2018年3月1日,Rubius Therapeutics宣布超額完成1億美元的融資,再把時(shí)間往回倒,2017年6月Rubius就已獲得1.2億美元的融資,9個(gè)月內Rubius共融資2.2億美元!Rubius是由Flagship風(fēng)投支持創(chuàng )立的專(zhuān)注紅細胞療法的醫藥公司,其創(chuàng )新性的將藥物表達在紅細胞內再輸入患者體內,被FierceBiotech評為2017年全球生物技術(shù)初創(chuàng )公司"Fierce 15"。
(Rubius Therapeutics官網(wǎng))
2018年3月1日,位于馬薩諸塞州Rubius Therapeutics宣布成功地完成了1億美元融資,資金將繼續用于其紅細胞療法的臨床研發(fā)。這家在Flagship風(fēng)投實(shí)驗室孵化的生物公司獨創(chuàng )的紅細胞療法(Red-Cell Therapeutics,RCT)具有特別的優(yōu)勢,早在2017年6月份就已獲得1.2億美元的融資,也就是說(shuō)Rubius在9個(gè)月內獲得了高達2.2億美元的基金支持!但Rubius并不愿意透露除Flagship風(fēng)投外的其他投資方的信息,不過(guò)Rubius的CEO談到投資集團包括"一些的基金組織……和其他的投資者一樣"。
Rubius獨創(chuàng )的RCT技術(shù)可將供體的造血干細胞改造成特殊的"治療性"紅細胞,并在體外大規模培養,像"輸血"一樣將藥物回輸到患者體內,和CAR-T類(lèi)似又有不同的地方。
RCT療法首先需要確定患者疾病,然后對干細胞進(jìn)行基因改造使其表達相應藥物蛋白,然后對干細胞進(jìn)行培養并誘導其變成紅細胞合成蛋白藥物,最后紅細胞前體將細胞核"彈射"到胞外,藥物保留在胞內或膜上。由于沒(méi)有遺傳物質(zhì),這些紅細胞將作為理想的(off-the-shelf)的藥物載體,而且藥物在胞內表達可以免除免疫系統的攻擊,可在體內保留較長(cháng)時(shí)間。
(來(lái)源于參考2)
Rubius的研發(fā)管線(xiàn)建立在生物反應器中大量生產(chǎn)和將紅細胞武器化的途徑上,通過(guò)這種方法Rubius認為其RCT療法在與CAR-T療法競爭中將占據優(yōu)勢。RCT療法巧妙的利用了紅細胞成熟過(guò)程中會(huì )丟棄細胞核的特質(zhì),由于沒(méi)有細胞核,只攜帶藥物的紅細胞就不存在異體排斥現象,具有更廣的患者適用性,也不需要擔心編輯過(guò)的基因對人體的影響。
同時(shí)相較于昂貴且復雜的CAR-T療法Kymriah和Yescarta,RCT細胞可在反應器中進(jìn)行大規模培養、儲存方便,大大地降低了生產(chǎn)成本,減輕患者負擔。此外RCT療法不僅僅可用于腫瘤治療,還能用于酶相關(guān)疾病及自身免疫疾病的治療,適應癥也有明顯增加。
Torben Straight Nissen(Rubius Therapeutics官網(wǎng))
"這次資金的加入夯實(shí)了我們的基礎,使我們有能力加速首個(gè)RCT產(chǎn)品在酶缺失、癌癥和自身免疫疾病領(lǐng)域的研發(fā)。"Rubius的CEO Torben Straight Nissen博士表示,"我們的極其優(yōu)秀的投資者團隊、領(lǐng)導層和顧問(wèn)相信一個(gè)共同的遠景:我們會(huì )為患者帶來(lái)創(chuàng )新性的細胞療法。"
2018年3月和2017年6月融資獲得的資金都將投入到Rubius RCT平臺的進(jìn)一步開(kāi)發(fā)及增強紅細胞的生產(chǎn)能力。明確的研發(fā)思路,加上兩次總計高達2.2億美元的資金支持,Rubius預計在2019年開(kāi)展首次臨床試驗,將RCT療治由概念轉化為成果。
參考來(lái)源:
1. Rubius raises $100M crossover round as cell therapies near human testing;
2. 《自然》重磅:2015年最牛的八個(gè)學(xué)院派生物技術(shù)創(chuàng )業(yè)公司;
3. Rubius Therapeutics官網(wǎng)。
作者簡(jiǎn)介:知行,生物化工碩士,從事細胞培養方面的研究。工作之余密切關(guān)注國內外醫藥行業(yè)動(dòng)態(tài)以及研究進(jìn)展,用簡(jiǎn)單的語(yǔ)言講述不簡(jiǎn)單的未來(lái),一個(gè)不斷前行的醫藥人。
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