浦口將建轉(zhuǎn)基因“動物制藥工廠”

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來源：轉(zhuǎn)載

2018-03-07

浦口開發(fā)區(qū)將在“動物身上建藥廠”，全省首個乳腺生物反應(yīng)器制藥項目暨轉(zhuǎn)基因動物藥物研究院項目正式落戶。

利用轉(zhuǎn)基因技術(shù)，讓牛羊等動物帶上特定的人類基因，使它們的乳汁中富含可以治病救人的蛋白藥物。記者昨日了解到，浦口開發(fā)區(qū)將在“動物身上建藥廠”，全省首個乳腺生物反應(yīng)器制藥項目暨轉(zhuǎn)基因動物藥物研究院項目正式落戶。

通過轉(zhuǎn)基因動物乳汁中分泌的藥物蛋白進行制藥是著名細胞生物學家施履吉教授在上世紀80年代提出的思路，后經(jīng)中國工程院院士、醫(yī)學遺傳學家曾溢滔通過多年研究實驗成功。

所謂乳腺生物反應(yīng)器制藥項目，即以基因工程技術(shù)為核心，將醫(yī)藥保健效用的基因?qū)雱游矬w內(nèi)，使外源基因能在動物乳腺內(nèi)表達，從而生產(chǎn)出各類藥用價值的藥品。這種全新的生物藥物生產(chǎn)模式，具有成本低、效益高和產(chǎn)量高等優(yōu)點。但是乳腺生物反應(yīng)器制藥有三個問題需要研究解決。一是轉(zhuǎn)基因動物的成功率，二是外源基因在乳腺的高效表達，三是乳汁中表達的外源藥物蛋白能否完成蛋白質(zhì)的翻譯修飾。

針對上述問題，曾溢滔院士帶領(lǐng)研究團隊應(yīng)用同體克隆、同型克隆技術(shù)和改進的克隆方法，改善了核移植過程中細胞質(zhì)和細胞核的關(guān)系和克隆胚的重編程，提高了轉(zhuǎn)基因動物（家畜）的成功率。經(jīng)過十幾年的努力，曾溢滔團隊培育出了帶有特定基因（具有醫(yī)藥功效的基因）的動物乳汁，提取藥用蛋白，達到大量生產(chǎn)各類藥物，尤其是稀缺藥物所需藥用蛋白的目的。

“從轉(zhuǎn)基因動物（家畜）奶汁中分離純化得外源藥物蛋白，無論其理化性質(zhì)或者蛋白質(zhì)修飾以及生物活性都和天然的蛋白質(zhì)無異?？捎糜诔Ｒ姷?、危害嚴重的遺傳性疾病如地中海貧血癥的個性治療，但成本僅為基因工程的萬分之一。”浦口開發(fā)區(qū)管委會副主任許燁介紹，實現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)后，藥物蛋白的成本將進一步降低，造福更多患者。

據(jù)介紹，該乳腺生物反應(yīng)器制藥項目總投資5億元，將分兩期建設(shè)。一期將建設(shè)制藥級牛舍和藥品分離純化車間，進行重組人凝血因子IX的研發(fā)工作和重組人促血小板生成素TPO的研發(fā)生產(chǎn)。二期將新建存欄2000頭的奶牛養(yǎng)殖基地，用于基因牛的科研、培育、繁殖和藥物原料牛奶生產(chǎn)。此外，還將建設(shè)轉(zhuǎn)基因生物藥物研究院。

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