2017年8月，總部設在美國南舊金山的生物技術(shù)公司MyoKardia宣布旗下心臟病藥物mavacamten對有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者心功能改善率高達80%，心功能各指標讀數一度逼近正常值！受此利好消息影響，該公司股價(jià)一路狂飆。近日，該公司再次公布了其中期試驗達到主要和次要終點(diǎn)的消息。本周末，MyoKardia將公布實(shí)驗的相關(guān)數據細節，其中將涉及未來(lái)開(kāi)展三期試驗中的劑量信息。
Mavacamten（又稱(chēng)為MYK-461），是一種抑制心肌收縮力的藥物。在這一項稱(chēng)為PIONEER-HCM的II期臨床試驗中，考察了該藥物對嚴重癥狀的oHCM患者的療效，并動(dòng)態(tài)監測患者左室流出道(LVOT) 壓力階差。
實(shí)驗中，21名患者試驗分為兩組：一組接受每日劑量10、15或20毫克mavacamten的治療，另一組接受較低的劑量治療，每日劑量2或5毫克。后一組繼續使用β-受體阻滯劑，但不影響藥物的安全性或作用。經(jīng)過(guò)12周的治療后，兩個(gè)隊列都達到了主要終點(diǎn)，即運動(dòng)后左心室流出道梯度的減少，心臟功能的測量顯示好轉。
梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是一種遺傳性心臟病，因心肌收縮蛋白發(fā)生基因突變導致心肌壁肥厚，影響心輸出血量，嚴重者可引起猝死。該病的人群發(fā)生率約為1/500。當增厚的血管阻塞血液流出心室時(shí)，就會(huì )誘發(fā)阻塞的癥狀發(fā)生。
除了達到主要終點(diǎn)之外，mavacamten還達到了其次要終點(diǎn)：兩個(gè)隊列均顯示達到了紐約心臟協(xié)會(huì )評分標準下改善呼吸困難的情況。此外，高劑量組在高峰耗氧量方面顯示出統計學(xué)顯著(zhù)增加的現象，而低劑量組也存在顯著(zhù)改善的趨勢。
Mavacamten是MyoKardia與賽諾菲合作開(kāi)發(fā)的項目。賽諾菲曾經(jīng)擁有心血管重磅藥物波立維的部分權益，也是另一個(gè)心血管重要領(lǐng)域PSCK9的主要參與者。心血管疾病曾經(jīng)是世界頭號健康殺手，但最近西歐和美國部分州腫瘤已經(jīng)超過(guò)心血管疾病成為頭號殺手。現代制藥工業(yè)開(kāi)始于抗生素，但輝煌于心血管藥物。降壓、降脂、抗凝藥物都是超重磅領(lǐng)域。遺憾的是隨著(zhù)這些老藥解決了不少問(wèn)題，新藥進(jìn)入市場(chǎng)的難度也水漲船高。多數藥廠(chǎng)已經(jīng)退出這個(gè)領(lǐng)域，據統計2012年在研心血管藥物比1990年下降60%。
“綜合來(lái)看，PIONEER-HCM研究的數據表明，大多數患者的每日劑量可能在5-15毫克之間。”這些數據將告知mavacamten的關(guān)鍵階段3試驗中采用的具體劑量，該試驗定于2018年第二季度開(kāi)始。
MyoKardia的首席醫療官Marc Semigran博士表示，“隨著(zhù)藥物進(jìn)入關(guān)鍵階段3 EXPLORER-HCM試驗，更好地為該類(lèi)患者服務(wù)，進(jìn)一步優(yōu)化mavacamten的治療效果，改善患者的癥狀和心臟功能，同時(shí)保留左心室射血分數。”
耶魯大學(xué)醫學(xué)院心肌病項目和綜合性心力衰竭項目主任研究員Daniel Jacoby博士認為，“癥狀性梗阻性肥厚型心肌病患者的生活受到其病情惡化進(jìn)展的限制。不幸的是，目前的治療方案要么需要侵入性治療，要么治療效果十分有限，在第二階段PIONEER-HCM研究中，我們看到mavacamten可以使患者在定量和定性測量方面都有較好的恢復效果，包括消除LVOT阻塞、增加功能和運動(dòng)能力以及緩解呼吸短促的癥狀。”（新浪醫藥編譯/范東東）
文章參考來(lái)源：MyoKardia delivers in midstage trial, revs up for phase 3
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