Summit杜氏肌營(yíng)養不良癥新藥研發(fā)初現曙光

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來(lái)源：新浪醫藥新聞

2018-02-28

總部位于英國牛津的生物技術(shù)公司Summit Therapeutics最近宣布，公司開(kāi)發(fā)的用于治療杜氏肌營(yíng)養不良癥（DMD）的新藥ezutromid目前已經(jīng)取得了一些積極的研究數據。

總部位于英國牛津的生物技術(shù)公司Summit Therapeutics最近宣布，公司開(kāi)發(fā)的用于治療杜氏肌營(yíng)養不良癥（DMD）的新藥ezutromid目前已經(jīng)取得了一些積極的研究數據。最新數據顯示，ezutromid能夠顯著(zhù)降低患有DMD的男性?xún)和颊唧w內的肌肉炎癥情況。Summit公司開(kāi)發(fā)的ezutromid是一種抗肌萎縮蛋白相關(guān)蛋白調節劑。

此次公布的數據中，Summit公司的研究人員評估了接受ezutromid治療的DMD患者M(jìn)RS-T2指標的改善情況。該指標能夠定量的衡量DMD患者肌肉炎癥及損傷程度，確定疾病發(fā)展進(jìn)程。疾病程度越重，該指數越高。目前治療該疾病中常用的類(lèi)固醇能夠降低患者的MRS-T2。

研究人員在研究中發(fā)現，患者單獨治療ezutromid能夠取得與類(lèi)固醇治療相近的效果。在有38名患者參與的概念驗證試驗中，患者接受為期24周、一日兩次的ezutromid治療后，MRS-T2平均降低了0.861ms。研究人員認為，ezutromid通過(guò)上調抗肌萎縮蛋白相關(guān)蛋白水平來(lái)減輕患者肌肉炎癥程度。

雖然只是概念驗證研究的初步結果，但這一數據已經(jīng)給研究人員帶來(lái)很大希望。有分析人士認為，這一數據初步顯示，ezutromid對減輕患者肌肉炎癥、保持患者肌肉健康并延緩病情有效。不過(guò)Summit公司也承認，公司仍然需要更多研究來(lái)確定ezutromid的療效。

下一步，公司將進(jìn)一步推進(jìn)為期為48周的臨床研究，屆時(shí)公司將獲得更詳細全面的研究數據。

此次研究結果也極大增強了公司另一個(gè)合作伙伴Sarepta對該藥物的信心。此前Sarepta醫藥公司已經(jīng)與Summit公司簽署合作開(kāi)發(fā)ezutromid的協(xié)議。按照協(xié)議，Sarepta將向Summit公司支付約4000萬(wàn)美元的預付款和可達5億美元的里程碑獎金用于交換ezutromid在歐洲等地的銷(xiāo)售權。

杜氏肌營(yíng)養不良是一種X染色體隱性遺傳疾病，主要發(fā)生于男孩。據統計，全球平均每3500個(gè)新生男嬰中就有一人罹患此病。患者在學(xué)齡前就會(huì )因骨骼肌不斷退化出現肌肉無(wú)力或萎縮，導致不便行走。大概在7-12歲時(shí)，會(huì )徹底喪失行走能力，通常到20多歲就會(huì )因為心肌、肺肌無(wú)力而死亡。目前針對該病，醫學(xué)界尚無(wú)有效療法。（新浪醫藥編譯/羊藥師）

文章參考來(lái)源：Summit’s DMD drug cuts muscle inflammation in POC trial

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