B輪融資1億美元！新銳打造非病毒基因療法

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2018-03-01

基因療法初創(chuàng )公司Generation Bio近日宣布完成了1億美元的B輪融資。所得款項將用于推動(dòng)Generation Bio前兩種候選藥物的臨床研究申請（IND），以及其他針對視網(wǎng)膜、中樞神經(jīng)系統和肺部遺傳疾病的計劃。

Generation Bio于2016年在美國馬薩諸塞州的劍橋市創(chuàng )立，這家公司的創(chuàng )立基于Rob Kotin博士的研究。Kotin博士曾是美國國立衛生研究院（NIH）的高級研究員，發(fā)現了一種非病毒的基因轉移新方法，稱(chēng)為封閉式DNA或ceDNA。

▲Generation Bio創(chuàng )始人兼藥物發(fā)現負責人Rob Kotin博士（圖片來(lái)源：Generation Bio)

Generation Bio認為該公司的突破性基因療法，可使新一代人不受遺傳疾病的影響。該公司的療法基于其專(zhuān)有的GeneWave技術(shù)，提供可持續、高水平的基因表達，并可重復給藥，調節并且維持終生治療。由于病毒載體基因療法相關(guān)的免疫原性限制了治療和預防的重復給藥劑量，這種療法旨在克服病毒載體基因療法的缺陷。自成立以來(lái)，Generation Bio利用GeneWave平臺在體內重復給藥，增加肝臟表達能力，已經(jīng)證實(shí)了持久、劑量依存性的基因表達。GeneWave使用脂質(zhì)納米粒子將ceDNA輸送到肝臟，可用于治療肝臟疾病或將肝臟轉化為活體“生物工廠(chǎng)”，用于表達系統性蛋白質(zhì)以治療多種遺傳疾病。

▲Generation Bio總裁兼首席執行官Geoff McDonough博士（圖片來(lái)源：Generation Bio)

“我們很高興能得到這些專(zhuān)家以及長(cháng)期投資者的支持，他們與我們同樣擁有讓新一代人不受遺傳性疾病影響的愿景。”Generation Bio公司總裁兼首席執行官Geoff McDonough博士表示：“對于我們來(lái)說(shuō)，這是極其重要的一年。我們正在開(kāi)發(fā)GeneWave平臺并致力于使用首批候選藥物，提供解決罕見(jiàn)肝臟疾病的治療方案。這輪融資還將支持開(kāi)發(fā)將ceDNA傳遞到其他組織，如眼睛，中樞神經(jīng)系統和肺部的方法。”

▲Atlas Venture合伙人、Generation Bio董事長(cháng)兼創(chuàng )始人Jason Rhodes先生（圖片來(lái)源：Atlas Venture)

“Generation Bio正在創(chuàng )造一種突破性的療法，并有望成為基因治療領(lǐng)域的領(lǐng)導者，”Atlas Venture合伙人、Generation Bio董事長(cháng)兼創(chuàng )始人Jason Rhodes先生說(shuō)：“我們很高興投資者們能持續支持我們的研發(fā)，讓我們有機會(huì )創(chuàng )造具有藥物特性的首批基因藥物。”

我們期待這項融資可以推動(dòng)新型基因療法的開(kāi)發(fā)，從根本上解決各種復雜的遺傳疾病。

參考資料：

[1] Generation Bio Raises $100 Million Series B to Finance Non-Viral Gene Therapy Program

[2] Generation Bio Announces $100 Million Series B Financing to Advance Genewave? Platform for Re-dosable Gene Therapy

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