新聞事件
今天LifeSciVc的Michael Gladstone撰文展望今年轉化醫學(xué)領(lǐng)域的主要事件。ECHO301將是今年的不成功則成仁試驗，但他估計無(wú)論成敗IDO領(lǐng)域的工作都只是開(kāi)始，因為適應癥、人群、劑量、藥物選擇性等細節不會(huì )因為一個(gè)試驗結果全部弄清。活性極高、所以窗口狹小的細胞因子藥物如CD122、CD25特異的IL2衍生物、IL10等也會(huì )有重要進(jìn)展。CAR-T藥物進(jìn)入主流、抗炎藥物治療心血管疾病、基因療法全面開(kāi)花是他眼中另外幾個(gè)將要發(fā)生的主要事件。
藥源解析
今年上半年將要公布的ECHO301試驗對IDO假說(shuō)和整個(gè)PD-1組合療法的開(kāi)發(fā)將有重要影響。我同意如果ECHO301成功會(huì )有很多企業(yè)繼續優(yōu)化適應癥、劑量、藥物選擇性等指標以發(fā)現自己的me-better，但是如果這個(gè)試驗失敗這些問(wèn)題都基本會(huì )成為理論問(wèn)題，感興趣的人數會(huì )大減。其它機理也可以問(wèn)這些問(wèn)題，投資者對一個(gè)失敗藥物驗尸報告的興趣不會(huì )很大，IDO將淪落為二流靶點(diǎn)。IL2、CTLA4抗體這兩個(gè)早期免疫療法治療窗口狹小，并未造成太大影響，所以并非免疫療法個(gè)個(gè)了得。PD-1橫空出世后令大家對免疫療法期望值上升了一個(gè)數量級，這是假陽(yáng)性出現的理想環(huán)境。參考鉑類(lèi)藥物、靶向療法的歷史經(jīng)驗，IDO失敗的可能性還是不小的。
隨著(zhù)IDO的光環(huán)有所褪色，其它早期機理開(kāi)始受到重視。CD122（IL2受體的一條鏈）選擇性激動(dòng)劑NKTR214最為引入著(zhù)名，去年SITC年會(huì )公布臨床結果后NKTR因為這個(gè)產(chǎn)品已經(jīng)增值70億美元。而有些企業(yè)在開(kāi)發(fā)選擇性激活I(lǐng)L2受體另一條鏈CD25的藥物作為自身免疫疾病藥物，去年禮來(lái)收購了一個(gè)低劑量IL2制劑用于自身免疫疾病。IL10作為一個(gè)免疫抑制因子令人匪夷所思地顯示早期抗腫瘤臨床療效也會(huì )吸引一些追蹤者。去年諾華的IL-1抗體canakinumab的CANTOS試驗不僅驗證了抑制免疫系統可以改善心血管疾病預后，而且確證了hsCRP這個(gè)生物標記。其它機理藥物如NLRP3現在有了一個(gè)簡(jiǎn)單可靠的優(yōu)化目標，會(huì )涌向心血管這個(gè)重要市場(chǎng)。
CAR-T進(jìn)入主流勢不可擋，尤其是有血液腫瘤產(chǎn)品線(xiàn)的大藥廠(chǎng)幾乎必須在CAR-T有一席之地。今天有謠言說(shuō)多發(fā)性骨髓瘤老大新基可能會(huì )花100-120億收購JUNO，雖然去年新基曾公開(kāi)說(shuō)不會(huì )這樣做。JUNO最近表現并不太好，除了安全性事件療效作為后來(lái)者也不理想，但新基需要這個(gè)治療板塊。基因療法現在確實(shí)有全面開(kāi)花的趨勢，除了失明、血友病等領(lǐng)域的進(jìn)展，今天一位DMD患者第一次接受了基因療法。基因編輯療法今年也有望開(kāi)始產(chǎn)生人體數據。
如作者所言這些事件未必是今年的催化事件，但都是社會(huì )長(cháng)期投入后開(kāi)始開(kāi)花結果的事件。從猜想到技術(shù)發(fā)現到轉化成臨床療法通常需要幾十年的時(shí)間，這些療法確實(shí)都是長(cháng)期積累、大浪淘沙剩下的優(yōu)質(zhì)技術(shù)，在短時(shí)間內集中成熟令人興奮。在一個(gè)投資者眼里這些是主要熱點(diǎn)值得研發(fā)人員思考。除了IDO是小分子藥物外其它都是生物技術(shù)，說(shuō)明小分子藥物研發(fā)亟需顛覆性創(chuàng )新。除了IL1外其它技術(shù)都是針對專(zhuān)科病，常見(jiàn)大眾病藥物開(kāi)發(fā)顯然也需要新思路。
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