用于治療特發(fā)性肺纖維化的靶向新藥維加特(R)在中國上市

熱門(mén)推薦：特發(fā)性肺纖維化 , 維加特(R) , 勃林格殷格翰公司 ,

來(lái)源：轉載

2018-03-13

日前，勃林格殷格翰公司宣布由其自主研發(fā)、用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）的靶向新藥尼達尼布（商品名：維加特?）在中國正式宣告上市。

日前，勃林格殷格翰公司宣布由其自主研發(fā)、用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）的靶向新藥尼達尼布（商品名：維加特®）在中國正式宣告上市。作為被國內外相關(guān)指南、共識推薦的全球首個(gè)可減少I(mǎi)PF急性加重風(fēng)險的靶向治療藥物，尼達尼布可有效延緩IPF的疾病進(jìn)展，使肺功能下降減少約50% ，且顯著(zhù)降低IPF急性加重的風(fēng)險，提高患者生存獲益。

特發(fā)性肺纖維化是一種嚴重的致命性肺部疾病，由于早期癥狀不明顯，等到確診已是中晚期，死亡率比大多數癌癥還要高，近年來(lái)在我國三甲醫院并不少見(jiàn)。對于IPF患者而言，早診斷、早治療至關(guān)重要，如果患者在疾病初期就能得到及時(shí)有效的診治，便能有效延緩疾病進(jìn)展，改善生活質(zhì)量。

“不是癌癥的癌癥”，五年存活率可低于30%

特發(fā)性肺纖維化會(huì )使肺組織纖維化，形成永久疤痕，導致肺功能不可逆性地持續下降。由于患者肺部組織呈蜂巢狀，被形象地稱(chēng)為“網(wǎng)狀肺”或“絲瓜筋肺”。IPF的疾病進(jìn)展具有不可預測性[1]，急性加重會(huì )顯著(zhù)降低患者的存活機會(huì )[2]。“一旦患上IPF，有些病人的病情會(huì )迅速惡化。”國外有研究表明，近一半患者在確診后的2-3年內死亡[3] ，5年生存率可低于30%[4]，比大多數癌癥的生存率都低，因此又被稱(chēng)為“不是癌癥的癌癥”。

中國呼吸醫師協(xié)會(huì )副會(huì )長(cháng)、中國醫科大學(xué)第一附屬醫院呼吸疾病研究所所長(cháng)康健教授在“維系 - 深呼吸-開(kāi)啟IPF治療新‘維’度”媒體發(fā)布會(huì )上介紹：全球每年IPF患病率約(2～29)/10萬(wàn)，呈逐漸增長(cháng)趨勢，估計以每年11%的比例增長(cháng)[5]。近年來(lái)，我國IPF患病發(fā)病率也呈現逐步上升的趨勢，且死亡率居高不下。此病病因未明，多發(fā)于50歲以上的老年人，且男性多于女性[6]。疾病以隱匿性、進(jìn)行性的呼吸困難為突出癥狀，伴有干咳、杵狀指、皮膚發(fā)青等癥狀。

由于絕大多數IPF患者臨床表現不典型，漏診和延誤診斷現象普遍，也容易被誤診為慢阻肺、哮喘和充血性心力衰竭或其他肺部疾病。國外研究顯示，IPF 患者從首個(gè)癥狀出現到被明確診斷，通常被延誤1至2年[7]。面對大眾對IPF疾病認知較低的現狀，中華醫學(xué)會(huì )呼吸病學(xué)分會(huì )委員兼間質(zhì)病學(xué)組副組長(cháng)、同濟大學(xué)附屬上海市肺科醫院呼吸科主任李惠萍教授強調，當出現刺激性干咳、活動(dòng)后氣喘、經(jīng)常感冒、肺部感染、皮膚發(fā)青（稱(chēng)為發(fā)紺）、指甲形狀發(fā)生變化（稱(chēng)為杵狀指）、食欲不佳、體重減輕等癥狀，患者應及時(shí)到專(zhuān)業(yè)醫院的呼吸科就醫，目前高分辨率CT（HRCT）檢查是確診IPF的必要手段。如確診，患者盡早接受治療，可延緩疾病進(jìn)展。

IPF病情進(jìn)展迅速，曾經(jīng)一度“無(wú)藥可用”

IPF疾病進(jìn)展不可預測，大多數患者在最初幾年內病情看似穩定，然而一旦發(fā)生急性加重，癥狀會(huì )在數天或數周內迅速加重。有超過(guò)50%的患者在確診后的2到3年內肺功能快速惡化，在經(jīng)歷一次或幾次急性加重后呼吸衰竭或去世。在亞洲，超過(guò)40%IPF患者的死亡是由急性加重引起的，急性加重成為了患者死亡的首要原因。

突如其來(lái)的急性加重使死亡率上升，但患者和醫生卻面臨著(zhù)治療選擇有限的無(wú)奈境遇，對延緩病情進(jìn)展“無(wú)計可施”，“以往IPF患者主要通過(guò)肺部康復運動(dòng)、氧療、肺移植及藥物治療等一系列綜合治療手段來(lái)延緩疾病進(jìn)展，然而，長(cháng)期以來(lái)用于治療IPF的藥物選擇極少，呼吸科醫生只能憑臨床經(jīng)驗用藥，常見(jiàn)的糖皮質(zhì)激素、免疫制劑、免疫調節劑等傳統藥物治療效果不理想，無(wú)法有效控制病情進(jìn)展。患者急性加重后就像失控掉下懸崖的汽車(chē)，無(wú)可挽回。”李惠萍教授表示。

創(chuàng )新靶向藥開(kāi)啟IPF治療新“維”度，顯著(zhù)延緩IPF疾病進(jìn)程

對于IPF的疾病進(jìn)程，中華醫學(xué)會(huì )呼吸病學(xué)分會(huì )間質(zhì)性肺病學(xué)組組長(cháng)、中日醫院呼吸與危重癥醫學(xué)科主任代華平教授也做了一個(gè)形象的比喻：IPF就如同多米諾骨牌，一旦患病就會(huì )造成“病來(lái)如山倒”的不可逆結局。她認為：“提高抗纖維化治療藥物如尼達尼布等的使用率，可幫助IPF患者減緩肺功能下降從而延緩疾病進(jìn)程、減少急性加重的風(fēng)險，是IPF治療領(lǐng)域的重中之重。同時(shí)減少因急性加重而就醫及住院的次數，也可減輕家庭和社會(huì )的經(jīng)濟負擔。”

尼達尼布是全球首個(gè)治療特發(fā)性肺纖維化的創(chuàng )新靶向藥物，目前已在中國獲批并正式進(jìn)入臨床應用，最近被納入浙江省大病醫保目錄。專(zhuān)家共同呼吁，期待尼達尼布盡快進(jìn)入全國其它各地醫保，為更多患者爭取多一些高質(zhì)量的生存時(shí)間。

[1] Raghu G et al. Am J Respir Crit Care Med.2011;183(6):788-824

[2] Kim D, Respir Res. 2013;14:86

[3] Nunes H, et al. Eur Resp J 2011;38:100(Abstract P646).

[4] Vancheri C, et al. Eur Respir J 2013;41:262-9.

[5] 蔡后榮. 2011年特發(fā)性肺纖維化診斷和治療循證新指南解讀.中國呼吸與危重監護雜志,2011,10(4):313-6.

[6] 2016《特發(fā)性肺纖維化診斷和治療中國專(zhuān)家共識》

[7] Schoenheit G, et al. Chron Respir Dis. 2011;8(4):225–31

點(diǎn)擊下圖，即刻登記觀(guān)展！