· 如何使北京能成為全國罕見(jiàn)病患者醫療保障的旗幟？如何使得北京成為名副其實(shí)的首善之區？
目前很多罕見(jiàn)病明確診斷之后都能有辦法治療，特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓和戈謝氏病等。但由于患者數量少，所以治療罕見(jiàn)病的藥物被稱(chēng)為“孤兒藥”，開(kāi)發(fā)成本很高，上市之后價(jià)格昂貴。
圖：荊志成 北京市政協(xié)委員，中國醫學(xué)科學(xué)院阜外醫院血栓病中心主任
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已入多省醫保
以“特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓”這個(gè)病為例，按照北京常住人口二千萬(wàn)計算，每年新發(fā)病的患者總數大概100人左右，患病人數目前大概在300-500人左右。
目前治療嚴重肺動(dòng)脈高壓的藥物“皮下注射瑞莫杜林”一支注射劑大概1萬(wàn)元左右，每個(gè)患者每個(gè)月需要大概2-3支。治療輕到中度的口服安立生坦片，每個(gè)月的治療費用大概在3500元-6000元左右。由于目前國內制藥企業(yè)在開(kāi)發(fā)“孤兒藥”方面缺乏積極性，目前幾乎沒(méi)有價(jià)格便宜的治療肺動(dòng)脈高壓的仿制藥品，上述藥物幾乎全部依賴(lài)進(jìn)口。
另外，由于缺乏國家和商業(yè)醫保支撐，導致國際制藥企業(yè)缺乏進(jìn)入中國市場(chǎng)的積極性，國內治療肺動(dòng)脈高壓等罕見(jiàn)病的藥品種類(lèi)也很少，同樣都是肺動(dòng)脈高壓患者，歐美、日本等國家可以選擇近20種不同藥物治療，但我國患者僅有二三種藥物可以使用。問(wèn)題非常突出。
作為治療罕見(jiàn)病的醫生，我幾乎每天都要親眼目睹因為藥品價(jià)格昂貴而私下終止治療的患者因心力衰竭而去世，我也幾乎每天都能看到肺動(dòng)脈高壓的患者因為心衰喪失勞動(dòng)力而沒(méi)有收入，因為需要自費購買(mǎi)這些延續生命的藥品而使整個(gè)家庭陷入困境，產(chǎn)生所謂的“因病致貧”。悲劇就在于明明知道吃藥就可以生存下去，卻藥在眼前而不得之。
“因病致貧”已受到中共中央的高度關(guān)注：“扶貧、脫貧的措施和工作一定要精準，要因戶(hù)施策、因人施策，扶到點(diǎn)上、扶到根上，不能大而化之”。強調，“在扶貧的路上，不能落下一個(gè)貧困家庭，丟下一個(gè)貧困群眾”。
截至2017年底，全國很多地區都已經(jīng)在治療肺動(dòng)脈高壓等罕見(jiàn)病的孤兒藥進(jìn)入醫保目錄一系列措施，比如浙江、湖南和山東都走在前面。北京市各相關(guān)部門(mén)雖也調研討論多次，但至今北京市醫保目錄尚未有肺動(dòng)脈高壓相關(guān)治療的“孤兒藥”，患者仍需全部自費。
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如何改變？
如何使北京能成為全國罕見(jiàn)病患者醫療保障的旗幟？如何使得北京成為名副其實(shí)的首善之區？
第一，衛計委和北京醫學(xué)會(huì )要確認目前能治療的罕見(jiàn)病清單，指定專(zhuān)科定點(diǎn)醫療機構和專(zhuān)科醫師名單，明確第一批可以治療的十種罕見(jiàn)病清單。再確認我市相關(guān)的診斷治療定點(diǎn)醫療機構。每種罕見(jiàn)病至少在我市有三家定點(diǎn)醫療機構。然后委托確認的醫療機構提交相關(guān)專(zhuān)科醫生名單。將來(lái)只有定點(diǎn)醫療機構的指定專(zhuān)科醫生的診斷證明和處方才能獲得醫保報銷(xiāo)。衛計委要建立北京市罕見(jiàn)病注冊登記平臺，定點(diǎn)醫療機構必須及時(shí)將確診的罕見(jiàn)病患者上傳到衛計委相關(guān)注冊平臺，確保數據及時(shí)更新和準確。
第二，財政局需要做出預算，單獨給人社局劃撥罕見(jiàn)病醫療保障基金 財政局要組織專(zhuān)家討論，確定第一批十種罕見(jiàn)病在我市常住居民的患病人群數量，以及治療所需“孤兒藥”經(jīng)費的額度，拿出所需經(jīng)費的70%-90%定額預算。人社局用這筆專(zhuān)款建立罕見(jiàn)病醫療保障專(zhuān)項基金，來(lái)支付我市“罕見(jiàn)病”居民的“孤兒藥”。從而避免對常見(jiàn)病醫保的“保基本”和“兜底線(xiàn)”造成影響。
第三，民政局要鼓勵和支持罕見(jiàn)病相關(guān)的公益組織和慈善基金以及研究學(xué)術(shù)組織登記注冊，充分發(fā)揮公益和慈善基金的自主捐助作用，減輕政府財政負擔，進(jìn)一步保障北京地區罕見(jiàn)病患者的充分醫療以及患者家庭的基本生活。
第四，新聞和宣傳部門(mén)要加強對各類(lèi)罕見(jiàn)病的宣傳，增強民眾對罕見(jiàn)病的認識，提高社會(huì )對罕見(jiàn)病患者的關(guān)注。
第五，衛計委和科委要設立單獨的罕見(jiàn)病研究基金，集中優(yōu)勢資源，提高我市科研機構和企業(yè)對罕見(jiàn)病的篩查診斷能力和新藥、仿制藥研究水平。
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讓陽(yáng)光照射弱勢群體
2018年1月23日“中央深改組”重要講話(huà)指出：“把臨床必需、療效確切、供應短缺、防治重大傳染病和罕見(jiàn)病、處置突發(fā)公共衛生事件、兒童用藥等作為重點(diǎn)，促進(jìn)仿制藥研發(fā)創(chuàng )新，提升質(zhì)量療效，提高藥品供應保障能力，更好保障廣大人民群眾用藥需求。”其中罕見(jiàn)病用藥的問(wèn)題已經(jīng)是中央深化改革的重要目標，北京市應該率先落實(shí)講話(huà)**。
當前正值北京市醫保藥品目錄調整之際，我代表北京地區研究罕見(jiàn)病的醫生，以及罕見(jiàn)病患者群體，強烈呼吁將代表性的孤兒藥納入北京醫保支付體系，讓陽(yáng)光照射到這群長(cháng)期被忽略的弱勢群體身上。
北京擁有全國頂尖的醫學(xué)中心，是全國罕見(jiàn)病診斷治療水平所在地，如果我市能在罕見(jiàn)病患者孤兒藥醫保上再進(jìn)一步，將：
1、徹底避免這些罕見(jiàn)病患者因病致貧的典型社會(huì )問(wèn)題，積極響應號召；
2、極大增強這些困難群眾和家庭的生活幸福獲得感，消滅影響首都成為全國首善之區的障礙死角。
3、顯著(zhù)提高科研院所和民族制藥企業(yè)對孤兒藥研發(fā)的熱情，促進(jìn)新藥領(lǐng)域的科技創(chuàng )新，是使北京在醫藥開(kāi)發(fā)領(lǐng)域也成為全國科技創(chuàng )新中心的保障措施。
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