2018年FDA陸續批準4款新藥上市

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作者：滄海月瑩來(lái)源：米內網(wǎng) 　

2018-03-02

2017年是美國藥物批準的大年，美國食品和藥物管理局(FDA)批準了46種新藥以及兩款CAR-T療法、一款基因療法。2018年也會(huì )是批準的大年嗎?目前言之尚早，但目前的趨勢來(lái)看，2018年依舊會(huì )有較多新藥獲批。

據FDA官網(wǎng)2018年3月1日提供的最新公布結果，FDA在2018年前兩個(gè)月陸續批準了4款新藥。

圖1：美國CDER1997-2017年批準的新藥數量

（數據來(lái)源：米內網(wǎng)綜合整理）

4款新藥，藥企巨頭依舊是研發(fā)主力

表1：2018年1、2月批準的4款新藥

（數據來(lái)源：米內網(wǎng)綜合整理）

首款多肽受體**核素療法：Lutathera

2018年1月26日，FDA批準了新的一年以來(lái)第一款新藥Lutathera。它由諾華(Novartis)集團公司的Advanced Accelerator Applications開(kāi)發(fā)，用于治療生長(cháng)抑素受體陽(yáng)性的胃腸胰腺神經(jīng)內分泌腫瘤(GEP-NETs)。這也是美國FDA批準的首款多肽受體**核素療法(PRRT)。

Lutathera此次獲批基于兩項研究。第一項是NETTER-1研究，受試者為229名SST受體陽(yáng)性的GEP-NET晚期患者。試驗中患者隨機接受Lutathera+奧曲肽治療或奧曲肽單獨治療。與僅接受奧曲肽治療的患者相比，Lutathera+奧曲肽治療患者的中位無(wú)進(jìn)展生存期更長(cháng)(40個(gè)月VS8個(gè)月)。第二項是基于一項由1214名SST受體陽(yáng)性腫瘤(包括GEP-NETS)患者參與的研究數據。在GEP-NETs亞組(360例)有16%的人達到完全或部分緩解。

這項批準為這些罕見(jiàn)癌癥的患者帶來(lái)了新的治療方案。這也彰顯了FDA愿意考慮‘擴大使用’項目中的數據，來(lái)支持新療法的批準。

三合一抗艾藥物，吉利德又添一員大將：Biktarvy

2018年2月7日，Gilead Sciences宣布美國FDA批準了其新藥Biktarvy上市，作為每日一次的單片片劑療法，治療HIV-1感染。Biktarvy是一種三合一的復方劑型，由bictegravir(50mg)、emtricitabine(200mg)、與tenofovir alafenamide(25mg)三種成分組成。與Gilead的另一款抗HIV藥物Descovy(FTC/TAF)相比，Biktarvy多了bictegravir(一款全新的整合酶鏈轉移抑制劑INSTI)。

FDA批準Biktarvy后，Leerink Partners分析師Geoffrey Porges評價(jià)道，由于該組合的“卓越的安全性和有效性”以及一個(gè)包含四個(gè)成功的Ⅲ期試驗的數據，被FDA提前批準是毋庸置疑的。且該團隊對Biktarvy抱有極大的信心，預計其將在2018年為Gilead帶來(lái)可觀(guān)的收益，并將在2021年的銷(xiāo)售中一路攀升至63億美元。

第3款針對囊性纖維化根本病因的藥物：Symdeko

近日，Vertex醫藥公司宣布Symdeko(tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)獲得FDA批準上市，用于治療12歲及以上的囊性纖維化(cysticfibrosis，CF)患者，這些患者的囊性纖維化跨膜傳導調節因子(CFTR)基因攜帶兩個(gè)F508del突變拷貝或者至少攜帶一個(gè)對tezacaftor/ivacaftor藥物有反應的突變。

Symdeko是Vertex獲得FDA批準的第3種針對囊性纖維化根本病因的治療藥物。囊性纖維化是一種罕見(jiàn)的會(huì )縮短壽命的遺傳疾病，影響了北美、歐洲和澳大利亞約75000 名患者，由基因突變導致的 CFTR 蛋白缺陷或缺失引起。

此次Symdeko給更多的患者提供了一種重要的新型治療選擇，能讓更多患者從中獲益。據悉，歐洲藥品管理局(EMA)已經(jīng)確認了tezacaftor/ivacaftor 組合藥物的營(yíng)銷(xiāo)授權申請(MAA)。公司預計在 2018 年下半年獲得歐盟批準。

再添重磅抗癌新藥，強生的不斷努力：Erleada

2018年2月14日，FDA批準強生Erleada (apalutamide) 上市，用于治療非轉移性(前列腺癌細胞未擴散)去勢抵抗(激素治療后疾病仍進(jìn)展)的前列腺癌。Erleada獲得過(guò)FDA的優(yōu)先審評資格，是FDA批準的首個(gè)治療非轉移性去勢抵抗前列腺癌的藥物，也是首個(gè)憑借無(wú)轉移生存期(metastasis-free survival，MFS)的臨床終點(diǎn)獲批上市的腫瘤新藥。

Erleada屬于第二代高選擇性雄激素受體(AR)拮抗劑，與雄激素受體的親和力是第一代AR拮抗劑的5倍以上。強生在2013年8月以10億美元(6.5億美元首付款+3.5億美元里程金)收購Argon公司將ARN-509(JNJ-56021927， apalutamide)收入囊中，作為對自己前列腺癌產(chǎn)品線(xiàn)的補充。在一項包含了1,207名非轉移性去勢抵抗性前列腺癌患者的3期臨床試驗SPARTAN中，Erleada的療效和安全性在臨床試驗中得到了充分的證實(shí)。良好的療效，使得業(yè)內對Erleada的市場(chǎng)前景非常看好，預計未來(lái)五年銷(xiāo)售額峰值能達到14.5億美元。

結語(yǔ)

創(chuàng )新驅動(dòng)進(jìn)步，新藥的獲批意味著(zhù)患者有更多的治療選擇。隨著(zhù)國內對藥物研發(fā)的重視，各種激勵政策的實(shí)施和各大藥企的不斷投入，在各大疾病領(lǐng)域新藥開(kāi)發(fā)中出現了越來(lái)越多國內企業(yè)的身影。相信隨著(zhù)國內企業(yè)的不斷努力，未來(lái)在新藥研發(fā)領(lǐng)域也能取得舉足輕重的地位。

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