“我們選擇合作的項目有潛力成為我們新療法的根基性資產(chǎn)，以治療無藥可治的神經(jīng)疾病。”
“我們很高興能與全球領先的生物醫(yī)藥公司Celgene合作。Celgene在靶向蛋白質穩(wěn)態(tài)關鍵生物學通路上有很深的專精，也有推進創(chuàng)新療法的良好記錄，”Prothena的總裁兼首席執(zhí)行官Gene Kinney博士說道：“在我們建立神經(jīng)科學領域創(chuàng)新療法管線的同時，這項協(xié)議讓我們有機會和一流的伙伴合作，推進這些項目的進行，并進一步拓展我們的發(fā)現(xiàn)能力，幫助我們帶來更多樣化的療法管線，改變?yōu)碾y性疾病的進程。”
我們期待在兩家公司的合力下，這項合作能為廣大患者帶來創(chuàng)新療法，改變他們的生活。
參考資料：
[1] Prothena Announces Global Neuroscience Research & Development Collaboration with Celgene for Novel Therapies for Patients with Neurodegenerative Diseases
[2] Celgene goes all-out on neurodegeneration and Alzheimer’s, triggering blockbuster deal with $150M in cash for Prothena
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