石藥集團丁苯酞獲FDA孤兒藥資格認定治療漸凍人癥

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2018-03-12

石藥集團3月11日發(fā)布公告，稱(chēng)其開(kāi)發(fā)的消旋-3-正丁基苯酞（丁苯酞）獲得美國FDA頒發(fā)的治療肌萎縮側索硬化癥（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）的孤兒藥資格認定。

ALS也叫運動(dòng)神經(jīng)元病、漸凍人癥，因4年前風(fēng)靡網(wǎng)絡(luò )的“冰桶挑戰”而被人熟知。ALS是由于運動(dòng)神經(jīng)細胞進(jìn)行性退化，導致四肢、軀干、胸部腹部的肌肉逐漸無(wú)力和萎縮，以及言語(yǔ)、吞咽和呼吸功能減退，直至呼吸衰竭死亡。該病多見(jiàn)于40至50歲的男性，病因至今不明，部分病例可能與遺傳及基因缺陷有關(guān)。雖然發(fā)病率很低，但ALS對病人的生活質(zhì)量及生命構成很大威脅，目前的臨床用藥也沒(méi)有明顯效果。

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丁苯酞是石藥集團和中國醫學(xué)科學(xué)院合作開(kāi)發(fā)的具有自主知識產(chǎn)權的國家1類(lèi)創(chuàng )新藥物，主要用來(lái)治療急性缺血性腦卒中。

石藥集團于2002年9月取得了丁苯酞原料及軟膠囊的一類(lèi)新藥證書(shū)及試生產(chǎn)批件，2005年該品種正式上市，用于治療輕、中度急性缺血性腦卒中。2010年4月，石藥集團又推出了丁苯酞氯化鈉注射液。2015年丁苯酞銷(xiāo)售額超過(guò)15億元，是石藥集團的重磅品種之一。

據了解，石藥集團沒(méi)有丁苯酞的化合物專(zhuān)利，其膠囊和注射劑專(zhuān)利分別到2023和2022到期。該化合物用于急性缺血性腦卒中的專(zhuān)利也將于2023年到期。為延長(cháng)該產(chǎn)品的生命周期，石藥集團還申請了丁苯酞新適應癥、左旋丁苯酞、以及丁苯酞相關(guān)物質(zhì)制備專(zhuān)利。

在治療ALS的臨床前研究結果顯示，丁苯酞在A(yíng)LS動(dòng)物模型中有一定的治療作用。石藥集團自2015年開(kāi)始在中國進(jìn)行丁苯酞用于治療ALS的臨床研究。

孤兒藥資格認定最重要的意義是能得到美國藥監局更多的指導，有機會(huì )與美國藥監局進(jìn)行廣泛的溝通，有的情況下還可以減免部分臨床試驗，加快產(chǎn)品上市的速度。而且，孤兒藥在美國可享有7年市場(chǎng)獨佔權及最多可達研發(fā)費用50%的稅務(wù)減免。

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