近日，羅氏旗下新藥又傳來(lái)好消息。旨在改善自閉癥患者社交互動(dòng)的實(shí)驗性藥物balovaptan（舊稱(chēng)RG7314）獲得了美國食品和藥品監督管理局（FDA）的突破性療法認定。
實(shí)驗性自閉癥譜系障礙（ASD）治療藥物口服新藥balovaptan（RG7314）是羅氏正在研究的口服型血管加壓素1a（V1a）受體拮抗劑。目前的實(shí)驗結果來(lái)看，balovaptan已經(jīng)顯示出可以展現出改善ASD患者社交溝通功能的潛力。羅氏表示，該藥物功效有相關(guān)人類(lèi)和動(dòng)物研究的證據作為支持，這些證據顯示V1a受體參與了調節ASD患者關(guān)鍵社會(huì )行為的功能。
此次balovaptan獲頒突破性療法認定的主要原因是基于VANILLA研究的結果。該研究是一項在成人患者中進(jìn)行的第二階段臨床試驗，其結果在2017年5月舉行的國際自閉癥研究大會(huì )上公布，研究顯示balovaptan具有良好的安全性和耐受性。此外，評估該藥物在A(yíng)SD兒童和青少年患者中的療效的Ⅱ期試驗aV1ation也正在進(jìn)行中。
ASD是一種終生性難治疾病，病征包括異常的語(yǔ)言能力、異常的交往能力、狹窄的興趣以及固執的行為模式。這些核心癥狀可能是持續發(fā)作、難以克服的，每種癥狀都可以顯著(zhù)影響ASD患者的日常生活功能。在這個(gè)譜系障礙中，兒童自閉癥是兒童**類(lèi)疾病當中最為嚴重的一種。目前該疾病在市場(chǎng)上還沒(méi)有獲得批準的治療方案可供選擇，羅氏的藥物有望幫助患者改善社交技能、重復性行為、限制性興趣和溝通方面可能遇到的挑戰。
男性?xún)和糀SD的概率要大于女孩。羅氏表示，在美國，據估計42名男孩中有1名男孩患該病，而這一比例在女孩中為1:189。隨著(zhù)突破性療法的指定，羅氏可能會(huì )嘗試加快balovaptan的審批程序。有分析人士認為，羅氏或期望在2020年前提交監管批準申請，但還可能會(huì )進(jìn)一步加快這一時(shí)間。不過(guò)，以歷史記錄來(lái)看，負責研發(fā)balovaptan的pRED研發(fā)部門(mén)并不以快速獲批為主要目標。
羅氏首席醫療官兼全球產(chǎn)品開(kāi)發(fā)負責人Sandra Horning在一份聲明中表示：“我們非常高興FDA為balovaptan頒發(fā)了突破性療法認定，以表彰它治療ASD患者的早期希望，我們期待與FDA密切合作，希望能盡快把這款藥物帶給患者。”（新浪醫藥編譯/范東東）
文章、圖片參考來(lái)源：FDA Calls Roche's Autism Drug a Breakthrough
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